Em bé đầu tiên thoát ung thư máu nhờ chỉnh sửa gene

Các bác sĩ nói việc bé Layla Richards thoát bệnh bạch cầu gần như là phép lạ, và họ như "lên cung trăng" khi việc điều trị cho kết quả mỹ mãn.

Chữa khỏi ung thư máu bằng cách điều chỉnh gene

Bé Layla, 1 tuổi, được phát hiện mắc bệnh bạch cầu lúc 3 tháng tuổi. Bé đã được các bác sĩ tại Bệnh viện Great Ormond Street của Anh (GOSH) điều trị bằng tế bào miễn dịch chỉnh sửa gene sau khi bé không đáp ứng với các phương pháp điều trị thông thường.

Chỉ sau 2 tháng, bé đã không còn dấu vết của bệnh và hiện đã được xuất viện.

"Bệnh bạch cầu của bé rất nguy hiểm và việc bé đáp ứng với việc điều trị này gần như là một phép lạ", Paul Veys - giáo sư tại GOSH và là trưởng nhóm điều trị cho bé Layla, nói tại cuộc họp báo ngày 5/11.

"Do đây là lần đầu tiên liệu pháp điều trị này được sử dụng, chúng tôi không biết liệu có hiệu quả không hoặc lúc nào mới có hiệu quả, vì vậy chúng tôi như lên cung trăng đạt được kết quả này", Veys thêm.


Bé Layla Richards - (Ảnh: PA).

Theo The Guardian, liệu pháp chữa trị bằng tế bào chỉnh sửa gene do các nhà khoa học tại GOSH và ĐH College London (UCL) cùng công ty công nghệ sinh học Pháp Cellectis hợp tác nghiên cứu. Hiện Cellectis đang tài trợ cho các thử nghiệm lâm sàng dự kiến bắt đầu vào năm tới.

Cách thức của họ như sau: thêm các gene mới vào các tế bào miễn dịch khỏe mạnh được gọi là tế bào T - vũ khí chống bệnh bạch cầu, sau đó dùng công nghệ chỉnh sửa gene được gọi là TALEN để tế bào T trở nên vô hình với thuốc chống bệnh bạch cầu (vì nếu gặp thuốc này, chúng sẽ bị tiêu diệt). Sau đó, tế bào T sẽ tìm kiếm và tiêu diệt các tế bào ung thư.

Theo BBC, mặc dù còn quá sớm để khẳng định bé Layla đã khỏi bệnh hoàn toàn, liệu pháp điều trị cho bé đang gây tiếng vang lớn trong giới nghiên cứu y khoa.

Công nghệ này cũng tạo một bước ngoặt lớn trong cuộc chiến chống bạch cầu, riêng giáo Paul Veys nói đây một trong những điều đáng chú ý nhất mà ông từng thấy trong 20 năm qua.

Bệnh bạch cầu, còn được gọi là ung thư bạch cầu hay ung thư máu, là một loại ung thư ác tính. Nguyên nhân bệnh chưa được xác định nhưng có thể là do các tác động của môi trường (ô nhiễm hóa học hay nhiễm chất phóng xạ) hoặc do di truyền.

Hiện nay đã có một số biện pháp điều trị bệnh nhưng hiệu quả không cao, chủ yếu vẫn là hóa trị, xạ trị hoặc thay tủy xương của người bệnh với tủy xương của một người hiến có tủy xương phù hợp (thích hợp nhất là người có chung huyết thống với người bệnh).

Tuy nhiên, dù có điều trị bằng phương pháp nào thì khả năng thành công cũng rất thấp, chỉ khoảng 10% và dù cho có thành công thì khả năng bệnh tái phát cũng rất lớn (khoảng từ 3-5 năm).

TIN CŨ HƠN
Những thực phẩm giúp tăng cường hệ miễn dịch

Những thực phẩm giúp tăng cường hệ miễn dịch

Trong cuộc sống hàng ngày, bạn có thể tìm thấy rất nhiều loại thực phẩm có tác dụng giúp tăng cường hệ miễn dịch cho cơ thể.

Đăng ngày: 10/10/2025
Với 20 kháng sinh, 12 chất chống ung thư, tác dụng của nghệ vượt ngoài mong đợi

Với 20 kháng sinh, 12 chất chống ung thư, tác dụng của nghệ vượt ngoài mong đợi

Từ 4.500 năm trước, nghệ đã được sử dụng chủ yếu ở châu Á cả trong nấu ăn và điều trị nhiều chứng bệnh từ tiêu hóa, khớp... đến vết thương ngoài da.

Đăng ngày: 08/10/2025
Những tác dụng không ngờ của nước mía

Những tác dụng không ngờ của nước mía

Nước mía không chỉ có hương vị ngon mà còn cung cấp năng lượng cho cơ thể và ngăn ngừa một số bệnh. Đây là nguồn cung cấp dồi dào chất khoáng thiết yếu và vitamin cần thiết cho cơ thể.

Đăng ngày: 08/10/2025
Bí mật trên hòn đảo toàn người trường thọ ở Hy Lạp

Bí mật trên hòn đảo toàn người trường thọ ở Hy Lạp

Người dân ở đây có độ tuổi trung bình trên 90, đặc biệt không bệnh tật và ra đi theo cách tự nhiên thanh thản nhất khi cập kê trăm tuổi.

Đăng ngày: 05/10/2025
Bí quyết giúp phi công Mỹ có thể ngủ chỉ trong 2 phút mà ai cũng có thể học

Bí quyết giúp phi công Mỹ có thể ngủ chỉ trong 2 phút mà ai cũng có thể học

Có bao giờ bạn muốn tranh thủ chợp mắt trong chốc lát không? Dù bạn đã chọn một tư thế thoải mái trên ghế hoặc trong góc phòng, nhắm mắt lại nhưng vẫn tỉnh.

Đăng ngày: 04/10/2025
Bài trắc nghiệm tâm lý Hermann Rorschach

Bài trắc nghiệm tâm lý Hermann Rorschach

Hermann Rorschach là một bác sĩ tâm thần của Freud Thụy Sĩ và nhà phân tâm học, nổi tiếng với việc phát triển một thử nghiệm xạ được gọi là inkblot thử nghiệm Rorschach.

Đăng ngày: 27/09/2025
Cơ thể bạn bị tàn phá ra sao nếu uống nước ngọt có gas mỗi ngày?

Cơ thể bạn bị tàn phá ra sao nếu uống nước ngọt có gas mỗi ngày?

Một nghiên cứu được công bố vào tuần trước trên tạp chí Stroke cho thấy việc uống soda (ngay cả với số lượng rất ít) mỗi ngày có thể tăng gấp 3 nguy cơ mắc bệnh suy giảm trí nhớ.

Đăng ngày: 26/09/2025
Khoa Học News