Em bé đầu tiên thoát ung thư máu nhờ chỉnh sửa gene

Các bác sĩ nói việc bé Layla Richards thoát bệnh bạch cầu gần như là phép lạ, và họ như "lên cung trăng" khi việc điều trị cho kết quả mỹ mãn.

Chữa khỏi ung thư máu bằng cách điều chỉnh gene

Bé Layla, 1 tuổi, được phát hiện mắc bệnh bạch cầu lúc 3 tháng tuổi. Bé đã được các bác sĩ tại Bệnh viện Great Ormond Street của Anh (GOSH) điều trị bằng tế bào miễn dịch chỉnh sửa gene sau khi bé không đáp ứng với các phương pháp điều trị thông thường.

Chỉ sau 2 tháng, bé đã không còn dấu vết của bệnh và hiện đã được xuất viện.

"Bệnh bạch cầu của bé rất nguy hiểm và việc bé đáp ứng với việc điều trị này gần như là một phép lạ", Paul Veys - giáo sư tại GOSH và là trưởng nhóm điều trị cho bé Layla, nói tại cuộc họp báo ngày 5/11.

"Do đây là lần đầu tiên liệu pháp điều trị này được sử dụng, chúng tôi không biết liệu có hiệu quả không hoặc lúc nào mới có hiệu quả, vì vậy chúng tôi như lên cung trăng đạt được kết quả này", Veys thêm.


Bé Layla Richards - (Ảnh: PA).

Theo The Guardian, liệu pháp chữa trị bằng tế bào chỉnh sửa gene do các nhà khoa học tại GOSH và ĐH College London (UCL) cùng công ty công nghệ sinh học Pháp Cellectis hợp tác nghiên cứu. Hiện Cellectis đang tài trợ cho các thử nghiệm lâm sàng dự kiến bắt đầu vào năm tới.

Cách thức của họ như sau: thêm các gene mới vào các tế bào miễn dịch khỏe mạnh được gọi là tế bào T - vũ khí chống bệnh bạch cầu, sau đó dùng công nghệ chỉnh sửa gene được gọi là TALEN để tế bào T trở nên vô hình với thuốc chống bệnh bạch cầu (vì nếu gặp thuốc này, chúng sẽ bị tiêu diệt). Sau đó, tế bào T sẽ tìm kiếm và tiêu diệt các tế bào ung thư.

Theo BBC, mặc dù còn quá sớm để khẳng định bé Layla đã khỏi bệnh hoàn toàn, liệu pháp điều trị cho bé đang gây tiếng vang lớn trong giới nghiên cứu y khoa.

Công nghệ này cũng tạo một bước ngoặt lớn trong cuộc chiến chống bạch cầu, riêng giáo Paul Veys nói đây một trong những điều đáng chú ý nhất mà ông từng thấy trong 20 năm qua.

Bệnh bạch cầu, còn được gọi là ung thư bạch cầu hay ung thư máu, là một loại ung thư ác tính. Nguyên nhân bệnh chưa được xác định nhưng có thể là do các tác động của môi trường (ô nhiễm hóa học hay nhiễm chất phóng xạ) hoặc do di truyền.

Hiện nay đã có một số biện pháp điều trị bệnh nhưng hiệu quả không cao, chủ yếu vẫn là hóa trị, xạ trị hoặc thay tủy xương của người bệnh với tủy xương của một người hiến có tủy xương phù hợp (thích hợp nhất là người có chung huyết thống với người bệnh).

Tuy nhiên, dù có điều trị bằng phương pháp nào thì khả năng thành công cũng rất thấp, chỉ khoảng 10% và dù cho có thành công thì khả năng bệnh tái phát cũng rất lớn (khoảng từ 3-5 năm).

TIN CŨ HƠN
10 triệu chứng biểu hiện suy thận

10 triệu chứng biểu hiện suy thận

Rất nhiều người mắc bệnh thận mạn nhưng không biết, bởi vì những dầu hiệu ban đầu có thể là rất khó thấy.

Đăng ngày: 06/01/2026
Phản ứng kì lạ của bộ não và cơ thể khi bạn bóp cò súng

Phản ứng kì lạ của bộ não và cơ thể khi bạn bóp cò súng

Bạn nhìn xuống khẩu súng, nhắm mục tiêu, thở ra từ từ và bóp cò. Ngay lập tức, một loạt sự kiện diễn ra: ánh sáng tóe lên, cơ thể bị giật lại đằng sau, một tiếng nổ chát chúa và mùi thuốc súng khét lẹt.

Đăng ngày: 05/01/2026
Những thực phẩm giúp bạn có giấc ngủ sâu hơn

Những thực phẩm giúp bạn có giấc ngủ sâu hơn

Không ai phủ nhận việc thiếu ngủ ban đêm gây ra nhiều hậu quả tai hại đến sức khỏe của con người.

Đăng ngày: 01/01/2026
Axiostat - Băng gạc giúp liền vết thương hở cực kỳ hiệu quả sử dụng trong quân đội

Axiostat - Băng gạc giúp liền vết thương hở cực kỳ hiệu quả sử dụng trong quân đội

Axiostat vừa trở thành công ty đầu tiên của Ấn Độ về các sản phẩm chăm sóc vết thương được FDA bật đèn xanh cho phép bán các sản phẩm băng bó vết thương hở tại Mỹ.

Đăng ngày: 29/12/2025
Điều gì xảy ra khi bạn uống trà quá nhiều?

Điều gì xảy ra khi bạn uống trà quá nhiều?

Lo lắng, suy thận, táo bón, làm rối loạn giấc ngủ, gây hại tim mạch, ung thư là những vấn đề sức khỏe xảy ra khi bạn uống trà quá nhiều.

Đăng ngày: 28/12/2025
13 công dụng ít biết của bắp cải

13 công dụng ít biết của bắp cải

Bắp cải là loại rau rất quen thuộc và phát triển mạnh vào mùa đông. Thế nhưng, đây lại là loại rau bổ dưỡng, vừa dùng để ăn, chữa bệnh, vừa dùng để làm đẹp...

Đăng ngày: 27/12/2025
Bài trắc nghiệm tâm lý Hermann Rorschach

Bài trắc nghiệm tâm lý Hermann Rorschach

Hermann Rorschach là một bác sĩ tâm thần của Freud Thụy Sĩ và nhà phân tâm học, nổi tiếng với việc phát triển một thử nghiệm xạ được gọi là inkblot thử nghiệm Rorschach.

Đăng ngày: 27/12/2025
Khoa Học News