Bước tiến mới trong điều trị bệnh nhân khiếm thị

Trong tạp chí "Sciene Translational Medicine" số ra ngày 8/2, các nhà khoa học Mỹ đã công bố những kết quả tích cực trong nghiên cứu sử dụng liệu pháp gene để khôi phục thị lực ở những bệnh nhân khiếm thị bẩm sinh do lỗi gene di truyền.

Trong lần thử nghiệm đầu tiên, liệu pháp gene đã được thử nghiệm với một bên mắt của 12 bệnh nhân và cho kết quả tốt khi được đưa vào bên mắt còn lại của 3 bệnh nhân. Điều này cho thấy phương pháp điều trị này an toàn, hiệu quả và được cơ thể chấp nhận.


Phương pháp liệu pháp gene phù hợp với những bệnh nhân bị mù do lỗi gene di truyền

Ở lần thử nghiệm thứ hai, ba bệnh nhân của thí nghiệm đầu tiên và sáu người không mù hoàn toàn đã đồng ý thử liệu pháp trên. Sau lần thử nghiệm này, các bệnh nhân trên đều có khả năng nhìn tốt hơn trong ánh sáng mờ và hai người nữa đều có thể xác định chướng ngại vật trong điều kiện ánh sáng yếu. Cũng không ghi nhận những tác dụng phụ ở những bệnh nhân này.

Các bệnh nhân cho biết sau một thời gian điều trị, họ có thể đi dạo khi trời tối, đi mua sắm và nhận diện khuôn mặt. Đó là những điều mà họ không thể làm trước đây.

Điều trị cho bệnh nhân khiếm thị bằng phương pháp liệu pháp gene phù hợp với những bệnh nhân bị mù do lỗi gene di truyền, bệnh do tế bào tiếp nhận ánh sáng ở võng mạc bị tổn thương còn gọi là chứng mù bẩm sinh. Nguyên nhân gây bệnh là những sai sót của 13 gene chính về mắt, làm mất dần khả năng nhìn và những di chuyển bất thường của mắt ở thời kì đầu tuổi ấu thơ và thường dẫn đến mù hoàn toàn ở độ tuổi từ 20 đến 30.

Liệu pháp gene là một trong những lĩnh vực có sức hấp dẫn nhất của công nghệ sinh học, hứa hẹn về khả năng ngăn chặn hoặc đảo ngược những căn bệnh di truyền. Tuy nhiên, lĩnh vực mới này đôi khi cũng thất bại trước những phản ứng không thể dự đoán hay kiểm soát được của hệ thống miễn dịch. Mặc dù vậy, các nhà nghiên cứu cho biết liệu pháp gene này cho tới nay chưa gây tác dụng phụ và những kết quả điều trị tích cực được duy trì trong nhiều năm.

TIN CŨ HƠN
Những điều cần biết về thụ tinh trong ống nghiệm

Những điều cần biết về thụ tinh trong ống nghiệm

Kể từ khi ra đời, thụ tinh trong ống nghiệm (IVF) luôn là chỗ bám víu cuối cùng cho các cặp vợ chồng hiếm muộn muốn sinh em bé, khi tất cả các giải pháp hỗ trợ khác đều cúi đầu chào thua.

Đăng ngày: 10/03/2026
Con cái “giống” bố hay mẹ?

Con cái “giống” bố hay mẹ?

Theo các nhà khoa học, gene di truyền của bố mẹ là nhân tố quyết định chiều cao cho con.

Đăng ngày: 07/03/2026
Hướng dẫn các nghi thức cúng trong đêm giao thừa

Hướng dẫn các nghi thức cúng trong đêm giao thừa

Cúng giao thừa là nghi thức cúng không thể thiếu trong mỗi đêm 30 tết. Gia đình nào cũng muốn chuẩn bị thật tốt, đầy đủ các nghi thức cúng lễ trong đêm giao thừa để tiễn năm cũ và chào đón năm mới.

Đăng ngày: 04/03/2026
Những loài hoa đẹp có chất kịch độc chết người

Những loài hoa đẹp có chất kịch độc chết người

Mặc dù khoác lên mình những màu sắc rực rỡ và vẻ đẹp quyến rũ lòng người, nhưng nhiều loài hoa lại chứa những chất kịch độc có thể gây chết người.

Đăng ngày: 02/03/2026
Bệnh cúm mùa là gì?

Bệnh cúm mùa là gì?

Thời gian vừa qua, thời tiết miền Bắc liên tục thay đổi thất thường khiến nhiều trẻ phải nhập viện vì các bệnh liên quan đến đường hô hấp, tiêu hóa.

Đăng ngày: 26/02/2026
Tìm hiểu về bệnh rối loạn phân ly tập thể

Tìm hiểu về bệnh rối loạn phân ly tập thể

Rối loạn phân ly là một nhóm các rối loạn thường gặp. Tỷ lệ người mắc các rối loạn này chiếm 0,3-0,5% dân số.

Đăng ngày: 23/02/2026
Cơ thể

Cơ thể "khóc thét" ra sao nếu bạn uống quá nhiều bia mỗi ngày?

Một chút bia sẽ có lợi cho cơ thể nhưng nếu uống bia hàng ngày thì nó quả thực sẽ khiến sức khỏe bạn xuống dốc không phanh đó.

Đăng ngày: 23/02/2026
Khoa Học News