Em bé đầu tiên thoát ung thư máu nhờ chỉnh sửa gene

Các bác sĩ nói việc bé Layla Richards thoát bệnh bạch cầu gần như là phép lạ, và họ như "lên cung trăng" khi việc điều trị cho kết quả mỹ mãn.

Chữa khỏi ung thư máu bằng cách điều chỉnh gene

Bé Layla, 1 tuổi, được phát hiện mắc bệnh bạch cầu lúc 3 tháng tuổi. Bé đã được các bác sĩ tại Bệnh viện Great Ormond Street của Anh (GOSH) điều trị bằng tế bào miễn dịch chỉnh sửa gene sau khi bé không đáp ứng với các phương pháp điều trị thông thường.

Chỉ sau 2 tháng, bé đã không còn dấu vết của bệnh và hiện đã được xuất viện.

"Bệnh bạch cầu của bé rất nguy hiểm và việc bé đáp ứng với việc điều trị này gần như là một phép lạ", Paul Veys - giáo sư tại GOSH và là trưởng nhóm điều trị cho bé Layla, nói tại cuộc họp báo ngày 5/11.

"Do đây là lần đầu tiên liệu pháp điều trị này được sử dụng, chúng tôi không biết liệu có hiệu quả không hoặc lúc nào mới có hiệu quả, vì vậy chúng tôi như lên cung trăng đạt được kết quả này", Veys thêm.


Bé Layla Richards - (Ảnh: PA).

Theo The Guardian, liệu pháp chữa trị bằng tế bào chỉnh sửa gene do các nhà khoa học tại GOSH và ĐH College London (UCL) cùng công ty công nghệ sinh học Pháp Cellectis hợp tác nghiên cứu. Hiện Cellectis đang tài trợ cho các thử nghiệm lâm sàng dự kiến bắt đầu vào năm tới.

Cách thức của họ như sau: thêm các gene mới vào các tế bào miễn dịch khỏe mạnh được gọi là tế bào T - vũ khí chống bệnh bạch cầu, sau đó dùng công nghệ chỉnh sửa gene được gọi là TALEN để tế bào T trở nên vô hình với thuốc chống bệnh bạch cầu (vì nếu gặp thuốc này, chúng sẽ bị tiêu diệt). Sau đó, tế bào T sẽ tìm kiếm và tiêu diệt các tế bào ung thư.

Theo BBC, mặc dù còn quá sớm để khẳng định bé Layla đã khỏi bệnh hoàn toàn, liệu pháp điều trị cho bé đang gây tiếng vang lớn trong giới nghiên cứu y khoa.

Công nghệ này cũng tạo một bước ngoặt lớn trong cuộc chiến chống bạch cầu, riêng giáo Paul Veys nói đây một trong những điều đáng chú ý nhất mà ông từng thấy trong 20 năm qua.

Bệnh bạch cầu, còn được gọi là ung thư bạch cầu hay ung thư máu, là một loại ung thư ác tính. Nguyên nhân bệnh chưa được xác định nhưng có thể là do các tác động của môi trường (ô nhiễm hóa học hay nhiễm chất phóng xạ) hoặc do di truyền.

Hiện nay đã có một số biện pháp điều trị bệnh nhưng hiệu quả không cao, chủ yếu vẫn là hóa trị, xạ trị hoặc thay tủy xương của người bệnh với tủy xương của một người hiến có tủy xương phù hợp (thích hợp nhất là người có chung huyết thống với người bệnh).

Tuy nhiên, dù có điều trị bằng phương pháp nào thì khả năng thành công cũng rất thấp, chỉ khoảng 10% và dù cho có thành công thì khả năng bệnh tái phát cũng rất lớn (khoảng từ 3-5 năm).

TIN CŨ HƠN
Vitamin B12 quan trọng thế nào?

Vitamin B12 quan trọng thế nào?

Năm 1948, Rickes đã phân lập từ gan lợn một chất kết tinh màu đỏ đặt tên là vitamin B12, sau đó 4 giải Nobel đã được trao tặng cho những công trình nghiên cứu có liên quan đến vitamin B12.

Đăng ngày: 23/09/2025
Nên ăn hàu sống hay chín?

Nên ăn hàu sống hay chín?

Hàu chứa nhiều kẽm, nhiều loại men tiêu hóa, các vitamin (D, B11, B1, B2, B2, C…), khoáng chất (sắt, đồng, kali, photpho…) rất tốt cho cơ thể; đặc biệt hàm lượng axít béo omega-3 cao.

Đăng ngày: 21/09/2025
Điều gì sẽ xảy ra Trái đất không còn muỗi?

Điều gì sẽ xảy ra Trái đất không còn muỗi?

Nếu bị tuyệt chủng, 3.500 loài muỗi trên Trái Đất hiện nay sẽ biến mất. Trong số đó, khoảng 200 loài muỗi có khả năng hút máu người và ba loài Anopheles, Culex, Aedes truyền bệnh nguy hiểm.

Đăng ngày: 20/09/2025
Bộ tộc 900 năm qua không một người mắc ung thư

Bộ tộc 900 năm qua không một người mắc ung thư

Bộ tộc Hunzas ăn chay, dùng thực phẩm không hóa chất, môi trường tự nhiên trong lành, vận động nhiều và hít thở xua tan căng thẳng giúp tránh xa các căn bệnh thời đại.

Đăng ngày: 20/09/2025
Trong trái cà tím có gì mà người Nhật rất thích ăn và ăn rất nhiều?

Trong trái cà tím có gì mà người Nhật rất thích ăn và ăn rất nhiều?

Theo một nghiên cứu gần đây, trong số các loại rau trái màu tím thì trái cà tím đứng hàng đầu vì đem lại cho chúng ta rất nhiều mặt lợi ích về sức khỏe.

Đăng ngày: 16/09/2025
Cách chữa viêm họng hữu hiệu vào mùa đông

Cách chữa viêm họng hữu hiệu vào mùa đông

Súc họng bằng aspirin, chứ không phải uống thuốc này, là một trong những cách hữu hiệu nhất để chống lại căn bệnh này, theo một nghiên cứu mới.

Đăng ngày: 16/09/2025
Biến chứng kinh khủng của bệnh tiểu đường

Biến chứng kinh khủng của bệnh tiểu đường

Biến chứng của tiểu đường ảnh hưởng rất nhiều đến sức khỏe và có thể trở thành mối nguy hiểm cho người bệnh.

Đăng ngày: 09/09/2025
Khoa Học News