Em bé đầu tiên thoát ung thư máu nhờ chỉnh sửa gene

Các bác sĩ nói việc bé Layla Richards thoát bệnh bạch cầu gần như là phép lạ, và họ như "lên cung trăng" khi việc điều trị cho kết quả mỹ mãn.

Chữa khỏi ung thư máu bằng cách điều chỉnh gene

Bé Layla, 1 tuổi, được phát hiện mắc bệnh bạch cầu lúc 3 tháng tuổi. Bé đã được các bác sĩ tại Bệnh viện Great Ormond Street của Anh (GOSH) điều trị bằng tế bào miễn dịch chỉnh sửa gene sau khi bé không đáp ứng với các phương pháp điều trị thông thường.

Chỉ sau 2 tháng, bé đã không còn dấu vết của bệnh và hiện đã được xuất viện.

"Bệnh bạch cầu của bé rất nguy hiểm và việc bé đáp ứng với việc điều trị này gần như là một phép lạ", Paul Veys - giáo sư tại GOSH và là trưởng nhóm điều trị cho bé Layla, nói tại cuộc họp báo ngày 5/11.

"Do đây là lần đầu tiên liệu pháp điều trị này được sử dụng, chúng tôi không biết liệu có hiệu quả không hoặc lúc nào mới có hiệu quả, vì vậy chúng tôi như lên cung trăng đạt được kết quả này", Veys thêm.


Bé Layla Richards - (Ảnh: PA).

Theo The Guardian, liệu pháp chữa trị bằng tế bào chỉnh sửa gene do các nhà khoa học tại GOSH và ĐH College London (UCL) cùng công ty công nghệ sinh học Pháp Cellectis hợp tác nghiên cứu. Hiện Cellectis đang tài trợ cho các thử nghiệm lâm sàng dự kiến bắt đầu vào năm tới.

Cách thức của họ như sau: thêm các gene mới vào các tế bào miễn dịch khỏe mạnh được gọi là tế bào T - vũ khí chống bệnh bạch cầu, sau đó dùng công nghệ chỉnh sửa gene được gọi là TALEN để tế bào T trở nên vô hình với thuốc chống bệnh bạch cầu (vì nếu gặp thuốc này, chúng sẽ bị tiêu diệt). Sau đó, tế bào T sẽ tìm kiếm và tiêu diệt các tế bào ung thư.

Theo BBC, mặc dù còn quá sớm để khẳng định bé Layla đã khỏi bệnh hoàn toàn, liệu pháp điều trị cho bé đang gây tiếng vang lớn trong giới nghiên cứu y khoa.

Công nghệ này cũng tạo một bước ngoặt lớn trong cuộc chiến chống bạch cầu, riêng giáo Paul Veys nói đây một trong những điều đáng chú ý nhất mà ông từng thấy trong 20 năm qua.

Bệnh bạch cầu, còn được gọi là ung thư bạch cầu hay ung thư máu, là một loại ung thư ác tính. Nguyên nhân bệnh chưa được xác định nhưng có thể là do các tác động của môi trường (ô nhiễm hóa học hay nhiễm chất phóng xạ) hoặc do di truyền.

Hiện nay đã có một số biện pháp điều trị bệnh nhưng hiệu quả không cao, chủ yếu vẫn là hóa trị, xạ trị hoặc thay tủy xương của người bệnh với tủy xương của một người hiến có tủy xương phù hợp (thích hợp nhất là người có chung huyết thống với người bệnh).

Tuy nhiên, dù có điều trị bằng phương pháp nào thì khả năng thành công cũng rất thấp, chỉ khoảng 10% và dù cho có thành công thì khả năng bệnh tái phát cũng rất lớn (khoảng từ 3-5 năm).

TIN CŨ HƠN
Dù thích ăn mứt Tết tới mấy bạn cũng nhất định phải nắm rõ những điều này!

Dù thích ăn mứt Tết tới mấy bạn cũng nhất định phải nắm rõ những điều này!

Một hộp mứt Tết “chất lượng” là phải có khoảng chục loại hương vị khác nhau, màu sắc phải hài hoà, bao bì phải bắt mắt, hấp dẫn.

Đăng ngày: 27/01/2026
Cách nhận biết giò có hàn the để không bị

Cách nhận biết giò có hàn the để không bị "đầu độc"

Khi cắn miếng giò mà thấy khô cứng, dai, mịn bất thường thì đó là giò ướp hàn the.

Đăng ngày: 19/01/2026
Ngón tay con người có thể mọc trở lại sau khi đứt?

Ngón tay con người có thể mọc trở lại sau khi đứt?

Liệu ngón tay của trẻ em khi bị đứt có thể mọc trở lại hay không và điều này diễn ra như thế nào?

Đăng ngày: 13/01/2026
Biết ngay kẻo muộn: Bánh Trung thu có thể béo đến mức nào?

Biết ngay kẻo muộn: Bánh Trung thu có thể béo đến mức nào?

Trung thu sắp đến rồi, lại đến mùa chúng ta tha hồ được ăn bánh. Nhưng bánh Trung thu có thể béo đến mức nào, bạn biết chưa?

Đăng ngày: 13/01/2026
Mộc nhĩ và những nguy hiểm tiềm ẩn

Mộc nhĩ và những nguy hiểm tiềm ẩn

Bình thường, mộc nhĩ (nấm mèo) rất lành nhưng cũng có lúc nó gây tai họa vì sự chủ quan của chính bạn.

Đăng ngày: 13/01/2026
Chế tạo thành công phôi thai nhân tạo đầu tiên trên thế giới

Chế tạo thành công phôi thai nhân tạo đầu tiên trên thế giới

Các nhà khoa học Anh chế tạo thành công phôi thai nhân tạo đầu tiên trên thế giới trong phòng thí nghiệm nhờ sử dụng tế bào gốc.

Đăng ngày: 12/01/2026
Công dụng chữa bệnh của quả đu đủ

Công dụng chữa bệnh của quả đu đủ

Đu đủ được tôn vinh là "chúa tể" của các loài quả bởi vì nó không chỉ thơm ngon, mang nhiều giá trị dinh dưỡng, dễ ăn mà nó còn có tác dụng chữa bệnh rất tốt.

Đăng ngày: 12/01/2026
Khoa Học News