Đột phá mới trong việc điều trị bệnh hồng cầu hình liềm

Theo nhật báo Les Echos (Tiếng vang) của Pháp, giới y học vừa ghi nhận thành công đầu tiên trong trị liệu gene chống bệnh hồng cầu hình liềm – một dạng rối loạn máu di truyền do đột biến gene.

Thành công trên được đánh dấu bằng sự kiện một nhóm y bác s​ỹ đã chữa trị căn bệnh này cho một cậu bé 15 tuổi người Antilles (vùng lãnh thổ tự trị thuộc Hà Lan, nằm ở vùng biển Caribe), và hiện sức khỏe của bệnh nhân phục hồi gần như bình thường.

Hiện có khoảng 7% dân số thế giới mắc bệnh hồng cầu hình liềm.

Ông Stanislas Lyonnet, Tổng Giám đốc Viện Institut Imagine chuyên nghiên cứu và trị liệu các bệnh di truyền hàng đầu của châu Âu, nhấn mạnh việc đạt kết quả tích cực nói trên được xem như "một bước ngoặt" trong lĩnh vực trị liệu gene chống bệnh hồng cầu hình liềm.

Theo thống kê, hiện có khoảng 7% dân số thế giới (tương đương 520 triệu người) mắc bệnh hồng cầu hình liềm. Bệnh xảy ra khi một người thừa hưởng cả 2 bản mẫu ADN bất thường của huyết sắc tố hemoglobin (thành phần chủ yếu cấu tạo nên hồng cầu và giữ nhiệm vụ vận chuyển oxy đi khắp cơ thể), một từ cha và một từ mẹ.

Sự bất thường của huyết sắc tố này khiến các tế bào hồng cầu, thay vì có cấu trúc tròn và dẹt giống hình đĩa, sẽ có nguy cơ mang hình dạng bất thường, cứng và trông giống hình lưỡi liềm trong điều kiện nhất định. Căn bệnh này dẫn tới một số vấn đề sức khỏe cấp và mãn tính, như nhiễm trùng nặng và các cơn đau trầm trọng (hay còn gọi "cơn hồng cầu hình liềm"), thậm chí kéo theo nguy cơ tử vong cao. Bệnh xuất hiện tại nhiều vùng ở châu Phi và Nam Á, song cho đến nay, chưa có cách nào chữa khỏi.

Mới đây, Tổ chức Y tế Thế giới (WHO) thậm chí còn tuyên bố việc điều trị căn bệnh này là vấn đề y tế ưu tiên của toàn thế giới.

Từ khóa liên quan:

bệnh hồng cầu hình liềm

rối loạn máu di truyền

đột biến gene

trị liệu gene

huyết sắc tố hemoglobin

cơn hồng cầu hình liềm