Liệu pháp gen có thể giúp bệnh nhân bị thiếu máu

Các nhà khoa học Mỹ và Pháp ngày 15/9 cho biết, những bệnh nhân bị thiếu máu thuộc loại gen hiếm có thể có hy vọng thoát khỏi căn bệnh này mà không cần phải truyền máu nhờ vào liệu pháp gen.

Nghiên cứu này, đăng trên tạp chí Nature, là một thành công hiếm thấy trong lĩnh vực liệu pháp gen, tuy nhiên, các nhà khoa học và chuyên gia nói rằng vẫn cần phải tiến hành thêm thí nghiệm để khẳng định điều này.

Beta thalassemia là bệnh di truyền lặn nhiễm sắc thể thường do đột biến gen β-globin nằm trên cánh ngắn NST 11 qui định, gây giảm hoặc mất tổng hợp chuỗi β globin. Beta thalassemia là một trong những bệnh huyết sắc tố phổ biến nhất khắp thế giới.

Các nhà khoa học đã sử dụng liệu pháp gen để điều chỉnh những gen bị lỗi chiụ trách nhiệm về điều kiện của các tế bào gốc tủy xương và sau đó truyền ngược lại vào các bệnh nhân.

Tiến sỹ Marina Cavazzana-Calvo của Đại học Paris cho biết, sau khoảng gần ba năm, các bệnh nhân sử dụng liệu pháp này đã trở nên khỏe mạnh mà không cần phải truyền máu trong một khoảng thời gian kéo dài.

Liệu pháp gen là một phương pháp khó nhưng đầy hứa hẹn đối với y học, dựa trên ý tưởng rằng những gen bị lỗi mà gây ra một số bệnh có thể sửa chữa được. Các nhà nghiên cứu đã cố gắng tìm ra những cách thức hiệu quả để bơm những gen đã được điều chỉnh trở lại cơ thể một cách an toàn.

Các loại virus cũng thường được sử dụng để mang những gen này vào cơ thể nhưng phương pháp này mang tính rủi ro cao bởi bản thân những virus này cũng rất nguy hiểm.

Bệnh thiếu máu xảy ra khi lượng tế bào hồng cầu (RBCs) khỏe mạnh trong cơ thể xuống quá thấp. Điều này có thể dẫn đến các vấn đề sức khỏe do RBCs chứa hemoglobin, có nhiệm vụ đưa khí oxy đến các mô của cơ thể.

Bệnh thiếu máu có thể gây ra các biến chứng khác nhau, bao gồm gây mệt mỏi và gây áp lực lên các cơ quan của cơ thể.

Bệnh thiếu máu có thể do nhiều vấn đề gây ra, nhưng có 3 nguyên nhân chính gây ra thiếu máu, đó là sự phá hủy quá mức của RBCs; mất máu; và sự sản sinh RBCs không đủ.

Ngoài ra, còn có các nguyên nhân khác như do các rối loạn di truyền, các vấn đề dinh dưỡng (như thiếu sắt hay thiếu vitamin), bệnh truyền nhiễm, một số dạng bệnh ung thư hay do dược phẩm hoặc độc chất.

TIN CŨ HƠN
7 lời khuyên sử dụng dầu ăn tốt cho sức khỏe

7 lời khuyên sử dụng dầu ăn tốt cho sức khỏe

Theo Viện Dinh dưỡng quốc gia, trong mỗi gia đình nên có hai loại dầu ăn để sử dụng cho các loại thực phẩm khác nhau.

Đăng ngày: 17/04/2026
Shinrin-yoku: Cách người Nhật dùng thiên nhiên chữa bệnh

Shinrin-yoku: Cách người Nhật dùng thiên nhiên chữa bệnh

"Forest bathing" hay "tắm rừng" được dịch sát nghĩa từ "Shinrin-yoku" là một cụm từ do chính phủ Nhật sáng tạo vào năm 1982 nhằm khuyến khích những cư dân thành thị đắm mình vào thiên nhiên.

Đăng ngày: 13/04/2026
Những loại thực phẩm và đồ uống cực tốt cho gan, giúp thanh lọc cơ thể

Những loại thực phẩm và đồ uống cực tốt cho gan, giúp thanh lọc cơ thể

Gan người thực hiện hơn 500 chức năng khác nhau, trong đó quan trọng nhất là chuyển hóa và "giải độc".

Đăng ngày: 07/04/2026
Mách bạn những cách tốt nhất để loại bỏ thuốc trừ sâu, hóa chất độc hại trên rau củ

Mách bạn những cách tốt nhất để loại bỏ thuốc trừ sâu, hóa chất độc hại trên rau củ

Căn nguyên của nhiều vụ ngộ độc thực phẩm và bệnh nguy hiểm ngày nay bắt nguồn từ chính những loại rau quả bị nhiễm thuốc, hóa chất trong quá trình trồng trọt.

Đăng ngày: 05/04/2026
Ăn chất xơ bao nhiêu là quá nhiều?

Ăn chất xơ bao nhiêu là quá nhiều?

Một số triệu chứng khó chịu do thừa chất xơ có thể xảy ra khi một người nạp vào cơ thể nhiều hơn 70g chất xơ mỗi ngày.

Đăng ngày: 02/04/2026
Thuốc lá làm tiêu hủy nhiễm sắc thể Y ở đàn ông

Thuốc lá làm tiêu hủy nhiễm sắc thể Y ở đàn ông

So với các bạn đồng giới không hút thuốc, những nam giới hút thuốc tăng gấp 3 nguy cơ bị mất các nhiễm sắc thể giới tính Y của họ, theo một nghiên cứu mới.

Đăng ngày: 28/03/2026
Bài trắc nghiệm tâm lý Hermann Rorschach

Bài trắc nghiệm tâm lý Hermann Rorschach

Hermann Rorschach là một bác sĩ tâm thần của Freud Thụy Sĩ và nhà phân tâm học, nổi tiếng với việc phát triển một thử nghiệm xạ được gọi là inkblot thử nghiệm Rorschach.

Đăng ngày: 28/03/2026
Khoa Học News