Mỹ lần đầu tiên cho phép ứng dụng liệu pháp chỉnh sửa gene chữa ung thư

Ngày 30/8 Mỹ thông qua liệu pháp chỉnh sửa gene Kymriah, mở ra hy vọng cho người bị ung thư.

Theo Washington Post, quyết định thông qua liệu pháp chỉnh sửa gene chữa ung thư máu Kymriah của hãng dược Novartis (Thụy Sĩ) được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đưa ra ngày 30/8. Đây được coi như hành động "mang tính lịch sử" bởi trước Kymriah, chưa liệu pháp chỉnh sửa gene nào được Mỹ công nhận.

"Chúng ta đã tạo nên giới hạn mới trong y học với khả năng tái lập trình tế bào của bệnh nhân để chống lại ung thư", Scott Gottlieb, thành viên ủy ban FDA nói. "Những kỹ thuật mới như liệu pháp gene và tế bào nắm giữ tiềm năng biến đổi y khoa, chữa trị các bệnh hiểm nghèo".


Liệu pháp Kymriah mang đến hy vọng mới cho bệnh nhân ung thư. (Ảnh: drugstorenews).

Liệu pháp Kymriah (tên cũ CTL019) còn được gọi là "thuốc sống" dành cho người 3-25 tuổi mắc bệnh bạch cầu lympho cấp tính tế bào B không đáp ứng với các phương pháp điều trị truyền thống. Ước tính mỗi năm ở Mỹ có 600 trường hợp như vậy.

Kymriah vô cùng phức tạp, đòi hỏi điều chỉnh tùy theo từng bệnh nhân. Nó không thay thế gene gây bệnh bằng gene khỏe mạnh mà chiết xuất tế bào T của bệnh nhân rồi tái lập trình để chúng có thể nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư. Cuối cùng, các tế bào T được đưa lại cơ thể bệnh nhân. Thử nghiệm trên 63 tình nguyện viên cho thấy hiệu quả trị bệnh của Kymriah đạt 83%.

Với giá 475.000 USD, Kymriah trở thành một trong những phương pháp điều trị ung thư đắt đỏ nhất thế giới. Con số do Novartis đưa ra nhanh chóng trở thành chủ đề gây tranh cãi bởi chính phủ Mỹ đã chi hàng triệu USD đầu tư nghiên cứu. Một nhóm hoạt động vì quyền lợi bệnh nhân lên án số tiền "đắt cắt cổ".

Tuy vậy, Kymriah vẫn nhận được đánh giá tích cực từ giới chuyên môn. Giáo sư Carl June từ Đại học Pennsylvania, người dẫn đầu công trình phát triển Kymriah nhận định liệu pháp là bước ngoặt mang đến hy vọng cho những người mắc ung thư cùng nhiều bệnh nguy hiểm khác. Trong khi đó, bác sĩ ung thư nhi Kevin Curran tại Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering đánh giá Kymriah "vô cùng thú vị" đồng thời kỳ vọng nó sẽ vượt qua phương pháp cấy ghép tủy xương lỗi thời.

Loading...
TIN CŨ HƠN
Dấu hiệu sùi mào gà và cách phòng trị

Dấu hiệu sùi mào gà và cách phòng trị

Theo bác sĩ Trà Anh Duy, sùi mào gà hay còn gọi bệnh mồng gà, mụn cóc sinh dục, thường xuất hiện tại cơ quan sinh dục nam giới và phụ nữ do virus HPV gây ra.

Đăng ngày: 27/08/2025
Mẹo chọn đồ ăn khô ngon

Mẹo chọn đồ ăn khô ngon

Bài viết dưới đây, chúng tôi xin giới thiệu đến các bạn một vài cách để lựa chọn mua thực phẩm khô chất lượng nhất!

Đăng ngày: 24/08/2025
Đi tiểu liên tục và nhiều hơn bình thường, báo hiệu bệnh gì?

Đi tiểu liên tục và nhiều hơn bình thường, báo hiệu bệnh gì?

Đi tiểu là nhu cầu thiết yếu của mọi người và rất cần thiết. Nhưng nếu đi tiểu nhiều và liên tục thì có thể bạn đang mắc một số bệnh nguy hiểm.

Đăng ngày: 24/08/2025
Những căn bệnh kỳ lạ, hiếm gặp nhất trên thế giới

Những căn bệnh kỳ lạ, hiếm gặp nhất trên thế giới

Cơ thể của con người là một cỗ máy có cấu trúc vô cùng phức tạp và khi những "cỗ máy" này hỏng thì cũng theo những cách vô cùng phức tạp, lạ lùng mà nhiều khi khoa học cũng chưa thể lý giải...

Đăng ngày: 24/08/2025
Ý nghĩa mâm ngũ quả trong văn hóa 3 miền

Ý nghĩa mâm ngũ quả trong văn hóa 3 miền

Mâm ngũ quả là một phần không thể thiếu trong ngày tết cổ truyền của người Việt Nam. Trước là thờ cúng tổ tiên, sau là ước mong năm mới được an khang, thịnh vượng hơn năm trước.

Đăng ngày: 23/08/2025
Cách sơ cứu người ngộ độc rượu

Cách sơ cứu người ngộ độc rượu

Khi bị ngộ độc rượu, người bệnh thường bị giảm và mất khả năng vận động tự chủ, nhiều trường hợp nặng có thể nguy hiểm đến tính mạng nếu không được cấp cứu kịp thời.

Đăng ngày: 23/08/2025
Lợi ích bất ngờ của đậu bắp mà bất cứ ai cũng không nên bỏ qua

Lợi ích bất ngờ của đậu bắp mà bất cứ ai cũng không nên bỏ qua

Đậu bắp là loại thực phẩm chứa đa dạng các vitamin và khoáng chất như chất xơ, vitamin C, vitamin A, vitamin B1, B3, B6, canxi, vitamin K, magie, folate, mangan...

Đăng ngày: 18/08/2025
Tiêu điểm
Khoa Học News