Hy vọng mới cho bệnh nhân thiếu máu Địa Trung Hải

Báo cáo của nhóm các nhà khoa học quốc tế cho thấy đã bước đầu thí nghiệm thành công liệu pháp gen đối với một bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu Địa Trung Hải.

Bệnh nhân này mắc bệnh thiếu máu Địa Trung Hải loại β, ngay từ lúc ba tuổi đã phải thực hiện biện pháp truyền máu, thời kỳ bệnh nặng mỗi tháng phải truyền máu một lần. Cách đây ba năm, khi 18 tuổi, bệnh nhân này đã bắt đầu được tiếp nhận liệu pháp gen.

Bệnh thiếu máu Địa Trung Hải do sự thiếu hụt gen gây ra, bản thân người bệnh không thể sản sinh tế bào hồng cầu bình thường, do đó cần phải truyền máu để duy trì chức năng nuôi dưỡng của máu.

Trong quá trình thí nghiệm liệu pháp gen, trước tiên các nhà khoa học đã nuôi cấy tế bào máu bao gồm cả tế bào hồng cầu, bằng cách lợi dụng tế bào gốc tạo máu ở tủy của bệnh nhân. Sau đó dùng virus làm vật truyền tải để đưa gen hoàn chỉnh vào trong tế bào máu và tiếp tục dùng biện pháp hóa học để loại bỏ tế bào dư thừa, chỉ để lại tế bào hồng cầu. Cuối cùng thực hiện cấy tế bào hồng cầu vào trong cơ thể bệnh nhân.

Kết quả cho thấy khả năng sản sinh tế bào hồng cầu bình thường của bệnh nhân đã dần dần tăng lên. Sau một năm tiếp nhận liệu pháp gen, bệnh nhân đã không cần phải truyền máu.

Thành công bước đầu của thí nghiệm trên đã mở ra triển vọng lớn cho công tác điều trị liệu pháp gen đối với bệnh thiếu máu Địa Trung Hải, đồng thời mang lại hy vọng cho nhiều bệnh nhân mắc các căn bệnh về máu.

TIN CŨ HƠN
Con cái “giống” bố hay mẹ?

Con cái “giống” bố hay mẹ?

Theo các nhà khoa học, gene di truyền của bố mẹ là nhân tố quyết định chiều cao cho con.

Đăng ngày: 07/03/2026
Hướng dẫn các nghi thức cúng trong đêm giao thừa

Hướng dẫn các nghi thức cúng trong đêm giao thừa

Cúng giao thừa là nghi thức cúng không thể thiếu trong mỗi đêm 30 tết. Gia đình nào cũng muốn chuẩn bị thật tốt, đầy đủ các nghi thức cúng lễ trong đêm giao thừa để tiễn năm cũ và chào đón năm mới.

Đăng ngày: 04/03/2026
Những loài hoa đẹp có chất kịch độc chết người

Những loài hoa đẹp có chất kịch độc chết người

Mặc dù khoác lên mình những màu sắc rực rỡ và vẻ đẹp quyến rũ lòng người, nhưng nhiều loài hoa lại chứa những chất kịch độc có thể gây chết người.

Đăng ngày: 02/03/2026
Bệnh cúm mùa là gì?

Bệnh cúm mùa là gì?

Thời gian vừa qua, thời tiết miền Bắc liên tục thay đổi thất thường khiến nhiều trẻ phải nhập viện vì các bệnh liên quan đến đường hô hấp, tiêu hóa.

Đăng ngày: 26/02/2026
Tìm hiểu về bệnh rối loạn phân ly tập thể

Tìm hiểu về bệnh rối loạn phân ly tập thể

Rối loạn phân ly là một nhóm các rối loạn thường gặp. Tỷ lệ người mắc các rối loạn này chiếm 0,3-0,5% dân số.

Đăng ngày: 23/02/2026
Cơ thể

Cơ thể "khóc thét" ra sao nếu bạn uống quá nhiều bia mỗi ngày?

Một chút bia sẽ có lợi cho cơ thể nhưng nếu uống bia hàng ngày thì nó quả thực sẽ khiến sức khỏe bạn xuống dốc không phanh đó.

Đăng ngày: 23/02/2026
Lưu ý khi sử dụng lò vi sóng bạn nên biết

Lưu ý khi sử dụng lò vi sóng bạn nên biết

Việc chế biến món ăn và dọn dẹp sẽ trở nên nhẹ nhàng hơn, nếu bạn biết tận dụng lò vi sóng đúng cách.

Đăng ngày: 21/02/2026
Khoa Học News