Khoa Học News

Liệu pháp gen có thể giúp bệnh nhân bị thiếu máu

Các nhà khoa học Mỹ và Pháp ngày 15/9 cho biết, những bệnh nhân bị thiếu máu thuộc loại gen hiếm có thể có hy vọng thoát khỏi căn bệnh này mà không cần phải truyền máu nhờ vào liệu pháp gen.

Nghiên cứu này, đăng trên tạp chí Nature, là một thành công hiếm thấy trong lĩnh vực liệu pháp gen, tuy nhiên, các nhà khoa học và chuyên gia nói rằng vẫn cần phải tiến hành thêm thí nghiệm để khẳng định điều này.

Beta thalassemia là bệnh di truyền lặn nhiễm sắc thể thường do đột biến gen β-globin nằm trên cánh ngắn NST 11 qui định, gây giảm hoặc mất tổng hợp chuỗi β globin. Beta thalassemia là một trong những bệnh huyết sắc tố phổ biến nhất khắp thế giới.

Các nhà khoa học đã sử dụng liệu pháp gen để điều chỉnh những gen bị lỗi chiụ trách nhiệm về điều kiện của các tế bào gốc tủy xương và sau đó truyền ngược lại vào các bệnh nhân.

Tiến sỹ Marina Cavazzana-Calvo của Đại học Paris cho biết, sau khoảng gần ba năm, các bệnh nhân sử dụng liệu pháp này đã trở nên khỏe mạnh mà không cần phải truyền máu trong một khoảng thời gian kéo dài.

Liệu pháp gen là một phương pháp khó nhưng đầy hứa hẹn đối với y học, dựa trên ý tưởng rằng những gen bị lỗi mà gây ra một số bệnh có thể sửa chữa được. Các nhà nghiên cứu đã cố gắng tìm ra những cách thức hiệu quả để bơm những gen đã được điều chỉnh trở lại cơ thể một cách an toàn.

Các loại virus cũng thường được sử dụng để mang những gen này vào cơ thể nhưng phương pháp này mang tính rủi ro cao bởi bản thân những virus này cũng rất nguy hiểm.

Bệnh thiếu máu xảy ra khi lượng tế bào hồng cầu (RBCs) khỏe mạnh trong cơ thể xuống quá thấp. Điều này có thể dẫn đến các vấn đề sức khỏe do RBCs chứa hemoglobin, có nhiệm vụ đưa khí oxy đến các mô của cơ thể.

Bệnh thiếu máu có thể gây ra các biến chứng khác nhau, bao gồm gây mệt mỏi và gây áp lực lên các cơ quan của cơ thể.

Bệnh thiếu máu có thể do nhiều vấn đề gây ra, nhưng có 3 nguyên nhân chính gây ra thiếu máu, đó là sự phá hủy quá mức của RBCs; mất máu; và sự sản sinh RBCs không đủ.

Ngoài ra, còn có các nguyên nhân khác như do các rối loạn di truyền, các vấn đề dinh dưỡng (như thiếu sắt hay thiếu vitamin), bệnh truyền nhiễm, một số dạng bệnh ung thư hay do dược phẩm hoặc độc chất.

Thông tin biên tập: Xem tại đây
TIN CŨ HƠN
Với 20 kháng sinh, 12 chất chống ung thư, tác dụng của nghệ vượt ngoài mong đợi

Với 20 kháng sinh, 12 chất chống ung thư, tác dụng của nghệ vượt ngoài mong đợi

Từ 4.500 năm trước, nghệ đã được sử dụng chủ yếu ở châu Á cả trong nấu ăn và điều trị nhiều chứng bệnh từ tiêu hóa, khớp... đến vết thương ngoài da.

Đăng ngày: 04/11/2026
Tác dụng và tác hại của hoa sữa

Tác dụng và tác hại của hoa sữa

Các chế phẩm từ cây hoa sữa với nồng độ và liều lượng phù hợp thì có lợi cho sức khỏe nhưng khi lạm dung thì có thể gây nên độc tính.

Đăng ngày: 03/11/2026
Tất cả những điều bạn cần biết về bệnh sỏi thận

Tất cả những điều bạn cần biết về bệnh sỏi thận

Sỏi thận là một trong những nguyên nhân dẫn đến suy thận, chạy thận gây tổn hại lớn về sức khỏe và kinh tế cho người bệnh.

Đăng ngày: 31/10/2026
Lợi ích sức khỏe của củ cải

Lợi ích sức khỏe của củ cải

Một trong những lợi ích chính của nước ép củ cải là khả năng điều trị bệnh viêm đường tiết niệu và ngăn ngừa nhiễm trùng thận.

Đăng ngày: 29/10/2026
Hướng dẫn cách đọc kết quả xét nghiệm nước tiểu

Hướng dẫn cách đọc kết quả xét nghiệm nước tiểu

Để giúp bạn hiểu hơn về các chỉ số kết quả khi làm xét nghiệm nước tiểu, chúng tôi sẽ chia sẻ cùng các bạn một số thông tin hữu ích về cách đọc kết quả xét nghiệm nước tiểu để các bạn cùng tham khảo.

Đăng ngày: 29/10/2026
10 hiểu lầm về nước chanh

10 hiểu lầm về nước chanh

Nước chanh không chỉ là một liệu pháp làm đẹp hữu hiệu cho phụ nữ, mà nó còn là thần dược có tác dụng cực tốt cho sức khỏe. Nhưng hầu hết mọi người đều có quan điểm sai lầm về nước chanh.

Đăng ngày: 26/10/2026
Bí quyết giúp phi công Mỹ có thể ngủ chỉ trong 2 phút mà ai cũng có thể học

Bí quyết giúp phi công Mỹ có thể ngủ chỉ trong 2 phút mà ai cũng có thể học

Có bao giờ bạn muốn tranh thủ chợp mắt trong chốc lát không? Dù bạn đã chọn một tư thế thoải mái trên ghế hoặc trong góc phòng, nhắm mắt lại nhưng vẫn tỉnh.

Đăng ngày: 19/10/2026
Khoa Học News