Dùng virus HIV để trị bệnh cho những đứa trẻ "bong bóng"

Những đứa trẻ “bong bóng” sinh ra với hệ miễn dịch không hoạt động, mọi nhiễm khuẩn đều gây nguy hiểm chết người và phải sống trong môi trường vô trùng để bảo toàn tính mạng.

Đáng ngạc nhiên, mới đây, 8 đứa trẻ mắc hội chứng “bong bóng” hay tên gọi cụ thể là Suy giảm khả năng miễn dịch kết hợp (SCID) đã khỏe mạnh bình thường nhờ được can thiệp về gien bởi một trong những kẻ thù đáng sợ nhất của hệ miễn dịch: HIV – virus gây căn bệnh thế kỷ AIDS

Tờ Japan Times dẫn kết quả nghiên cứu vừa công bố trên Tạp chí New England Journal of Medicine ngày 17/4 đã nêu chi tiết cách các nhà khoa học biến thứ virus chết người trở thành đấng cứu tinh. Họ đã biến đổi virus HIV để nó không thể gây bệnh và nhờ nó đưa một loại gien bị thiếu vào cơ thể những đứa trẻ.


Bệnh nhi Gael tại viện St. Jude đang điều trị gene để chữa SCID. (Ảnh: BBC).

Tiến sĩ Ewelina Mamcarz, một trong những nhà nghiên cứu hàng đầu tại Bệnh viện Nhi St. Jude (Mỹ) cho biết phương pháp này đã chữa khỏi cho các bệnh nhi nhưng vẫn cần phải theo dõi để xác định nó có phải hiệu quả tạm thời hay không.

Omarion Jordan, cậu bé sắp tròn 1 tuổi trong tháng này đã được được cấy gien để điều trị SCID hồi cuối năm ngoái. “Suốt quãng thời gian dài, chúng tôi đã không biết con mình bị sao. Bé liên tục bị nhiễm trùng”, cô Kristin Simpson, mẹ của bé trai chia sẻ. Khi biết con mình bị SCID, trái tim cô như vỡ vụn, mất phương hướng.

SCID là bệnh di truyền khiến tủy xương không sản xuất tế bào bạch cầu, giúp cơ thể kháng lại virus, vi khuẩn. Chứng bệnh nguy hiểm này ảnh hưởng 1/200.000 trẻ sơ sinh, đặc biệt các bé trai. Nếu không được điều trị, đứa trẻ sẽ tử vong ngay trong 1-2 năm đầu đời.

“Một nhiễm trùng đơn gian như cảm cúm thông thường cũng có thể chết người”, bà Mamcarz cho biết.

Tên bệnh “bong bóng” xuất phát từ ca bệnh nhi nổi tiếng năm 1970. Cậu bé David Vetter ở Texas đã sống 12 năm trong chiếc lồng bong bóng bằng nhựa bảo vệ cậu khỏi vi khuẩn bên ngoài. Cấy ghép tủy sống của một thân nhân tương thích về gien có thể chữa được SCID, song đáng tiếc đa số trường hợp lại không tìm được người hiến tủy phù hợp. Quá trình cấy ghép cũng mang nhiều rủi ro. Cậu bé Vetter đã chết sau khi tiến hành phẫu thuật.


David Vetter - "Cậu bé bong bóng". (Ảnh: BBC).

Các bác sĩ cho rằng liệu pháp gene có thể là giải pháp thay thế. Họ lấy một số tế bào máu của bệnh nhân ra, sau đó dùng virus HIV đã biến đổi để thêm vào phần gien bị thiếu rồi truyền ngược lại cơ thể theo đường tĩnh mạch. Trước khi truyền lại số máu trên, bệnh nhi được cho uống thuốc diệt tủy để các tế bào biến đổi có chỗ trống để phát triển.

Lúc các chuyên gia lần đầu thử nghiệm liệu pháp gien 20 năm trước, hình thức này đã gây hậu quả không mong muốn lên các gien khác và một số bệnh nhân sau đó đã bị bệnh bạch cầu. Liệu pháp mới đã đảm bảo giảm nguy cơ trên.

