Cậu bé 11 tuổi bị điếc lần đầu tiên nghe được nhờ đột phá liệu pháp gene
Quy trình này hiện đang được thử nghiệm trên nhiều trẻ em hơn, nhằm mang lại cơ hội được nghe như người bình thường.
Aissam Dam, một cậu bé 11 tuổi người Ma rốc bị mất thính giác bẩm sinh, đã trở thành bệnh nhân đầu tiên được điều trị bằng liệu pháp gene mới. Kết quả, lần đầu tiên trong đời cậu bé có thể nghe được âm thanh.
"Liệu pháp gene điều trị tình trạng mất thính lực là điều mà bác sĩ và các nhà khoa học trong lĩnh vực đã nỗ lực hướng tới trong hơn 20 năm", TS. John A. Germiller, Giám đốc Khoa Nghiên cứu Lâm sàng tại Bệnh viện Nhi Philadelphia (Mỹ), cho biết.
Phương pháp điều trị dựa vào đột phá liệu pháp gene đã giúp một cậu bé 11 tuổi lấy lại khả năng nghe. (Ảnh: Getty).
"Cuối cùng, liệu pháp này đã thành công", ông khẳng định.
Theo TS. Germiller, mặc dù liệu pháp hướng đến điều chỉnh sự bất thường ở một gene rất hiếm, nhưng những nghiên cứu này có thể mở ra cơ hội trong tương lai cho một vài trong số hơn 150 gene gây mất thính giác ở trẻ em.
Như trường hợp của Aissam Dam, cậu mắc một dạng điếc cực kỳ hiếm gặp được cho là chỉ ảnh hưởng đến khoảng 200.000 người trên toàn thế giới.
Nguyên nhân là do đột biến lặn ở gene otoferlin (OTOF), khiến cậu bé bị mất hoàn toàn thính lực ở cả 2 tai.
Trong quá trình phẫu thuật, màng nhĩ của cậu bé được nâng lên, nhằm tạo ra một khe hở hẹp dẫn vào ốc tai. Sau đó, một liều liệu pháp gene thử nghiệm gồm virus vô hại chứa các bản sao của gene OTOF bình thường được đưa trực tiếp vào tai trong của cậu bé.
Sau 4 tháng điều trị, lần đầu tiên trong đời cậu bé có thể nghe được âm thanh. Theo các bác sĩ, cậu bé nghe được tiếng ồn ào từ giao thông, tiếng người nói, và một số đạo cụ.
"Thính lực ở tai của Aissam Dam đã được điều trị và phục hồi ở mức độ nhẹ/trung bình", các bác sĩ cho biết.
Trên thực tế, liệu pháp phẫu thuật giúp thực hiện phương pháp điều trị này đã được TS. Germiller phát triển cách đây trên 10 năm, và từng được sử dụng cho một quy trình chẩn đoán khác ở trẻ nhỏ.
Bằng cách kết hợp những nghiên cứu này với liệu pháp gene tiên tiến từ Akouos - một công ty con của gã khổng lồ dược phẩm Eli Lilly & Company - các nhà khoa học đã lần đầu tiên thử nghiệm lâm sàng thành công.
Trong tương lai, khi có nhiều bệnh nhân ở các độ tuổi khác nhau được điều trị bằng liệu pháp gene này, các nhà nghiên cứu sẽ tìm hiểu thêm về mức độ cải thiện thính giác, cũng như liệu điều đó có thể được duy trì trong nhiều năm hay không.
Ứng dụng miễn phí
Linkitty Nối hình Onet cổ điển
Nối hai hình giống nhau với tối đa hai lần rẽ, đua với đồng hồ. Màn chơi vô tận, thử thách mỗi ngày và gần 100 món đồ cho mèo con, thỏ con.
Ứng dụng miễn phí
Trikitty Ghép 3 hình dễ thương
Chạm ô trên bàn xếp nhiều lớp, đưa xuống khay 7 ô và xếp 3 hình giống nhau liền nhau để ăn. Màn nào cũng có lời giải.
Ứng dụng miễn phí
Lịch Vạn Niên Lịch âm dương Việt Nam
Xem ngày Dương lịch và Âm lịch cùng lúc, kèm can chi của năm, tháng, ngày. Đổi ngày Âm – Dương trong vài giây.
Tất cả những điều bạn cần biết về bệnh sỏi thận
Sỏi thận là một trong những nguyên nhân dẫn đến suy thận, chạy thận gây tổn hại lớn về sức khỏe và kinh tế cho người bệnh.
Cà phê tốt cho sức khỏe, nhưng không phải ai cũng hợp
Khoa học đã chứng minh cà phê là một loại thức uống mang lại nhiều lợi ích cho sức khỏe của con người. Tuy nhiên, đây không phải là loại thức uống dành cho tất cả mọi người.
Lợi ích sức khỏe của củ cải
Một trong những lợi ích chính của nước ép củ cải là khả năng điều trị bệnh viêm đường tiết niệu và ngăn ngừa nhiễm trùng thận.
Hướng dẫn cách đọc kết quả xét nghiệm nước tiểu
Để giúp bạn hiểu hơn về các chỉ số kết quả khi làm xét nghiệm nước tiểu, chúng tôi sẽ chia sẻ cùng các bạn một số thông tin hữu ích về cách đọc kết quả xét nghiệm nước tiểu để các bạn cùng tham khảo.
Ăn một quả trứng luộc vào buổi sáng, sau một thời gian cơ thể sẽ thay đổi thế nào?
Nếu trứng là loại thực phẩm bạn ăn hàng ngày, thì đây là những tác động đến cơ thể mà các chuyên gia muốn bạn biết.
Hạt dẻ - Thực phẩm của thiên đường
Hạt dẻ đã có mặt ở Trung Quốc và Nhật Bản từ thời cổ đại, rất lâu trước khi quân đội La Mã mang chúng về châu Âu. Nhiều loại hạt dẻ đã lớn lên hoang dại trong lòng châu Á, một phần ở Trung Đông và châu Âu.
