Bước tiến mới trong điều trị bệnh nhân khiếm thị

Trong tạp chí "Sciene Translational Medicine" số ra ngày 8/2, các nhà khoa học Mỹ đã công bố những kết quả tích cực trong nghiên cứu sử dụng liệu pháp gene để khôi phục thị lực ở những bệnh nhân khiếm thị bẩm sinh do lỗi gene di truyền.

Trong lần thử nghiệm đầu tiên, liệu pháp gene đã được thử nghiệm với một bên mắt của 12 bệnh nhân và cho kết quả tốt khi được đưa vào bên mắt còn lại của 3 bệnh nhân. Điều này cho thấy phương pháp điều trị này an toàn, hiệu quả và được cơ thể chấp nhận.


Phương pháp liệu pháp gene phù hợp với những bệnh nhân bị mù do lỗi gene di truyền

Ở lần thử nghiệm thứ hai, ba bệnh nhân của thí nghiệm đầu tiên và sáu người không mù hoàn toàn đã đồng ý thử liệu pháp trên. Sau lần thử nghiệm này, các bệnh nhân trên đều có khả năng nhìn tốt hơn trong ánh sáng mờ và hai người nữa đều có thể xác định chướng ngại vật trong điều kiện ánh sáng yếu. Cũng không ghi nhận những tác dụng phụ ở những bệnh nhân này.

Các bệnh nhân cho biết sau một thời gian điều trị, họ có thể đi dạo khi trời tối, đi mua sắm và nhận diện khuôn mặt. Đó là những điều mà họ không thể làm trước đây.

Điều trị cho bệnh nhân khiếm thị bằng phương pháp liệu pháp gene phù hợp với những bệnh nhân bị mù do lỗi gene di truyền, bệnh do tế bào tiếp nhận ánh sáng ở võng mạc bị tổn thương còn gọi là chứng mù bẩm sinh. Nguyên nhân gây bệnh là những sai sót của 13 gene chính về mắt, làm mất dần khả năng nhìn và những di chuyển bất thường của mắt ở thời kì đầu tuổi ấu thơ và thường dẫn đến mù hoàn toàn ở độ tuổi từ 20 đến 30.

Liệu pháp gene là một trong những lĩnh vực có sức hấp dẫn nhất của công nghệ sinh học, hứa hẹn về khả năng ngăn chặn hoặc đảo ngược những căn bệnh di truyền. Tuy nhiên, lĩnh vực mới này đôi khi cũng thất bại trước những phản ứng không thể dự đoán hay kiểm soát được của hệ thống miễn dịch. Mặc dù vậy, các nhà nghiên cứu cho biết liệu pháp gene này cho tới nay chưa gây tác dụng phụ và những kết quả điều trị tích cực được duy trì trong nhiều năm.

TIN CŨ HƠN
Nên ăn hàu sống hay chín?

Nên ăn hàu sống hay chín?

Hàu chứa nhiều kẽm, nhiều loại men tiêu hóa, các vitamin (D, B11, B1, B2, B2, C…), khoáng chất (sắt, đồng, kali, photpho…) rất tốt cho cơ thể; đặc biệt hàm lượng axít béo omega-3 cao.

Đăng ngày: 21/09/2025
Những lợi ích của nước mắt bạn nên biết

Những lợi ích của nước mắt bạn nên biết

Khóc sẽ làm giảm mức độ khoáng chất mangan trong cơ thể. Khoáng chất mangan quá nhiều có thể gây ra sự hỗn độn cảm xúc.

Đăng ngày: 21/09/2025
Điều gì sẽ xảy ra Trái đất không còn muỗi?

Điều gì sẽ xảy ra Trái đất không còn muỗi?

Nếu bị tuyệt chủng, 3.500 loài muỗi trên Trái Đất hiện nay sẽ biến mất. Trong số đó, khoảng 200 loài muỗi có khả năng hút máu người và ba loài Anopheles, Culex, Aedes truyền bệnh nguy hiểm.

Đăng ngày: 20/09/2025
Bộ tộc 900 năm qua không một người mắc ung thư

Bộ tộc 900 năm qua không một người mắc ung thư

Bộ tộc Hunzas ăn chay, dùng thực phẩm không hóa chất, môi trường tự nhiên trong lành, vận động nhiều và hít thở xua tan căng thẳng giúp tránh xa các căn bệnh thời đại.

Đăng ngày: 20/09/2025
Trong trái cà tím có gì mà người Nhật rất thích ăn và ăn rất nhiều?

Trong trái cà tím có gì mà người Nhật rất thích ăn và ăn rất nhiều?

Theo một nghiên cứu gần đây, trong số các loại rau trái màu tím thì trái cà tím đứng hàng đầu vì đem lại cho chúng ta rất nhiều mặt lợi ích về sức khỏe.

Đăng ngày: 16/09/2025
Cách chữa viêm họng hữu hiệu vào mùa đông

Cách chữa viêm họng hữu hiệu vào mùa đông

Súc họng bằng aspirin, chứ không phải uống thuốc này, là một trong những cách hữu hiệu nhất để chống lại căn bệnh này, theo một nghiên cứu mới.

Đăng ngày: 16/09/2025
Lý do ăn ngô tốt cho sức khỏe

Lý do ăn ngô tốt cho sức khỏe

Giàu chất xơ giúp giải quyết các vấn đề tiêu hóa, chứa chất chống oxy hóa giúp ngừa ung thư... là những tác dụng ít biết của ngô.

Đăng ngày: 09/09/2025
Khoa Học News