Liệu pháp gien giúp mang lại ánh sáng cho những con chó bị mù bẩm sinh

Một nhóm các nhà nghiên cứu Pháp đã thành công trong việc mang lại ánh sáng cho những con chó bị chứng mù bẩm sinh Leber, một căn bệnh di truyền gây thoái hóa võng mạc.

Các nhà nghiên cứu thuộc Trung tâm CHU Bệnh viện Hotel-Dieu ở Nantes đã thử nghiệm liệu pháp gien để chữa chứng mù cho những con chó. 7 trong số 8 con được điều trị đã nhìn thấy được. Chỉ có một con được thử nghiệm sau 30 tháng tuổi đã không tìm lại ánh sáng, có thể do bệnh đã phát triển nặng.

Các thử nghiệm ở võng mạc đã được thực hiện và những con chó đã được cho vượt qua một số chướng ngại vật nhằm xác định các kết quả. Chúng đã được tiêm những mũi điều trị đầu tiên vào mắt cách đây 18 tháng, và cứ 3 tháng lại được kiểm tra kết quả. Cho tới nay, mọi việc đều diễn ra tốt đẹp.

Các nhà nghiên cứu hiện đang chuẩn bị tiến hành những thử nghiệm lâm sàng ở người.

Mù bẩm sinh Leber là một dạng viêm võng mạc sắc tố gây mất thị lực nghiêm trọng ở trẻ khi mới sinh hoặc khi còn rất nhỏ. Hiện nay không có cách nào chữa được căn bệnh di truyền này.

Nhiều đột biến ở các gien khác nhau có thể gây mù bẩm sinh Leber. Cho tới nay, các nhà nghiên cứu đã nhận dạng 8 gien, trong đó có gien RPE65 hiện đang được thử nghiệm trong liệu pháp trên.