Tạo ra "bút chì" sửa lỗi di truyền

Một trong hai công cụ chỉnh sửa gene mới do các nhà khoa học Mỹ phát minh được ví như một chiếc bút chì có thể thiết kế lại các đoạn DNA bị lỗi.

Hai kỹ thuật chỉnh sửa gene kỳ diệu vừa được lần lượt công bố tại Mỹ, đem lại hy vọng đánh bại nhiều căn bệnh nguy hiểm ở con người như xơ nang, chứng mù di truyền và vô số các bệnh nan y khác. Các căn bệnh này được tạo ra bởi một "lỗi đánh máy" trên DNA truyền từ các thế hệ này sang thế hệ khác.


Các công cụ chỉnh sửa gene mới sẽ giúp con người thoát khỏi nhiều bệnh di truyền nan y - (ảnh: BBC).

Cả hai nghiên cứu thực hiện tại Viện nghiên cứu về y sinh và gene của MIT và Havard đều dựa trên nền là công cụ chỉnh sửa gene phổ biến nhất hiện nay CRISPR-Cas9, vốn được dùng để cắt các đoạn DNA lỗi để thay thế bằng DNA lành.

"CRISPR giống như cái kéo, còn công cụ "biên tập" gene của chúng tôi giống như một chiếc bút chì" – giáo sư David Liu (Đại học Harvard), người đứng đầu nghiên cứu thứ nhất, mô tả trên tạp chí khoa học Nature.

Các nhà khoa học ở Đại học Sun Yat-sen (Trung Quốc) đã nghiên cứu thêm về công trình của giáo sư David Liu và kỳ vọng công cụ biên tập gene lạ lùng này có thể giúp sửa một gene lỗi dẫn đến chứng beta-thalassemia (thiếu máu huyết tán Beta), mà Trung Quốc và nhiều nước Châu Á, trong đó có Việt Nam, là vùng có nhiều bệnh nhân mắc phải.

Nghiên cứu thứ hai, xuất bản trên tạp chí khoa học Science, là một biến thể của công cụ chỉnh sửa gene CRISPR mang tên REPAIR. REPAIR giúp chỉnh sửa RNA, không phản DNA. RNA (hay còn gọi là ARN) cũng là một acid nucleic giống DNA.

Để một tế bào sử dụng các hướng dẫn di truyền, trước tiên nó phải tạo ra một bản sao RNA, trước khi tiến đến bản sao chính là DNA. Vì vậy, chỉnh sửa lỗi trên RNA cũng giúp loại bỏ các căn bệnh di truyền nguy hiểm. REPAIR là công trình được tạo ra bởi nhóm nghiên cứu do nhà khoa học Feng Zhang, cũng thuộc Viện nghiên cứu về y sinh và gene của MIT và Havard đứng đầu.

TIN CŨ HƠN
Với 20 kháng sinh, 12 chất chống ung thư, tác dụng của nghệ vượt ngoài mong đợi

Với 20 kháng sinh, 12 chất chống ung thư, tác dụng của nghệ vượt ngoài mong đợi

Từ 4.500 năm trước, nghệ đã được sử dụng chủ yếu ở châu Á cả trong nấu ăn và điều trị nhiều chứng bệnh từ tiêu hóa, khớp... đến vết thương ngoài da.

Đăng ngày: 08/10/2025
Những tác dụng không ngờ của nước mía

Những tác dụng không ngờ của nước mía

Nước mía không chỉ có hương vị ngon mà còn cung cấp năng lượng cho cơ thể và ngăn ngừa một số bệnh. Đây là nguồn cung cấp dồi dào chất khoáng thiết yếu và vitamin cần thiết cho cơ thể.

Đăng ngày: 08/10/2025
Bí mật trên hòn đảo toàn người trường thọ ở Hy Lạp

Bí mật trên hòn đảo toàn người trường thọ ở Hy Lạp

Người dân ở đây có độ tuổi trung bình trên 90, đặc biệt không bệnh tật và ra đi theo cách tự nhiên thanh thản nhất khi cập kê trăm tuổi.

Đăng ngày: 05/10/2025
Bài trắc nghiệm tâm lý Hermann Rorschach

Bài trắc nghiệm tâm lý Hermann Rorschach

Hermann Rorschach là một bác sĩ tâm thần của Freud Thụy Sĩ và nhà phân tâm học, nổi tiếng với việc phát triển một thử nghiệm xạ được gọi là inkblot thử nghiệm Rorschach.

Đăng ngày: 27/09/2025
Cơ thể bạn bị tàn phá ra sao nếu uống nước ngọt có gas mỗi ngày?

Cơ thể bạn bị tàn phá ra sao nếu uống nước ngọt có gas mỗi ngày?

Một nghiên cứu được công bố vào tuần trước trên tạp chí Stroke cho thấy việc uống soda (ngay cả với số lượng rất ít) mỗi ngày có thể tăng gấp 3 nguy cơ mắc bệnh suy giảm trí nhớ.

Đăng ngày: 26/09/2025
Cách xử lý khi bị rết cắn

Cách xử lý khi bị rết cắn

Đôi khi trong nhà bạn xuất hiện con rết với hình thù đáng sợ. Khi chẳng may bị rết cắn, nếu không xử lý kịp thời có thể gây trúng độc và có đôi khi dẫn đến tử vong. Vậy khi bị rết cắn cần xử lý như thế nào?

Đăng ngày: 25/09/2025
Vitamin B12 quan trọng thế nào?

Vitamin B12 quan trọng thế nào?

Năm 1948, Rickes đã phân lập từ gan lợn một chất kết tinh màu đỏ đặt tên là vitamin B12, sau đó 4 giải Nobel đã được trao tặng cho những công trình nghiên cứu có liên quan đến vitamin B12.

Đăng ngày: 23/09/2025
Khoa Học News