Lần đầu sửa gen động vật thành công

Các nhà khoa học đã chỉnh sửa thành công mã gen của động vật. Nghiên cứu đột phá này có thể giúp tìm ra các phương pháp điều trị mới cho những chứng bệnh nan y hiện nay.

Lần đầu tiên, các nhà khoa học đã chữa trị thành công cho những con chuột mắc chứng máu loãng khó đông bằng phương pháp sửa các ADN bị lỗi. Phát hiện này có thể giúp tìm ra các phương pháp chữa trị mới cho những căn bệnh nan y hiện nay như chứng máu khó đông, xơ nang, một số loại mù do di truyền, ...


Điều trị bệnh bằng liệu pháp gen hay thay thế những gen lỗi bằng những gen khỏe mạnh không gây ra các tác dụng phụ. (Ảnh: Corbis).

Theo tờ Daily Mail, các nhà khoa học thuộc Bệnh viện Nhi khoa Philadelphia (Mỹ) đã tiến hành nghiên cứu trên những con chuột mắc chứng mãu loãng khó đông. Đầu tiên, họ sử dụng một enzyme đặc biệt để tách các gen bị lỗi ra khỏi chuỗi ADN. Sau đó, họ tiến hành chèn gen khỏe mạnh vào đúng vị trí gen bị lỗi.

Sau khi được điều trị liên tục trong vòng 8 tháng bằng phương pháp trên, máu ở những con chuột mắc chứng loãng khó đông đã trở lại gần bình thường như những con chuột khỏe mạnh. Đặc biệt, phương pháp này không gây ra những tác dụng phụ.

Ý tường điều trị bệnh bằng liệu pháp gen hay thay thế những gen lỗi bằng những gen khỏe mạnh không phải là mới. Nhưng trong các nghiên cứu trước đây, các nhà khoa học thường gặp trở ngại trong việc chèn những gen khỏe mạnh vào đúng vị trí. Nếu chèn sai vị trí, nó có thể gây ra bệnh ung thư.

Tiến sĩ Katherine High, người đứng đầu nghiên cứu, cho biết: “Chúng tôi cần tiến hành những nghiên cứu sâu hơn nhằm cải thiện tính an toàn và hiệu quả của phương pháp điều trị này đối với chứng máu loãng khó đông và những bệnh tương tự ở người”.

Chứng máu loãng khó đông chủ yếu gặp ở các bé trai, với tỷ lệ mắc căn bệnh là 1 bé gái/5000 bé trai. Các triệu chứng của bệnh bao gồm từ những vết thâm tím trên da cho đến chảy máu trong thời gian dài, có thể đe dọa tới tính mạng.

Phương pháp điều trị bệnh máu loãng khó đông hiện nay là tiêm một loại thuộc giúp làm đông máu một vài lần mỗi tuần. Tuy nhiên, liệu pháp này thường gây ra các phản ứng phụ và chi phí quá cao đối với đa số bệnh nhân mắc chứng bệnh này.

TIN CŨ HƠN
Độc đáo loài xương rồng tự chết để tiếp tục tồn tại và lan rộng khắp sa mạc

Độc đáo loài xương rồng tự chết để tiếp tục tồn tại và lan rộng khắp sa mạc

Không giống các loại xương rồng khác trên thế giới thường phát triển theo chiều dọc, Creeping Devil phát triển theo chiều ngang và nằm trên mặt đất.

Đăng ngày: 12/05/2026
15 loại trái cây được bình chọn ngon nhất thế giới

15 loại trái cây được bình chọn ngon nhất thế giới

Chôm chôm, măng cụt, sầu riêng... là những loại trái cây được liệt vào danh sách quý hiếm và ngon nhất thế giới.

Đăng ngày: 05/05/2026
Loài sâu róm độc nhất thế giới

Loài sâu róm độc nhất thế giới

Trong các khu rừng nhiệt đới miền Nam Brazil có một loài sâu róm được người dân địa phương gọi là “chú hề lười biếng”, tên khoa học là Lonomia.

Đăng ngày: 04/05/2026
Ngắm nghía loài cây

Ngắm nghía loài cây "quái vật nước dãi" xanh lè

Trên dãy núi Andes hàng nghìn tuổi tồn tại một loài thực vật có bề ngoài kì lạ đến mức mà có thể khiến chúng ta nhầm tưởng rằng chúng không thuộc về Trái đất này.

Đăng ngày: 26/04/2026
Sâu bướm Puss: Sát thủ

Sâu bướm Puss: Sát thủ "kịch độc" ẩn mình trong vẻ ngoài dễ thương

Năm ngoái, một cậu bé 7 tuổi từ bang Mississippi (Mỹ) đã bị đốt bởi một trong những con bướm này, và đã nhanh chóng được đưa đến bệnh viện.

Đăng ngày: 10/04/2026
Cận cảnh quá trình ve sầu

Cận cảnh quá trình ve sầu "thoát xác"

Trong một dịp đi nghiên cứu về các loài sinh vật, côn trùng, nhà nhiếp ảnh Thomas Marent đã may mắn chứng kiến quá trình một chú ve sầu lột xác.

Đăng ngày: 09/04/2026
13 loài cây kì lạ bậc nhất trên Trái đất

13 loài cây kì lạ bậc nhất trên Trái đất

Thế giới thiên nhiên xung quanh chúng ta luôn đầy rẫy những điều thú vị. Bài viết này xin gửi tới các bạn danh sách những loại cây khác lạ nhất trên thế giới.

Đăng ngày: 03/04/2026
Khoa Học News