Ca sửa gene người đầu tiên trên thế giới

Ngày 13/11/2017, các nhà khoa học tại California, Mỹ tiến hành ca sửa gene (ADN) người đầu tiên trên thế giới sau hàng loạt thử nghiệm. Nếu thành công, đây sẽ là một đột phá khoa học giúp chữa các bệnh nan y.

Bệnh nhân là anh Kevin Madeux, 44 tuổi. Công cụ gene đóng vai trò như một chiếc kéo, nó có thể tìm và cắt bỏ đoạn lỗi của ADN một cách cực kỳ chính xác mà mắt thường không thể nhìn thấy được. Madeux nói: “Tôi sẵn sàng chấp nhận rủi ro. Hy vọng nó sẽ giúp tôi và những người khác”.

Madeux mắc Hunter, một hội chứng về trao đổi chất, do thiếu một gene tạo ra enzyme phá vỡ một carbohydrate nhất định. Trên thế giới có khoảng 10.000 bệnh nhân Hunter và một phần trong số đó bị chết trẻ. Điều trị một ca Hunter tốn 100.000 - 400.000 USD/năm. Người mắc chứng này thường xuyên bị cảm lạnh và nhiễm trùng tai, biến dạng trên mặt, mất thính giác cũng như gặp vấn đề về tim, hô hấp, da, mắt, xương và khớp xương, ruột, não và nhận thức. Tiến sĩ Chester Whitley, chuyên gia về di truyền học Đại học Minnesota, cho biết: “Nhiều người đang phải ngồi trên xe lăn và phụ thuộc vào bố mẹ cho đến khi họ chết”.

Ca sửa gene người đầu tiên trên thế giới
Anh Kevin Madeux.

Loading...

Madeux, hiện sống ở thành phố Phoenix, đã đính hôn với y tá Marcie Humphrey. Tới nay, anh đã trải qua tổng cộng 26 cuộc phẫu thuật tai, mắt, túi mật, cột sống... Năm ngoái, anh suýt chết vì viêm phế quản và viêm phổi.

Madeux có bằng đầu bếp và là chủ hai nhà hàng ở bang Utah. Anh từng nấu ăn cho các đội trượt tuyết ở Mỹ và những người nổi tiếng. Kể từ khi mắc chứng Hunter, anh không thể làm việc trong nhà bếp hoặc cưỡi ngựa như trước. Việc chỉnh sửa gien sẽ không khắc phục được những tổn thương trước đây của anh, nhưng sẽ giúp anh không phải điều trị enzyme hằng tuần tốn kém và mệt mỏi.

Liệu pháp chỉnh sửa gene mới nhất đã được áp dụng cho Madeux giống như việc gửi một bác sỹ phẫu thuật siêu nhỏ vào trong cơ thể ở vị trí chính xác cao. “Chúng tôi cắt ADN của bạn, mở nó ra, chèn một gene, khâu nó trở lại. Nó trở thành một phần ADN của bạn và ở đó suốt quãng đời còn lại”, Tiến sĩ Sandy Macrae, Chủ tịch Sangamo Therapeutics, công ty tiến hành thử nghiệm này, cho biết.

Các bác sỹ đang hồi chờ đợi kết quả. Phải ít nhất một tháng nữa, họ mới biết được dấu hiệu đoạn gene chỉnh sửa có hòa hợp với cơ thể hay không. Mặc dù các nhà khoa học đã tính toán kỹ lưỡng và có các biện pháp phòng ngừa, nhưng việc chỉnh sửa gene này cũng có rủi ro là nếu có lỗi gì xảy ra thì vĩnh viễn không thay đổi được. Cách đây nhiều năm, khi các nhà nghiên cứu sử dụng liệu pháp gene để điều trị một số trường hợp rối loạn hệ miễn dịch, một số bệnh nhân sau đó đã phát triển bệnh bạch cầu vì gene mới đã chèn vào một vị trí trong ADN gốc, nơi nó vô tình kích hoạt một gene ung thư.

  • Tìm hiểu về CRISPR - Công nghệ chỉnh sửa gene mà Trung Quốc vừa mới vượt mặt Mỹ
  • Mỹ lần đầu tiên chỉnh sửa phôi người
Loading...
TIN CŨ HƠN
Những người không nên ăn bánh chưng trong những ngày Tết

Những người không nên ăn bánh chưng trong những ngày Tết

Bánh chưng là thực phẩm không thể thiếu trong những ngày Tết cổ truyền tại Việt Nam. Đây là loại thức ăn có nhiều chất dinh dưỡng nhưng không phải ai cũng nên ăn món này.

Đăng ngày: 28/01/2019
Ăn bánh chưng bị mốc dễ nhiễm độc tố gây ung thư

Ăn bánh chưng bị mốc dễ nhiễm độc tố gây ung thư

Nhiều người có thói quen gọt bỏ phần ngoài mốc trước khi chiên ăn mà không biết rằng thực phẩm mốc sinh ra độc tố aflatoxin có thể gây ung thư.

Đăng ngày: 28/01/2019
Cách chữa bệnh rận mu cực đơn giản và rẻ tiền

Cách chữa bệnh rận mu cực đơn giản và rẻ tiền

Rận mu có tên khoa học Pthirus pubis, là một loại côn trùng sống ký sinh và gây bệnh ở con người, phổ biến ở vùng lông mu của con người, thậm chí chúng có thể sống trên các khu vực có lông khác, bao gồm cả lông mi, gây ra bệnh rận mu.

Đăng ngày: 25/02/2018
Sơn nhiễm chì, thủy ngân hủy hại sức khỏe bạn thế nào?

Sơn nhiễm chì, thủy ngân hủy hại sức khỏe bạn thế nào?

Tiếp xúc nhiều với sơn nhiễm chì, thủy ngân thời gian dài sẽ dẫn đến đau đầu, chóng mặt, lên cơn hen, ảnh hưởng tới hệ thần kinh.

Đăng ngày: 25/02/2018
Nam giới hút thuốc không nên sử dụng vitamin B liều cao

Nam giới hút thuốc không nên sử dụng vitamin B liều cao

Từ lâu, vitamin B6 và B12 được các công ty dược quảng cáo là những thuốc uống bổ sung giúp tăng cường năng lượng, cải thiện quá trình trao đổi chất, thậm chí được cho là giúp giảm nguy cơ ung thư.

Đăng ngày: 25/02/2018
Cách cúng vía thần tài mùng 10 tháng Giêng

Cách cúng vía thần tài mùng 10 tháng Giêng

Ngày vía Thần Tài mùng 10 tháng Giêng là một trong những dịp quan trọng để những người kinh doanh cầu tài lộc, sung túc và may mắn.

Đăng ngày: 25/02/2018
11 lợi ích sức khỏe tuyệt vời khi ăn cam mỗi ngày

11 lợi ích sức khỏe tuyệt vời khi ăn cam mỗi ngày

Ai cũng biết cam là loại quả ngon và cung cấp một lượng vitamin C phong phú được các bà nội trợ tin dùng, tuy nhiên, cam còn là một vị thuốc chữa bệnh tuyệt vời mà có thể bạn chưa biết.

Đăng ngày: 16/11/2017
Tiêu điểm
Khoa Học News