Bệnh già sớm có thể trị bằng liệu pháp gene

Các nhà khoa học đã có thể đảo ngược nhiều dấu hiệu lão hóa trong tế bào từ những trẻ em bị chứng già sớm.

Các nhà khoa học tại Viện Nghiên cứu Methodist Reseach ở Houston (Mỹ) khẳng định đã có thể đảo ngược nhiều dấu hiệu lão hóa trong tế bào từ những trẻ em bị chứng già sớm (progeria).

Progeria là một bệnh hiếm gặp do đột biến gene LMNA gây ra sự lão hóa và tử vong sớm cho những trẻ em mắc bệnh. Ước tính trên thế giới hiện có khoảng 250 em đang mắc chứng bệnh này.

Theo tạp chí Medical News Today, trẻ em bị chứng progeria khi sinh ra có thể có vẻ bình thường, nhưng trong vòng một năm trẻ sẽ bắt đầu có những dấu hiệu thể chất đặc biệt như tốc độ tăng trưởng chậm lại, tóc rụng nhanh, mũi bị hẹp, mặt và hàm nhỏ so với phần còn lại của cơ thể.


Sự liên hệ giữa tuổi thọ và độ dài các telomere trong nhiễm sắc thể của tế bào con người.

Trẻ em bị chứng progeria cũng sẽ sớm mắc các bệnh về tim và tuần hoàn nghiêm trọng, bị cứng các khớp, và bị lệch hông. Hầu hết bệnh nhân chết vì đau tim hoặc đột quỵ ở độ tuổi 13-15 và chỉ một số rất ít sống qua tuổi vị thành niên.

Trong những năm gần đây, các nhà khoa học đã tìm thấy sự liên hệ giữa tuổi thọ và độ dài các telomere trong nhiễm sắc thể của tế bào con người.

Telomere là các đoạn protein có cấu trúc ADN, nằm ở cả hai đầu nhiễm sắc thể để bảo vệ bộ gen. Các telomere thường được so sánh với các đầu mút bằng nhựa bọc ở 2 đầu dây giày để bảo vệ chúng khỏi bị xơ và cùn.

Thông thường mỗi lần phân chia tế bào, một mảnh telomere nhỏ sẽ bị mất, khiến các telomere bị ngắn dần theo tuổi. Khi các telomere này đạt đến độ dài tới hạn, các tế bào sẽ ngừng phân chia rồi chết hàng loạt, theo một qui trình gọi là apoptosis.

Telomere ngắn hơn có liên quan với tỉ lệ mắc bệnh tật cao hơn và tuổi thọ ngắn hơn. Vì lý do này, độ dài telomere được xem như "đồng hồ sinh học" có thể dự đoán thời gian sống của tế bào, cũng như tuổi thọ của một sinh vật.

Người ta đã phát hiện ở những trẻ bị chứng già sớm, tốc độ bị hao mòn ở các đầu mút telomere xảy ra nhanh hơn bình thường rất nhiều.

Nhóm nghiên cứu đã sử dụng một công nghệ mới gọi là liệu pháp RNA, đưa các phân tử nhỏ vào trong tế bào để thay đổi biểu hiện gene của chúng.

Bằng cách này, họ có thể giúp các tế bào của các trẻ em bị chứng lão hóa sớm có thể sản xuất ra telomerase, một loại enzym có khả năng làm kéo dài các telomere.


Em Meghan Waldron (giữa) bị chứng già sớm tham gia chương trình đọc sách cho trẻ em ở trại Kee-wanee tại Mỹ hôm 1/8 - (Ảnh: TWITTER).

Trong vòng vài ngày điều trị, các tế bào đã cho thấy những thay đổi đáng kể ảnh hưởng đến tuổi thọ và chức năng của chúng.

Tiến sĩ John Cooke, trưởng nhóm nghiên cứu, nói rằng họ rất ngạc nhiên khi chỉ một lần điều trị đã có thể có hiệu quả như vậy.

