Đã tìm được cách đảo ngược hội chứng lùn

Các nhà khoa học Pháp đã đạt được những thành công ban đầu trong việc đảo ngược hội chứng lùn và tin rằng liệu pháp chữa trị mới có thể sớm được ứng dụng ở người trong vòng 3 - 5 năm tới.

Theo bài viết đăng tải trên tạp chí Science Translational Medicine, hội chứng lùn (bệnh còi cọc bẩm sinh) có thể bắt nguồn từ hơn 200 căn bệnh riêng rẽ và có khả năng gây ra những biến chứng phức tạp. Các nhà nghiên cứu Pháp phát hiện, căn bệnh này có thể chữa trị được bằng cách tiêm protein vào bệnh nhân.

Nhóm nghiên cứu đã tạo ra "đột phá" khi tiêm một phân tử protein vào những con chuột bị mắc hội chứng lùn trong 3 tháng, cho phép chúng phát triển hoàn toàn như các cá thể cùng loài bình thường khác.

Gia đình nam diễn viên "người lùn" nổi tiếng người Anh Warwick Davis. (Ảnh: Top News)

Trang The Local dẫn lời Elvire Gouze, một chuyên gia thuộc Trung tâm nghiên cứu phân tử Địa Trung Hải ở Nice, Pháp, tuyên bố: "Cách chữa trị rất đơn giản, chỉ cần tiêm một loại protein và nó thực sự phát huy tác dụng. Đây mới chỉ là giai đoạn đầu và cần có thêm nhiều bước nữa trước khi thử nghiệm trên người, nhưng cho tới nay không có bất kỳ dấu hiệu nào cho thấy nó sẽ vô dụng với những người mắc chứng lùn".

Trong thí nghiệm, nhóm nghiên cứu đã tiêm protein cho các con chuột bị tình trạng thiếu phát triển sụn - một đột biến gen gây ra phần lớn những trường hợp mắc bệnh lùn ở người - 2 lần/tuần trong khoảng thời gian 3 tuần.

Tiến sĩ Gouze giải thích, 3 tuần đối với chuột tương đương 15 năm ở người, nên phương pháp chữa trị tương tự có thể phát huy hiệu quả ở những trẻ em mắc chứng thiếu phát triển sụn, mà không cần phải tiêm protein hàng ngày.

Tuy nhiên, theo nghiên cứu, liệu pháp này sẽ không phù hợp với những người đã qua tuổi dậy thì. Các nhà khoa học hiện đang tiến hành thêm thí nghiệm trên chuột để xem liệu có thể trì hoãn hay phải bắt đầu áp dụng phương pháp chữa trị chứng lùn ngay sau sinh. Sau đó, họ dự kiến phải thực hiện thí nghiệm trên một loại động vật lớn hơn, chẳng hạn như động vật linh trưởng.

Patrick Petit-Jean, Phó chủ tịch Hiệp hội Những người có vóc dáng nhỏ bé Pháp, tỏ ra thận trọng trong việc đón nhận kết quả nghiên cứu đột phá. Ông nói, mục tiêu của phương pháp mới không phải là việc loại bỏ bệnh lùn, vốn đã ảnh hưởng tới khoảng 8.000 - 10.000 người, chỉ tính riêng tại Pháp.

Từ khóa liên quan:

hội chứng lùn

đảo ngược hội chứng lùn

bệnh còi cọc bẩm sinh

điều trị bệnh còi cọc bẩm sinh

tiêm protein

Elvire Gouze