Bệnh già sớm có thể trị bằng liệu pháp gene

Các nhà khoa học đã có thể đảo ngược nhiều dấu hiệu lão hóa trong tế bào từ những trẻ em bị chứng già sớm.

Các nhà khoa học tại Viện Nghiên cứu Methodist Reseach ở Houston (Mỹ) khẳng định đã có thể đảo ngược nhiều dấu hiệu lão hóa trong tế bào từ những trẻ em bị chứng già sớm (progeria).

Progeria là một bệnh hiếm gặp do đột biến gene LMNA gây ra sự lão hóa và tử vong sớm cho những trẻ em mắc bệnh. Ước tính trên thế giới hiện có khoảng 250 em đang mắc chứng bệnh này.

Theo tạp chí Medical News Today, trẻ em bị chứng progeria khi sinh ra có thể có vẻ bình thường, nhưng trong vòng một năm trẻ sẽ bắt đầu có những dấu hiệu thể chất đặc biệt như tốc độ tăng trưởng chậm lại, tóc rụng nhanh, mũi bị hẹp, mặt và hàm nhỏ so với phần còn lại của cơ thể.


Sự liên hệ giữa tuổi thọ và độ dài các telomere trong nhiễm sắc thể của tế bào con người.

Trẻ em bị chứng progeria cũng sẽ sớm mắc các bệnh về tim và tuần hoàn nghiêm trọng, bị cứng các khớp, và bị lệch hông. Hầu hết bệnh nhân chết vì đau tim hoặc đột quỵ ở độ tuổi 13-15 và chỉ một số rất ít sống qua tuổi vị thành niên.

Trong những năm gần đây, các nhà khoa học đã tìm thấy sự liên hệ giữa tuổi thọ và độ dài các telomere trong nhiễm sắc thể của tế bào con người.

Telomere là các đoạn protein có cấu trúc ADN, nằm ở cả hai đầu nhiễm sắc thể để bảo vệ bộ gen. Các telomere thường được so sánh với các đầu mút bằng nhựa bọc ở 2 đầu dây giày để bảo vệ chúng khỏi bị xơ và cùn.

Thông thường mỗi lần phân chia tế bào, một mảnh telomere nhỏ sẽ bị mất, khiến các telomere bị ngắn dần theo tuổi. Khi các telomere này đạt đến độ dài tới hạn, các tế bào sẽ ngừng phân chia rồi chết hàng loạt, theo một qui trình gọi là apoptosis.

Telomere ngắn hơn có liên quan với tỉ lệ mắc bệnh tật cao hơn và tuổi thọ ngắn hơn. Vì lý do này, độ dài telomere được xem như "đồng hồ sinh học" có thể dự đoán thời gian sống của tế bào, cũng như tuổi thọ của một sinh vật.

Người ta đã phát hiện ở những trẻ bị chứng già sớm, tốc độ bị hao mòn ở các đầu mút telomere xảy ra nhanh hơn bình thường rất nhiều.

Nhóm nghiên cứu đã sử dụng một công nghệ mới gọi là liệu pháp RNA, đưa các phân tử nhỏ vào trong tế bào để thay đổi biểu hiện gene của chúng.

Bằng cách này, họ có thể giúp các tế bào của các trẻ em bị chứng lão hóa sớm có thể sản xuất ra telomerase, một loại enzym có khả năng làm kéo dài các telomere.


Em Meghan Waldron (giữa) bị chứng già sớm tham gia chương trình đọc sách cho trẻ em ở trại Kee-wanee tại Mỹ hôm 1/8 - (Ảnh: TWITTER).

Trong vòng vài ngày điều trị, các tế bào đã cho thấy những thay đổi đáng kể ảnh hưởng đến tuổi thọ và chức năng của chúng.

Tiến sĩ John Cooke, trưởng nhóm nghiên cứu, nói rằng họ rất ngạc nhiên khi chỉ một lần điều trị đã có thể có hiệu quả như vậy.

"Cách tiếp cận của chúng tôi có ảnh hưởng lớn hơn đến tất cả các dấu hiệu lão hóa tế bào. Chúng tôi đã cải thiện rõ rệt khả năng của tế bào nhân lên và đảo ngược quá trình sản sinh các protein gây viêm. Với liệu pháp của chúng tôi, các dấu hiệu lão hóa tế bào trong nghiên cứu đều được đảo ngược" - Tiến sĩ Cooke tự tin nhận định.

Ông gợi ý rằng vì nghiên cứu này cho thấy liệu pháp RNA có thể đảo ngược sự rút ngắn telomere trong các tế bào của những trẻ em bị chứng già sớm, thì cũng có thể giúp "đảo ngược rất nhiều bệnh liên quan đến lão hóa".

Ông và các đồng nghiệp của ông tin rằng họ có thể làm cho những kết quả này trở nên hữu dụng hơn trong những năm tới.

Loading...
TIN CŨ HƠN
Thuốc lá điện tử là gì? Nó chứa gì bên trong?

Thuốc lá điện tử là gì? Nó chứa gì bên trong?

Cách đây không lâu một nghiên cứu do Đại học Havard với sự tài trợ từ chính phủ Mỹ đã kết luận 75% trong số 51 loại tinh dầu thuốc lá điện tử có chứa diacetyl, một loại chất gây bệnh viêm phổi tắc nghẽn.

Đăng ngày: 01/07/2025
Say nắng, say nóng: Nguyên nhân và cách xử trí

Say nắng, say nóng: Nguyên nhân và cách xử trí

Say nắng, say nóng là hiện tượng thường gặp trong mùa hè, đặc biệt là trong những ngày nắng nóng cao điểm...

Đăng ngày: 26/06/2025
Những dấu hiệu đầu tiên của bệnh ung thư cổ tử cung

Những dấu hiệu đầu tiên của bệnh ung thư cổ tử cung

Nếu bị ung thư cổ tử cung, chị em có thể có những dấu hiệu khác thường như đau vùng chậu, chảy máu âm đạo bất thường...

Đăng ngày: 26/06/2025
Các biện pháp xử trí khi bị ngộ độc thực phẩm tại nhà

Các biện pháp xử trí khi bị ngộ độc thực phẩm tại nhà

Ngộ độc thực phẩm là biểu hiện bệnh lý xuất hiện sau khi ăn, uống những thức ăn nhiễm độc, nhiễm khuẩn, thức ăn bị biến chất ôi thiu, có chất bảo quản, phụ gia.

Đăng ngày: 25/06/2025
Những thực phẩm nên ăn và nên tránh khi bị thủy đậu

Những thực phẩm nên ăn và nên tránh khi bị thủy đậu

Việc ăn uống đúng cách sẽ giúp người bệnh mau hồi phục sức khỏe, tránh biến chứng khi bị thủy đậu.

Đăng ngày: 25/06/2025
Những cách làm mát cơ thể đơn giản trong ngày nóng

Những cách làm mát cơ thể đơn giản trong ngày nóng

Trong tình hình nắng nóng hoành hành trên toàn cầu, các chuyên gia đưa ra một số lưu ý về chế độ ăn uống và sinh hoạt có thể giúp cơ thể giải nhiệt hiệu quả hơn.

Đăng ngày: 22/06/2025
Các nhà khoa học đã làm gì với bộ não của Albert Einstein

Các nhà khoa học đã làm gì với bộ não của Albert Einstein

​Albert Einstein (1879-1955) là nhà bác học thiên tài và kiệt xuất trong lịch sử phát triển nhân loại.

Đăng ngày: 18/06/2025
Tiêu điểm
Khoa Học News