"Cách tiếp cận của chúng tôi có ảnh hưởng lớn hơn đến tất cả các dấu hiệu lão hóa tế bào. Chúng tôi đã cải thiện rõ rệt khả năng của tế bào nhân lên và đảo ngược quá trình sản sinh các protein gây viêm. Với liệu pháp của chúng tôi, các dấu hiệu lão hóa tế bào trong nghiên cứu đều được đảo ngược" - Tiến sĩ Cooke tự tin nhận định.

Ông gợi ý rằng vì nghiên cứu này cho thấy liệu pháp RNA có thể đảo ngược sự rút ngắn telomere trong các tế bào của những trẻ em bị chứng già sớm, thì cũng có thể giúp "đảo ngược rất nhiều bệnh liên quan đến lão hóa".

Ông và các đồng nghiệp của ông tin rằng họ có thể làm cho những kết quả này trở nên hữu dụng hơn trong những năm tới.

TIN CŨ HƠN
Với 20 kháng sinh, 12 chất chống ung thư, tác dụng của nghệ vượt ngoài mong đợi

Với 20 kháng sinh, 12 chất chống ung thư, tác dụng của nghệ vượt ngoài mong đợi

Từ 4.500 năm trước, nghệ đã được sử dụng chủ yếu ở châu Á cả trong nấu ăn và điều trị nhiều chứng bệnh từ tiêu hóa, khớp... đến vết thương ngoài da.

Đăng ngày: 08/10/2025
Những tác dụng không ngờ của nước mía

Những tác dụng không ngờ của nước mía

Nước mía không chỉ có hương vị ngon mà còn cung cấp năng lượng cho cơ thể và ngăn ngừa một số bệnh. Đây là nguồn cung cấp dồi dào chất khoáng thiết yếu và vitamin cần thiết cho cơ thể.

Đăng ngày: 08/10/2025
Bí mật trên hòn đảo toàn người trường thọ ở Hy Lạp

Bí mật trên hòn đảo toàn người trường thọ ở Hy Lạp

Người dân ở đây có độ tuổi trung bình trên 90, đặc biệt không bệnh tật và ra đi theo cách tự nhiên thanh thản nhất khi cập kê trăm tuổi.

Đăng ngày: 05/10/2025
Bài trắc nghiệm tâm lý Hermann Rorschach

Bài trắc nghiệm tâm lý Hermann Rorschach

Hermann Rorschach là một bác sĩ tâm thần của Freud Thụy Sĩ và nhà phân tâm học, nổi tiếng với việc phát triển một thử nghiệm xạ được gọi là inkblot thử nghiệm Rorschach.

Đăng ngày: 27/09/2025
Cách xử lý khi bị rết cắn

Cách xử lý khi bị rết cắn

Đôi khi trong nhà bạn xuất hiện con rết với hình thù đáng sợ. Khi chẳng may bị rết cắn, nếu không xử lý kịp thời có thể gây trúng độc và có đôi khi dẫn đến tử vong. Vậy khi bị rết cắn cần xử lý như thế nào?

Đăng ngày: 25/09/2025
Vitamin B12 quan trọng thế nào?

Vitamin B12 quan trọng thế nào?

Năm 1948, Rickes đã phân lập từ gan lợn một chất kết tinh màu đỏ đặt tên là vitamin B12, sau đó 4 giải Nobel đã được trao tặng cho những công trình nghiên cứu có liên quan đến vitamin B12.

Đăng ngày: 23/09/2025
Bộ tộc 900 năm qua không một người mắc ung thư

Bộ tộc 900 năm qua không một người mắc ung thư

Bộ tộc Hunzas ăn chay, dùng thực phẩm không hóa chất, môi trường tự nhiên trong lành, vận động nhiều và hít thở xua tan căng thẳng giúp tránh xa các căn bệnh thời đại.

Đăng ngày: 20/09/2025
Khoa Học News