Liệu pháp gen có thể giúp bệnh nhân bị thiếu máu

Các nhà khoa học Mỹ và Pháp ngày 15/9 cho biết, những bệnh nhân bị thiếu máu thuộc loại gen hiếm có thể có hy vọng thoát khỏi căn bệnh này mà không cần phải truyền máu nhờ vào liệu pháp gen.

Nghiên cứu này, đăng trên tạp chí Nature, là một thành công hiếm thấy trong lĩnh vực liệu pháp gen, tuy nhiên, các nhà khoa học và chuyên gia nói rằng vẫn cần phải tiến hành thêm thí nghiệm để khẳng định điều này.

Beta thalassemia là bệnh di truyền lặn nhiễm sắc thể thường do đột biến gen β-globin nằm trên cánh ngắn NST 11 qui định, gây giảm hoặc mất tổng hợp chuỗi β globin. Beta thalassemia là một trong những bệnh huyết sắc tố phổ biến nhất khắp thế giới.

Các nhà khoa học đã sử dụng liệu pháp gen để điều chỉnh những gen bị lỗi chiụ trách nhiệm về điều kiện của các tế bào gốc tủy xương và sau đó truyền ngược lại vào các bệnh nhân.

Tiến sỹ Marina Cavazzana-Calvo của Đại học Paris cho biết, sau khoảng gần ba năm, các bệnh nhân sử dụng liệu pháp này đã trở nên khỏe mạnh mà không cần phải truyền máu trong một khoảng thời gian kéo dài.

Liệu pháp gen là một phương pháp khó nhưng đầy hứa hẹn đối với y học, dựa trên ý tưởng rằng những gen bị lỗi mà gây ra một số bệnh có thể sửa chữa được. Các nhà nghiên cứu đã cố gắng tìm ra những cách thức hiệu quả để bơm những gen đã được điều chỉnh trở lại cơ thể một cách an toàn.

Các loại virus cũng thường được sử dụng để mang những gen này vào cơ thể nhưng phương pháp này mang tính rủi ro cao bởi bản thân những virus này cũng rất nguy hiểm.

Bệnh thiếu máu xảy ra khi lượng tế bào hồng cầu (RBCs) khỏe mạnh trong cơ thể xuống quá thấp. Điều này có thể dẫn đến các vấn đề sức khỏe do RBCs chứa hemoglobin, có nhiệm vụ đưa khí oxy đến các mô của cơ thể.

Bệnh thiếu máu có thể gây ra các biến chứng khác nhau, bao gồm gây mệt mỏi và gây áp lực lên các cơ quan của cơ thể.

Bệnh thiếu máu có thể do nhiều vấn đề gây ra, nhưng có 3 nguyên nhân chính gây ra thiếu máu, đó là sự phá hủy quá mức của RBCs; mất máu; và sự sản sinh RBCs không đủ.

Ngoài ra, còn có các nguyên nhân khác như do các rối loạn di truyền, các vấn đề dinh dưỡng (như thiếu sắt hay thiếu vitamin), bệnh truyền nhiễm, một số dạng bệnh ung thư hay do dược phẩm hoặc độc chất.

TIN CŨ HƠN
Tác dụng và tác hại của hoa sữa

Tác dụng và tác hại của hoa sữa

Các chế phẩm từ cây hoa sữa với nồng độ và liều lượng phù hợp thì có lợi cho sức khỏe nhưng khi lạm dung thì có thể gây nên độc tính.

Đăng ngày: 02/11/2025
Các cách đơn giản tránh ngộ độc thực phẩm

Các cách đơn giản tránh ngộ độc thực phẩm

Bảo đảm chất lượng vệ sinh an toàn thực phẩm giữ vị trí quan trọng trong sự nghiệp bảo vệ sức khỏe, góp phần giảm tỷ lệ mắc bệnh, duy trì và phát triển nòi giống, tăng cường sức lao động, học tập, thúc đẩy sự tăng trưởng kinh tế, văn hóa xã hội và thể hiện nếp sống văn minh.

Đăng ngày: 02/11/2025
Quan điểm Đông Y về đồ ngọt và những điều bạn chưa biết

Quan điểm Đông Y về đồ ngọt và những điều bạn chưa biết

Theo quan điểm Đông Y, ẩn sau đồ ngọt còn bao gồm nhiều vấn đề chứ không đơn thuần chỉ là gây béo phì hay tăng lượng đường trong máu.

Đăng ngày: 01/11/2025
Những lợi ích cơ thể nhận được khi thường xuyên ăn hạt dẻ cười

Những lợi ích cơ thể nhận được khi thường xuyên ăn hạt dẻ cười

Theo các nhà khoa học, hạt dẻ cười có nhiều chất béo có lợi giúp phòng ngừa bệnh tiểu đường, đặc biệt tiểu đường tuýp 2, một dạng tiểu đường thường gặp ở những người béo phì.

Đăng ngày: 31/10/2025
Tìm hiểu triệu chứng và cách chữa ngón tay gãy bút chì

Tìm hiểu triệu chứng và cách chữa ngón tay gãy bút chì

Ngón tay bị gãy bút chì là do chấn thương ở khớp giữa ngón tay, nơi có thể gập cong. Khớp này gọi được là khớp nối liên vị gần (PIP).

Đăng ngày: 30/10/2025
Hướng dẫn cách đọc kết quả xét nghiệm nước tiểu

Hướng dẫn cách đọc kết quả xét nghiệm nước tiểu

Để giúp bạn hiểu hơn về các chỉ số kết quả khi làm xét nghiệm nước tiểu, chúng tôi sẽ chia sẻ cùng các bạn một số thông tin hữu ích về cách đọc kết quả xét nghiệm nước tiểu để các bạn cùng tham khảo.

Đăng ngày: 26/10/2025
Tư thế ngủ tốt nhất cho từng loại bệnh

Tư thế ngủ tốt nhất cho từng loại bệnh

Nếu bạn bị đau vai, hãy nằm ngủ ở tư thế ngửa, còn nếu bị trào ngược axit bạn nên nâng cao gối…

Đăng ngày: 26/10/2025
Khoa Học News