Lần đầu sửa gen động vật thành công

Các nhà khoa học đã chỉnh sửa thành công mã gen của động vật. Nghiên cứu đột phá này có thể giúp tìm ra các phương pháp điều trị mới cho những chứng bệnh nan y hiện nay.

Lần đầu tiên, các nhà khoa học đã chữa trị thành công cho những con chuột mắc chứng máu loãng khó đông bằng phương pháp sửa các ADN bị lỗi. Phát hiện này có thể giúp tìm ra các phương pháp chữa trị mới cho những căn bệnh nan y hiện nay như chứng máu khó đông, xơ nang, một số loại mù do di truyền, ...


Điều trị bệnh bằng liệu pháp gen hay thay thế những gen lỗi bằng những gen khỏe mạnh không gây ra các tác dụng phụ. (Ảnh: Corbis).

Theo tờ Daily Mail, các nhà khoa học thuộc Bệnh viện Nhi khoa Philadelphia (Mỹ) đã tiến hành nghiên cứu trên những con chuột mắc chứng mãu loãng khó đông. Đầu tiên, họ sử dụng một enzyme đặc biệt để tách các gen bị lỗi ra khỏi chuỗi ADN. Sau đó, họ tiến hành chèn gen khỏe mạnh vào đúng vị trí gen bị lỗi.

Sau khi được điều trị liên tục trong vòng 8 tháng bằng phương pháp trên, máu ở những con chuột mắc chứng loãng khó đông đã trở lại gần bình thường như những con chuột khỏe mạnh. Đặc biệt, phương pháp này không gây ra những tác dụng phụ.

Ý tường điều trị bệnh bằng liệu pháp gen hay thay thế những gen lỗi bằng những gen khỏe mạnh không phải là mới. Nhưng trong các nghiên cứu trước đây, các nhà khoa học thường gặp trở ngại trong việc chèn những gen khỏe mạnh vào đúng vị trí. Nếu chèn sai vị trí, nó có thể gây ra bệnh ung thư.

Tiến sĩ Katherine High, người đứng đầu nghiên cứu, cho biết: “Chúng tôi cần tiến hành những nghiên cứu sâu hơn nhằm cải thiện tính an toàn và hiệu quả của phương pháp điều trị này đối với chứng máu loãng khó đông và những bệnh tương tự ở người”.

Chứng máu loãng khó đông chủ yếu gặp ở các bé trai, với tỷ lệ mắc căn bệnh là 1 bé gái/5000 bé trai. Các triệu chứng của bệnh bao gồm từ những vết thâm tím trên da cho đến chảy máu trong thời gian dài, có thể đe dọa tới tính mạng.

Phương pháp điều trị bệnh máu loãng khó đông hiện nay là tiêm một loại thuộc giúp làm đông máu một vài lần mỗi tuần. Tuy nhiên, liệu pháp này thường gây ra các phản ứng phụ và chi phí quá cao đối với đa số bệnh nhân mắc chứng bệnh này.

TIN CŨ HƠN
Hàng loạt cây cảnh chứa chất độc chết người

Hàng loạt cây cảnh chứa chất độc chết người

Các nhà sinh học cảnh báo trong số cây cảnh trồng trong nhà có nhiều loại cây chứa độc tố gây chết người nếu ăn phải.

Đăng ngày: 07/11/2025
Con rết

Con rết "dài phá kỷ lục thế giới" ở Đà Nẵng

Anh Vũ Hồng Phương, 28 tuổi ở đường Nguyễn Tri Phương, phường Thạc Rán, quận Thanh Khê, TP Đà Nẵng cho biết, cách đây vài ngày anh có thấy một con rết chạy vào sân nhà.

Đăng ngày: 04/11/2025
12 loại nấm độc nguy hiểm nhất thế giới

12 loại nấm độc nguy hiểm nhất thế giới

Nếu ăn phải một số loại nấm độc như nấm đôi cánh thiên thần hoặc nấm mũ đầu lâu, con người sẽ bị tổn thương gan, thận, hệ thần kinh, dẫn đến tử vong.

Đăng ngày: 31/10/2025
Tụ cầu vàng -

Tụ cầu vàng - "đương kim vô địch" kháng thuốc kháng sinh

Năm 1878, Robert Koch (người tìm ra vi khuẩn Lao) phát hiện tụ cầu vàng từ mủ mụn nhọt và phân lập được tụ cầu vàng.

Đăng ngày: 30/10/2025
Bí ẩn loài cây luôn nghiêng về xích đạo dù trồng ở bán cầu nào, khoa học chưa thể lý giải

Bí ẩn loài cây luôn nghiêng về xích đạo dù trồng ở bán cầu nào, khoa học chưa thể lý giải

Những cây thông Cook ở khắp nơi trên thế giới có thân cây luôn nghiêng về phía đường xích đạo.

Đăng ngày: 25/10/2025
Cận cảnh loại bướm có tên trong sách đỏ Việt Nam

Cận cảnh loại bướm có tên trong sách đỏ Việt Nam

Theo “Sách đỏ Việt Nam”, bướm khế có tên khoa học là Attacus atlas, cấp độ đe dọa xếp vào mức R (Rare: Hiếm, có thể sẽ nguy cấp). Loài bướm này được ghi nhận có kích thước lớn nhất ở nước ta và trên thế giới.

Đăng ngày: 22/10/2025
Sâm Ngọc Linh và những điều ít ai biết

Sâm Ngọc Linh và những điều ít ai biết

Việc tìm ra Sâm Ngọc Linh có thể nói là một trong những phát hiện quan trọng bậc nhất trong lĩnh vực y dược không chỉ của Việt Nam.

Đăng ngày: 07/10/2025
Khoa Học News