Loại thuốc thần kì giúp những trẻ em bị liệt có thể đi lại được
Những trẻ em bị bệnh teo cơ cột sống sẽ có sức rất yếu trong những tháng đầu đời. Các em sẽ bị khó thở, thậm chí không có khả năng bú, nuốt và thường không sống quá 2 năm.
Chứng teo cơ cột sống (Spinal muscular atrophy - SMA) là một rối loạn di truyền rất hiếm gặp thường dẫn đến tử vong sớm ở những bệnh nhi. Nhưng một loại thuốc được sản xuất và thử nghiệm mới đây đã mang lại hiệu quả chữa trị đáng kinh ngạc. Thậm chí loại thuốc này còn cho phép nhiều trẻ em bị liệt vì căn bệnh teo cơ cột sống có thể lấy lại được khả năng đi lại.
Loại thuốc này có tên là nusinersen đang thu hút sự chú ý của giới khoa học vì hiệu quả chữa trị đáng kinh ngạc.
Khi thuốc được sử dụng trên những bệnh nhi mắc bệnh lâu năm, các em đã dần lấy lại được khả năng di chuyển mà không cần bất kì một sự trợ giúp nào.
Chứng teo cơ cột sống có thể gây ra nhiều hậu quả nghiêm trọng khác nhau tùy từng bệnh nhân. Nhưng về cơ bản, căn bệnh này sẽ khiến cho các tế bào thần kinh bị liệt và từ đó khiến cho cơ bắp bị suy yếu. Trong vòng một hoặc hai năm, nhiều trẻ em bị mắc bệnh sẽ không thể ngồi dậy, cử động tay chân hoặc thậm chí nuốt thức ăn.
Đây là một căn bệnh di truyền ảnh hưởng đến phần hệ thần kinh kiểm soát các hoạt động tự phát của cơ. Hầu hết các tế bào thần kinh kiểm soát các cơ đều nằm ở tủy sống. Đây là bệnh thuộc về cơ vì tác động chính của nó xảy ra ở các cơ không nhận được các tín hiệu từ những tế bào thần kinh này.
Những trẻ em bị liệt do mắc chứng teo cơ cột sống như thế này sẽ hoàn toàn được chữa trị trong tương lai. (Nguồn ảnh: twitter).
"Ở thời điểm trước, những bệnh nhân mắc căn bệnh này gần giống như là một người đã chết. Nhưng sau khi uống thuốc, các em đã đã bình phục, có khả năng đứng, ngồi và tự ăn uống trở lại. Thật là một điều kì diệu", theo lời nhà nghiên cứu Francesco Muntoni đến từ Đại học London tại Anh cho biết.
Muntoni và các đồng nghiệp của ông là một trong những nhà nghiên cứu trên khắp thế giới đã có công góp phần phát triển nusinersen. Loại thuốc này hoạt động dựa trên cơ chế ức chế một gene đặc biệt gây bệnh.
Phương pháp điều trị này sử dụng các DNA đã được thiết kế chuyên biệt nhằm tác động đến các RNA đặc thù. RNA có chức năng tương tự như một nhà máy sản xuất ra protein trong cơ thể. Chính vì thế các protein từ đó cũng được thay đổi theo.
Loại thuốc nusinersen chính là nỗ lực đầy mạnh mẽ của các nhà khoa học trong việc tìm kiếm một giải pháp nhằm chặn đứng căn bệnh teo cơ cột sống chết người này.
Tuy mang lại nhiều hiệu quả tích cực, nhưng các nhà khoa học vẫn chưa thể chắc chắn được rằng liệu nusinersen có thể chữa trị triệt để chứng teo cơ tủy sống hay không.
Nếu dòng thuốc nusinersen thực sự mang lại hiệu quả và có khả năng chữa trị những khuyết tật về mặt di truyền thì những căn bệnh tương tự như bệnh Huntington, bệnh thoái hóa thần kinh cơ vận động cơ và Alzheimer cũng sẽ được mở ra hướng đi mới.
Nhưng vẫn còn một chặng đường dài để liệu pháp nusinersen có thể được hoàn thiện. Hiện tại, phương pháp điều trị phải được lặp đi lặp lại liên tục vài tháng một lần. Thuốc sẽ được tiêm trực tiếp vào trong ống xương sống.
Từ đó, thuốc sẽ hòa vào dịch não tủy rồi sau đó chảy đến khắp não và cột sống. Tuy nhiên, tác dụng phụ của quá trình điều trị sẽ mang đến cảm giác nhức đầu và đau lưng.
Mách bạn những cách tốt nhất để loại bỏ thuốc trừ sâu, hóa chất độc hại trên rau củ
Căn nguyên của nhiều vụ ngộ độc thực phẩm và bệnh nguy hiểm ngày nay bắt nguồn từ chính những loại rau quả bị nhiễm thuốc, hóa chất trong quá trình trồng trọt.
Các biện pháp xử trí khi bị ngộ độc thực phẩm tại nhà
Ngộ độc thực phẩm là biểu hiện bệnh lý xuất hiện sau khi ăn, uống những thức ăn nhiễm độc, nhiễm khuẩn, thức ăn bị biến chất ôi thiu, có chất bảo quản, phụ gia.
Lịch sử tình dục của loài người
Chim làm chuyện ấy, ong làm chuyện ấy, con người từ thuở sơ khai cũng đã làm chuyện ấy. Nhưng hoạt động này đã thay đổi như thế nào trong hàng nghìn năm qua, và thậm chí chỉ trong vài thập kỷ vừa rồi?
Dấu hiệu và cách chăm sóc bệnh nhân bị thủy đậu
Bệnh thủy đậu là một bệnh truyền nhiễm, do virus Varicella Zoster gây ra và thường bùng phát thành dịch vào mùa xuân.
Bóng cười là gì và bóng cười nguy hiểm thế nào?
Bóng cười là khí gây cười, tên hóa học là Đinitơ monoxit hay nitrous oxide, là hợp chất hóa học với công thức N2O. Khi bơm vào bóng bay, gọi là bóng cười (funkyball).
Bệnh tật tiềm ẩn đằng sau nụ hôn
Hôn người khác có thể kéo đến từ những bệnh nhẹ như herpes miệng đến vấn đề nghiêm trọng hơn như viêm màng não do virus hoặc quai bị.
