Lần đầu sửa gen động vật thành công

Các nhà khoa học đã chỉnh sửa thành công mã gen của động vật. Nghiên cứu đột phá này có thể giúp tìm ra các phương pháp điều trị mới cho những chứng bệnh nan y hiện nay.

Lần đầu tiên, các nhà khoa học đã chữa trị thành công cho những con chuột mắc chứng máu loãng khó đông bằng phương pháp sửa các ADN bị lỗi. Phát hiện này có thể giúp tìm ra các phương pháp chữa trị mới cho những căn bệnh nan y hiện nay như chứng máu khó đông, xơ nang, một số loại mù do di truyền, ...


Điều trị bệnh bằng liệu pháp gen hay thay thế những gen lỗi bằng những gen khỏe mạnh không gây ra các tác dụng phụ. (Ảnh: Corbis).

Theo tờ Daily Mail, các nhà khoa học thuộc Bệnh viện Nhi khoa Philadelphia (Mỹ) đã tiến hành nghiên cứu trên những con chuột mắc chứng mãu loãng khó đông. Đầu tiên, họ sử dụng một enzyme đặc biệt để tách các gen bị lỗi ra khỏi chuỗi ADN. Sau đó, họ tiến hành chèn gen khỏe mạnh vào đúng vị trí gen bị lỗi.

Sau khi được điều trị liên tục trong vòng 8 tháng bằng phương pháp trên, máu ở những con chuột mắc chứng loãng khó đông đã trở lại gần bình thường như những con chuột khỏe mạnh. Đặc biệt, phương pháp này không gây ra những tác dụng phụ.

Ý tường điều trị bệnh bằng liệu pháp gen hay thay thế những gen lỗi bằng những gen khỏe mạnh không phải là mới. Nhưng trong các nghiên cứu trước đây, các nhà khoa học thường gặp trở ngại trong việc chèn những gen khỏe mạnh vào đúng vị trí. Nếu chèn sai vị trí, nó có thể gây ra bệnh ung thư.

Tiến sĩ Katherine High, người đứng đầu nghiên cứu, cho biết: “Chúng tôi cần tiến hành những nghiên cứu sâu hơn nhằm cải thiện tính an toàn và hiệu quả của phương pháp điều trị này đối với chứng máu loãng khó đông và những bệnh tương tự ở người”.

Chứng máu loãng khó đông chủ yếu gặp ở các bé trai, với tỷ lệ mắc căn bệnh là 1 bé gái/5000 bé trai. Các triệu chứng của bệnh bao gồm từ những vết thâm tím trên da cho đến chảy máu trong thời gian dài, có thể đe dọa tới tính mạng.

Phương pháp điều trị bệnh máu loãng khó đông hiện nay là tiêm một loại thuộc giúp làm đông máu một vài lần mỗi tuần. Tuy nhiên, liệu pháp này thường gây ra các phản ứng phụ và chi phí quá cao đối với đa số bệnh nhân mắc chứng bệnh này.

TIN CŨ HƠN
14 cây có tuổi thọ lâu đời hơn cả nền văn minh nhân loại

14 cây có tuổi thọ lâu đời hơn cả nền văn minh nhân loại

Nhiều cây cổ thụ có tuổi thọ lâu đời hơn cả nền văn minh loài người, sống sót sau nhiều biến đổi địa chất và khí hậu trên Trái Đất.

Đăng ngày: 01/03/2026
3 loài trúc

3 loài trúc "kỳ lạ" có nguy cơ tuyệt chủng ở Việt Nam

Trúc là một loài cây rất thân quen trong đời sống người Việt và mang tính biểu tượng cao. Nhiều đồ vật có niên đại hàng trăm năm được mô phỏng từ hình tượng cây trúc hoá long.

Đăng ngày: 28/02/2026
Loại đào

Loại đào "tiến vua" có gì đặc biệt mà có giá bán tới hàng chục, hàng trăm triệu đồng?

Đào Thất thốn là một loại đào cảnh cổ, hiếm và có sức sống rất mãnh liệt. Cây có dáng lùn, lá to, dài, có màu xanh đậm, từ gốc đến cành đều sùi phồng, nổi những u, mấu xù xì tạo nên vẻ cổ kính, phong trần.

Đăng ngày: 08/02/2026
Cách chọn mua cây quất đẹp, bền, nhiều tài lộc đón Tết

Cách chọn mua cây quất đẹp, bền, nhiều tài lộc đón Tết

Chơi quất ngày tết là nét truyền thống của dân việt trong ngày tết, là biểu tượng của sự sung túc, thành đạt trong năm mới.

Đăng ngày: 08/02/2026
Những loài ký sinh kinh dị trên cơ thể người

Những loài ký sinh kinh dị trên cơ thể người

Cơ thể người là một mảnh đất màu mỡ cho các loài “quái vật” kinh dị ký sinh. Chúng ăn, ở, sinh sôi nảy nở và sau đó quay lại làm hại chúng ta.

Đăng ngày: 06/02/2026
12 loại nấm độc nguy hiểm nhất thế giới

12 loại nấm độc nguy hiểm nhất thế giới

Nếu ăn phải một số loại nấm độc như nấm đôi cánh thiên thần hoặc nấm mũ đầu lâu, con người sẽ bị tổn thương gan, thận, hệ thần kinh, dẫn đến tử vong.

Đăng ngày: 30/01/2026
Bí mật loài kiến khổng lồ có khả năng chữa vết thương cho đồng loại

Bí mật loài kiến khổng lồ có khả năng chữa vết thương cho đồng loại

Loài kiến Matabele châu Phi có thể trở thành y tá, chăm sóc cho đồng loại bị thương khi chúng tham gia kiếm mồi.

Đăng ngày: 12/01/2026
Khoa Học News