FDA thông qua liệu pháp đột phá điều trị tự kỷ

Cơ quan Quản lý dược phẩm và thực phẩm Mỹ (FDA) mới đây đã công nhận loại thuốc Balovaptan của Hãng dược Roche là liệu pháp điều trị đột phá đối với chứng rối loạn phổ tự kỷ (ASD).

Hãng dược Thụy Sĩ ngày 29/1 thông báo Balovaptan, dù vẫn đang trong giai đoạn phát triển và dự kiến hoàn thành vào năm 2020, đã cho thấy khả năng cải thiện giao tiếp và tương tác xã hội của những người mắc ASD.

Kết quả nghiên cứu Balovaptan được trình bày tại hội nghị quốc tế về nghiên cứu tự kỷ hồi tháng 5/2017 cũng cho thấy loại thuốc này an toàn và có khả năng dung nạp tốt.


Một phòng nghiên cứu của Roche ở Thụy Sĩ - (Ảnh: Reuters).

Giai đoạn tiếp theo nghiên cứu trên trẻ nhỏ và thanh thiếu niên đang được tiến hành.

Nếu kết quả tiếp tục khả quan, Balovaptan có thể trở thành loại liệu pháp dược đầu tiên giúp cải thiện các triệu chứng chính của ASD như khó khăn trong giao tiếp, tương tác và lặp lại hành vi, điều đến nay chưa có loại thuốc nào đạt chuẩn của FDA làm được.

"Chúng tôi đang mong hợp tác chặt chẽ với FDA với hi vọng có thể đưa loại thuốc này đến những người mắc ASD càng sớm càng tốt" - Reuters dẫn lời Sandra Horning, một lãnh đạo bộ phận phát triển sản phẩm toàn cầu của Roche, cho biết.

Balovaptan là một trong những loại thuốc tiềm năng đang được Roche nghiên cứu. Chứng nhận liệu pháp điều trị đột phá của FDA thường nhằm thúc đẩy những loại thuốc tiềm năng.

ASD là một hội chứng kéo dài suốt đời với các triệu chứng chính rất khó điều trị và ảnh hưởng đến hành vi, giao tiếp và tương tác của người mắc ASD. Tỉ lệ mắc ASD ở các bé trai thường cao gấp bốn lần các bé gái.

TIN CŨ HƠN
Những điều cần biết về thụ tinh trong ống nghiệm

Những điều cần biết về thụ tinh trong ống nghiệm

Kể từ khi ra đời, thụ tinh trong ống nghiệm (IVF) luôn là chỗ bám víu cuối cùng cho các cặp vợ chồng hiếm muộn muốn sinh em bé, khi tất cả các giải pháp hỗ trợ khác đều cúi đầu chào thua.

Đăng ngày: 10/03/2026
Hướng dẫn các nghi thức cúng trong đêm giao thừa

Hướng dẫn các nghi thức cúng trong đêm giao thừa

Cúng giao thừa là nghi thức cúng không thể thiếu trong mỗi đêm 30 tết. Gia đình nào cũng muốn chuẩn bị thật tốt, đầy đủ các nghi thức cúng lễ trong đêm giao thừa để tiễn năm cũ và chào đón năm mới.

Đăng ngày: 04/03/2026
Những loài hoa đẹp có chất kịch độc chết người

Những loài hoa đẹp có chất kịch độc chết người

Mặc dù khoác lên mình những màu sắc rực rỡ và vẻ đẹp quyến rũ lòng người, nhưng nhiều loài hoa lại chứa những chất kịch độc có thể gây chết người.

Đăng ngày: 02/03/2026
Bệnh cúm mùa là gì?

Bệnh cúm mùa là gì?

Thời gian vừa qua, thời tiết miền Bắc liên tục thay đổi thất thường khiến nhiều trẻ phải nhập viện vì các bệnh liên quan đến đường hô hấp, tiêu hóa.

Đăng ngày: 26/02/2026
Tìm hiểu về bệnh rối loạn phân ly tập thể

Tìm hiểu về bệnh rối loạn phân ly tập thể

Rối loạn phân ly là một nhóm các rối loạn thường gặp. Tỷ lệ người mắc các rối loạn này chiếm 0,3-0,5% dân số.

Đăng ngày: 23/02/2026
Cơ thể

Cơ thể "khóc thét" ra sao nếu bạn uống quá nhiều bia mỗi ngày?

Một chút bia sẽ có lợi cho cơ thể nhưng nếu uống bia hàng ngày thì nó quả thực sẽ khiến sức khỏe bạn xuống dốc không phanh đó.

Đăng ngày: 23/02/2026
Cách phòng tránh ngộ độc khí than khi sưởi ấm

Cách phòng tránh ngộ độc khí than khi sưởi ấm

Cần nói rõ, khí carbon monoxide (CO) là một chất khí không màu, không mùi, thoát ra từ các loại nhiên liệu như than củi, xăng propane, methane, hay dầu mỏ đốt nửa chừng (cháy không hoàn toàn).

Đăng ngày: 19/02/2026
Khoa Học News