Lần đầu sửa gen động vật thành công

Các nhà khoa học đã chỉnh sửa thành công mã gen của động vật. Nghiên cứu đột phá này có thể giúp tìm ra các phương pháp điều trị mới cho những chứng bệnh nan y hiện nay.

Lần đầu tiên, các nhà khoa học đã chữa trị thành công cho những con chuột mắc chứng máu loãng khó đông bằng phương pháp sửa các ADN bị lỗi. Phát hiện này có thể giúp tìm ra các phương pháp chữa trị mới cho những căn bệnh nan y hiện nay như chứng máu khó đông, xơ nang, một số loại mù do di truyền, ...


Điều trị bệnh bằng liệu pháp gen hay thay thế những gen lỗi bằng những gen khỏe mạnh không gây ra các tác dụng phụ. (Ảnh: Corbis).

Theo tờ Daily Mail, các nhà khoa học thuộc Bệnh viện Nhi khoa Philadelphia (Mỹ) đã tiến hành nghiên cứu trên những con chuột mắc chứng mãu loãng khó đông. Đầu tiên, họ sử dụng một enzyme đặc biệt để tách các gen bị lỗi ra khỏi chuỗi ADN. Sau đó, họ tiến hành chèn gen khỏe mạnh vào đúng vị trí gen bị lỗi.

Sau khi được điều trị liên tục trong vòng 8 tháng bằng phương pháp trên, máu ở những con chuột mắc chứng loãng khó đông đã trở lại gần bình thường như những con chuột khỏe mạnh. Đặc biệt, phương pháp này không gây ra những tác dụng phụ.

Ý tường điều trị bệnh bằng liệu pháp gen hay thay thế những gen lỗi bằng những gen khỏe mạnh không phải là mới. Nhưng trong các nghiên cứu trước đây, các nhà khoa học thường gặp trở ngại trong việc chèn những gen khỏe mạnh vào đúng vị trí. Nếu chèn sai vị trí, nó có thể gây ra bệnh ung thư.

Tiến sĩ Katherine High, người đứng đầu nghiên cứu, cho biết: “Chúng tôi cần tiến hành những nghiên cứu sâu hơn nhằm cải thiện tính an toàn và hiệu quả của phương pháp điều trị này đối với chứng máu loãng khó đông và những bệnh tương tự ở người”.

Chứng máu loãng khó đông chủ yếu gặp ở các bé trai, với tỷ lệ mắc căn bệnh là 1 bé gái/5000 bé trai. Các triệu chứng của bệnh bao gồm từ những vết thâm tím trên da cho đến chảy máu trong thời gian dài, có thể đe dọa tới tính mạng.

Phương pháp điều trị bệnh máu loãng khó đông hiện nay là tiêm một loại thuộc giúp làm đông máu một vài lần mỗi tuần. Tuy nhiên, liệu pháp này thường gây ra các phản ứng phụ và chi phí quá cao đối với đa số bệnh nhân mắc chứng bệnh này.

TIN CŨ HƠN
Bí ẩn bọ cánh cứng khổng lồ

Bí ẩn bọ cánh cứng khổng lồ

Ẩn mình trong những khu rừng nhiệt đới nóng ẩm ở Nam Mỹ là một loài côn trùng to lớn đến mức nhiều người sẽ không thể tin là chúng thực sự tồn tại.

Đăng ngày: 09/01/2026
15 loại trái cây được bình chọn ngon nhất thế giới

15 loại trái cây được bình chọn ngon nhất thế giới

Chôm chôm, măng cụt, sầu riêng... là những loại trái cây được liệt vào danh sách quý hiếm và ngon nhất thế giới.

Đăng ngày: 05/01/2026
Khám phá ổ vi khuẩn đang ngủ chung giường với bạn

Khám phá ổ vi khuẩn đang ngủ chung giường với bạn

Bạn có biết, giường ngủ không chỉ đơn thuần là thiên đường của mình bạn. Thực tế, có rất nhiều loài sinh vật đang hàng ngày ngủ chung giường với bạn. Đáng sợ hơn, khi bạn đang tận hưởng những giấc mơ đẹp thì đó là lúc chúng hoành hành, quậy phá.

Đăng ngày: 04/01/2026
10 câu nói càng đọc càng thấm của Galileo Galilei -

10 câu nói càng đọc càng thấm của Galileo Galilei - "Cha đẻ của Khoa học hiện đại"

Galileo Galilei (1564-1642) là một nhà thiên văn học, vật lý học, toán học và triết học người Ý, người đóng vai trò quan trọng trong cuộc cách mạng khoa học.

Đăng ngày: 01/01/2026
Các loài côn trùng nguy hiểm nhất thế giới

Các loài côn trùng nguy hiểm nhất thế giới

Muỗi, ong bắp cày ở trong số những loài bọ nguy hiểm nhất thế giới. Khi đốt, chúng truyền bệnh hoặc nọc độc làm chết người.

Đăng ngày: 30/12/2025
Loài bọ bị kẻ thù nuốt vẫn thoát nhờ vũ khí đặc biệt

Loài bọ bị kẻ thù nuốt vẫn thoát nhờ vũ khí đặc biệt

Với chiếc lưỡi dài lợi hại, cóc, ếch thường không khó khăn khi bắt côn trùng ăn. Tuy nhiên lần này chúng gặp phải đối thủ đáng gờm.

Đăng ngày: 29/12/2025
Việt Nam vinh dự sở hữu 3 trong 10 loại quả hiếm nhất thế giới

Việt Nam vinh dự sở hữu 3 trong 10 loại quả hiếm nhất thế giới

Trong danh sách 10 loại trái cây được bình chọn là ngon và hiếm nhất thế giới, thì có tới 5 loại quả xuất hiện ở Việt Nam nhưng trong đó có 3 loại quả có nguồn gốc từ vùng Đông Nam Á.

Đăng ngày: 27/12/2025
Khoa Học News