Sau ít tháng theo dõi, 8 bé sơ sinh được điều trị về gien đã chuyển biến rõ rệt. Bảy bé có tế bào miễn dịch khỏe mạnh. Bé thứ 8 cần thêm một liệu pháp gien nhưng hiện nay cũng tiến triển tốt. 6-24 tháng sau điều trị, tất cả 8 bé đều đang sản xuất những tế bào cần thiết để chống lại vi khuẩn, một số còn được tiêm chủng vaccine thành công. Không xảy ra tác dụng phụ lâu dài hay nghiêm trọng.

Omarion là cậu bé thứ 10 được điều trị liệu pháp gien và con số này sẽ tiếp tục tăng. Chương trình này do Tổ chức từ thiện liên hiệp Mỹ-Liban-Syria, Viện Cải tạo Gien California, Tổ chức Assisi Memphis và chính phủ liên bang tài trợ.

TIN CŨ HƠN
Đặc điểm ngoại hình dự báo bạn sẽ sống thọ hay chết sớm

Đặc điểm ngoại hình dự báo bạn sẽ sống thọ hay chết sớm

Những người có thân hình quả lê, mông to với tỷ lệ eo - hông là 7 - 10 sẽ sống rất thọ, theo Heath Sina.

Đăng ngày: 24/03/2026
Nhiễm

Nhiễm "hơi lạnh" đám ma sẽ dễ mang bệnh?

Rất nhiều người kiêng đi đám ma khi cơ thể yếu, đặc biệt là trẻ nhỏ, người già yếu, phụ nữ có thai vì sợ nhiễm hơi lạnh từ người chết sẽ sinh bệnh.

Đăng ngày: 22/03/2026
Lịch sử tình dục của loài người

Lịch sử tình dục của loài người

Chim làm chuyện ấy, ong làm chuyện ấy, con người từ thuở sơ khai cũng đã làm chuyện ấy. Nhưng hoạt động này đã thay đổi như thế nào trong hàng nghìn năm qua, và thậm chí chỉ trong vài thập kỷ vừa rồi?

Đăng ngày: 22/03/2026
Điểm danh các loại ảo ảnh thị giác lừa đảo bộ não

Điểm danh các loại ảo ảnh thị giác lừa đảo bộ não

Ảo ảnh thị giác (Optical Illusions) vẫn được biết đến là những hình ảnh đánh lừa đôi mắt. Nhưng thực chất chúng mang một ý nghĩa khác, đó là những hình ảnh được não bộ “tiên đoán”.

Đăng ngày: 21/03/2026
Cách xử lý khi bị rết cắn

Cách xử lý khi bị rết cắn

Đôi khi trong nhà bạn xuất hiện con rết với hình thù đáng sợ. Khi chẳng may bị rết cắn, nếu không xử lý kịp thời có thể gây trúng độc và có đôi khi dẫn đến tử vong. Vậy khi bị rết cắn cần xử lý như thế nào?

Đăng ngày: 20/03/2026
Tổ yến có thực sự tốt như lời đồn?

Tổ yến có thực sự tốt như lời đồn?

Làm từ chính nước bọt của một loài chim yến nhỏ chuyên sống trong các hang động ở châu Á có tên swiftlet, tổ yến được xem là thức ăn rất có lợi cho sức khỏe với giá trị dinh dưỡng cao, thậm chí còn là thành phần không thể thiếu trong 1 số loại mỹ phẩm làm đẹp, theo sách Y học cổ truyền Trung Quốc.

Đăng ngày: 20/03/2026
Nhìn dịch mũi đoán bệnh

Nhìn dịch mũi đoán bệnh

Màu sắc, mùi vị của dịch mũi cũng có thể biểu hiện của các bệnh lý đặc biệt của mũi. Chúng ta nên lưu ý để chuẩn đoán và có cách điều trị bệnh sớm, kịp thời.

Đăng ngày: 17/03/2026
Khoa Học News