Lần đầu sửa gen động vật thành công

Các nhà khoa học đã chỉnh sửa thành công mã gen của động vật. Nghiên cứu đột phá này có thể giúp tìm ra các phương pháp điều trị mới cho những chứng bệnh nan y hiện nay.

Lần đầu tiên, các nhà khoa học đã chữa trị thành công cho những con chuột mắc chứng máu loãng khó đông bằng phương pháp sửa các ADN bị lỗi. Phát hiện này có thể giúp tìm ra các phương pháp chữa trị mới cho những căn bệnh nan y hiện nay như chứng máu khó đông, xơ nang, một số loại mù do di truyền, ...


Điều trị bệnh bằng liệu pháp gen hay thay thế những gen lỗi bằng những gen khỏe mạnh không gây ra các tác dụng phụ. (Ảnh: Corbis).

Theo tờ Daily Mail, các nhà khoa học thuộc Bệnh viện Nhi khoa Philadelphia (Mỹ) đã tiến hành nghiên cứu trên những con chuột mắc chứng mãu loãng khó đông. Đầu tiên, họ sử dụng một enzyme đặc biệt để tách các gen bị lỗi ra khỏi chuỗi ADN. Sau đó, họ tiến hành chèn gen khỏe mạnh vào đúng vị trí gen bị lỗi.

Sau khi được điều trị liên tục trong vòng 8 tháng bằng phương pháp trên, máu ở những con chuột mắc chứng loãng khó đông đã trở lại gần bình thường như những con chuột khỏe mạnh. Đặc biệt, phương pháp này không gây ra những tác dụng phụ.

Ý tường điều trị bệnh bằng liệu pháp gen hay thay thế những gen lỗi bằng những gen khỏe mạnh không phải là mới. Nhưng trong các nghiên cứu trước đây, các nhà khoa học thường gặp trở ngại trong việc chèn những gen khỏe mạnh vào đúng vị trí. Nếu chèn sai vị trí, nó có thể gây ra bệnh ung thư.

Tiến sĩ Katherine High, người đứng đầu nghiên cứu, cho biết: “Chúng tôi cần tiến hành những nghiên cứu sâu hơn nhằm cải thiện tính an toàn và hiệu quả của phương pháp điều trị này đối với chứng máu loãng khó đông và những bệnh tương tự ở người”.

Chứng máu loãng khó đông chủ yếu gặp ở các bé trai, với tỷ lệ mắc căn bệnh là 1 bé gái/5000 bé trai. Các triệu chứng của bệnh bao gồm từ những vết thâm tím trên da cho đến chảy máu trong thời gian dài, có thể đe dọa tới tính mạng.

Phương pháp điều trị bệnh máu loãng khó đông hiện nay là tiêm một loại thuộc giúp làm đông máu một vài lần mỗi tuần. Tuy nhiên, liệu pháp này thường gây ra các phản ứng phụ và chi phí quá cao đối với đa số bệnh nhân mắc chứng bệnh này.

Loading...
TIN CŨ HƠN
Kỳ lạ loài

Kỳ lạ loài "cây đi bộ" duy nhất trên thế giới

Socratea exorrhiza có lẽ là loài cây di động duy nhất trên thế giới. Hệ thống phức tạp của rễ cây hoạt động như chân, giúp cây liên tục di chuyển về phía ánh sáng mặt trời khi chuyển mùa.

Đăng ngày: 04/04/2025
Phân biệt đào bích và đào phai

Phân biệt đào bích và đào phai

Đào phai và đào bích là hai loại hoa đào Tết khá phổ biến và được nhiều người yêu thích.

Đăng ngày: 04/04/2025
Kỳ lạ loài nấm “che mặt” như mỹ nhân, quý hiếm nhất Việt Nam

Kỳ lạ loài nấm “che mặt” như mỹ nhân, quý hiếm nhất Việt Nam

Nấm Tâm Trúc là một trong những loài nấm quý hiếm nhất Việt Nam bên cạnh nấm linh chi, nấm Thái Dương, nấm Thượng Hoàng...

Đăng ngày: 02/04/2025
Cận cảnh loại bướm có tên trong sách đỏ Việt Nam

Cận cảnh loại bướm có tên trong sách đỏ Việt Nam

Theo “Sách đỏ Việt Nam”, bướm khế có tên khoa học là Attacus atlas, cấp độ đe dọa xếp vào mức R (Rare: Hiếm, có thể sẽ nguy cấp). Loài bướm này được ghi nhận có kích thước lớn nhất ở nước ta và trên thế giới.

Đăng ngày: 28/03/2025
Demodex - Loài rận chuyên ký sinh trên... da mặt người

Demodex - Loài rận chuyên ký sinh trên... da mặt người

Bạn không cần cảm thấy ngứa ngáy khi đọc thông tin này. Theo các nhà nghiên cứu, loài rận Demodex dường như không gây hại với cơ thể người và có lẽ bất kỳ ai đang sống cũng đều có chúng ở trên mặt mình.

Đăng ngày: 26/03/2025
Các loài côn trùng nguy hiểm nhất thế giới

Các loài côn trùng nguy hiểm nhất thế giới

Muỗi, ong bắp cày ở trong số những loài bọ nguy hiểm nhất thế giới. Khi đốt, chúng truyền bệnh hoặc nọc độc làm chết người.

Đăng ngày: 26/03/2025
Các loài muỗi

Các loài muỗi "kinh dị" không thèm hút máu người

Muỗi tuyết, muỗi nước, muỗi vằn Midge... là những loài muỗi không hút máu người nhưng rất hay bị con người "tàn sát".

Đăng ngày: 21/03/2025
Tiêu điểm
Khoa Học News