Lần đầu sửa gen động vật thành công

Các nhà khoa học đã chỉnh sửa thành công mã gen của động vật. Nghiên cứu đột phá này có thể giúp tìm ra các phương pháp điều trị mới cho những chứng bệnh nan y hiện nay.

Lần đầu tiên, các nhà khoa học đã chữa trị thành công cho những con chuột mắc chứng máu loãng khó đông bằng phương pháp sửa các ADN bị lỗi. Phát hiện này có thể giúp tìm ra các phương pháp chữa trị mới cho những căn bệnh nan y hiện nay như chứng máu khó đông, xơ nang, một số loại mù do di truyền, ...


Điều trị bệnh bằng liệu pháp gen hay thay thế những gen lỗi bằng những gen khỏe mạnh không gây ra các tác dụng phụ. (Ảnh: Corbis).

Theo tờ Daily Mail, các nhà khoa học thuộc Bệnh viện Nhi khoa Philadelphia (Mỹ) đã tiến hành nghiên cứu trên những con chuột mắc chứng mãu loãng khó đông. Đầu tiên, họ sử dụng một enzyme đặc biệt để tách các gen bị lỗi ra khỏi chuỗi ADN. Sau đó, họ tiến hành chèn gen khỏe mạnh vào đúng vị trí gen bị lỗi.

Sau khi được điều trị liên tục trong vòng 8 tháng bằng phương pháp trên, máu ở những con chuột mắc chứng loãng khó đông đã trở lại gần bình thường như những con chuột khỏe mạnh. Đặc biệt, phương pháp này không gây ra những tác dụng phụ.

Ý tường điều trị bệnh bằng liệu pháp gen hay thay thế những gen lỗi bằng những gen khỏe mạnh không phải là mới. Nhưng trong các nghiên cứu trước đây, các nhà khoa học thường gặp trở ngại trong việc chèn những gen khỏe mạnh vào đúng vị trí. Nếu chèn sai vị trí, nó có thể gây ra bệnh ung thư.

Tiến sĩ Katherine High, người đứng đầu nghiên cứu, cho biết: “Chúng tôi cần tiến hành những nghiên cứu sâu hơn nhằm cải thiện tính an toàn và hiệu quả của phương pháp điều trị này đối với chứng máu loãng khó đông và những bệnh tương tự ở người”.

Chứng máu loãng khó đông chủ yếu gặp ở các bé trai, với tỷ lệ mắc căn bệnh là 1 bé gái/5000 bé trai. Các triệu chứng của bệnh bao gồm từ những vết thâm tím trên da cho đến chảy máu trong thời gian dài, có thể đe dọa tới tính mạng.

Phương pháp điều trị bệnh máu loãng khó đông hiện nay là tiêm một loại thuộc giúp làm đông máu một vài lần mỗi tuần. Tuy nhiên, liệu pháp này thường gây ra các phản ứng phụ và chi phí quá cao đối với đa số bệnh nhân mắc chứng bệnh này.

Loading...
TIN CŨ HƠN
8 loại ký sinh trùng có nguy cơ lẩn trốn trong thức ăn bạn ăn hàng ngày

8 loại ký sinh trùng có nguy cơ lẩn trốn trong thức ăn bạn ăn hàng ngày

Nếu không cẩn thận, bạn hoàn toàn có thể ăn phải những ký sinh trùng này mà không hề hay biết.

Đăng ngày: 23/02/2025
Chanh ngón tay - Loại chanh giống trứng cá hồi đắt nhất thế giới

Chanh ngón tay - Loại chanh giống trứng cá hồi đắt nhất thế giới

Giá thành cho 1kg của loại quả này tới hàng triệu đồng nhưng giới nhà giàu Trung Quốc vẫn săn lùng đặt mua cho bằng được.

Đăng ngày: 17/02/2025
Loại đào

Loại đào "tiến vua" có gì đặc biệt mà có giá bán tới hàng chục, hàng trăm triệu đồng?

Đào Thất thốn là một loại đào cảnh cổ, hiếm và có sức sống rất mãnh liệt. Cây có dáng lùn, lá to, dài, có màu xanh đậm, từ gốc đến cành đều sùi phồng, nổi những u, mấu xù xì tạo nên vẻ cổ kính, phong trần.

Đăng ngày: 14/02/2025
Những loài ký sinh kinh dị trên cơ thể người

Những loài ký sinh kinh dị trên cơ thể người

Cơ thể người là một mảnh đất màu mỡ cho các loài “quái vật” kinh dị ký sinh. Chúng ăn, ở, sinh sôi nảy nở và sau đó quay lại làm hại chúng ta.

Đăng ngày: 05/02/2025
Cận cảnh quá trình ve sầu

Cận cảnh quá trình ve sầu "thoát xác"

Trong một dịp đi nghiên cứu về các loài sinh vật, côn trùng, nhà nhiếp ảnh Thomas Marent đã may mắn chứng kiến quá trình một chú ve sầu lột xác.

Đăng ngày: 03/02/2025
Nguyên nhân biến chuồn chuồn từ vàng thành đỏ

Nguyên nhân biến chuồn chuồn từ vàng thành đỏ

Cân bằng hoá học giữa các sắc tố trong bụng chuồn chuồn xác định màu sắc của chúng. Khi có chất oxi hoá, những tế bào này vàng và khi có mặt chất khử, chúng trở thành đỏ.

Đăng ngày: 02/02/2025
Top 10 loại nấm quý hiếm nhất ở Việt Nam

Top 10 loại nấm quý hiếm nhất ở Việt Nam

Hiện nay các loại nấm là món ăn ưa thích của nhiều người. Không chỉ có giá trị dinh dưỡng cao chúng còn là nguyên liệu để chế biến những món ăn hấp dẫn.

Đăng ngày: 31/01/2025
Tiêu điểm
Khoa Học News