Mỹ lần đầu tiên cho phép ứng dụng liệu pháp chỉnh sửa gene chữa ung thư

Ngày 30/8 Mỹ thông qua liệu pháp chỉnh sửa gene Kymriah, mở ra hy vọng cho người bị ung thư.

Theo Washington Post, quyết định thông qua liệu pháp chỉnh sửa gene chữa ung thư máu Kymriah của hãng dược Novartis (Thụy Sĩ) được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đưa ra ngày 30/8. Đây được coi như hành động "mang tính lịch sử" bởi trước Kymriah, chưa liệu pháp chỉnh sửa gene nào được Mỹ công nhận.

"Chúng ta đã tạo nên giới hạn mới trong y học với khả năng tái lập trình tế bào của bệnh nhân để chống lại ung thư", Scott Gottlieb, thành viên ủy ban FDA nói. "Những kỹ thuật mới như liệu pháp gene và tế bào nắm giữ tiềm năng biến đổi y khoa, chữa trị các bệnh hiểm nghèo".


Liệu pháp Kymriah mang đến hy vọng mới cho bệnh nhân ung thư. (Ảnh: drugstorenews).

Liệu pháp Kymriah (tên cũ CTL019) còn được gọi là "thuốc sống" dành cho người 3-25 tuổi mắc bệnh bạch cầu lympho cấp tính tế bào B không đáp ứng với các phương pháp điều trị truyền thống. Ước tính mỗi năm ở Mỹ có 600 trường hợp như vậy.

Kymriah vô cùng phức tạp, đòi hỏi điều chỉnh tùy theo từng bệnh nhân. Nó không thay thế gene gây bệnh bằng gene khỏe mạnh mà chiết xuất tế bào T của bệnh nhân rồi tái lập trình để chúng có thể nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư. Cuối cùng, các tế bào T được đưa lại cơ thể bệnh nhân. Thử nghiệm trên 63 tình nguyện viên cho thấy hiệu quả trị bệnh của Kymriah đạt 83%.

Với giá 475.000 USD, Kymriah trở thành một trong những phương pháp điều trị ung thư đắt đỏ nhất thế giới. Con số do Novartis đưa ra nhanh chóng trở thành chủ đề gây tranh cãi bởi chính phủ Mỹ đã chi hàng triệu USD đầu tư nghiên cứu. Một nhóm hoạt động vì quyền lợi bệnh nhân lên án số tiền "đắt cắt cổ".

Tuy vậy, Kymriah vẫn nhận được đánh giá tích cực từ giới chuyên môn. Giáo sư Carl June từ Đại học Pennsylvania, người dẫn đầu công trình phát triển Kymriah nhận định liệu pháp là bước ngoặt mang đến hy vọng cho những người mắc ung thư cùng nhiều bệnh nguy hiểm khác. Trong khi đó, bác sĩ ung thư nhi Kevin Curran tại Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering đánh giá Kymriah "vô cùng thú vị" đồng thời kỳ vọng nó sẽ vượt qua phương pháp cấy ghép tủy xương lỗi thời.

TIN CŨ HƠN
Hướng dẫn các nghi thức cúng trong đêm giao thừa

Hướng dẫn các nghi thức cúng trong đêm giao thừa

Cúng giao thừa là nghi thức cúng không thể thiếu trong mỗi đêm 30 tết. Gia đình nào cũng muốn chuẩn bị thật tốt, đầy đủ các nghi thức cúng lễ trong đêm giao thừa để tiễn năm cũ và chào đón năm mới.

Đăng ngày: 04/03/2026
Những loài hoa đẹp có chất kịch độc chết người

Những loài hoa đẹp có chất kịch độc chết người

Mặc dù khoác lên mình những màu sắc rực rỡ và vẻ đẹp quyến rũ lòng người, nhưng nhiều loài hoa lại chứa những chất kịch độc có thể gây chết người.

Đăng ngày: 02/03/2026
Cơ thể

Cơ thể "khóc thét" ra sao nếu bạn uống quá nhiều bia mỗi ngày?

Một chút bia sẽ có lợi cho cơ thể nhưng nếu uống bia hàng ngày thì nó quả thực sẽ khiến sức khỏe bạn xuống dốc không phanh đó.

Đăng ngày: 23/02/2026
Cách bảo quản thực phẩm Tết được dài ngày

Cách bảo quản thực phẩm Tết được dài ngày

Việc bảo quản thực phẩm thông minh trong những ngày Tết sẽ giúp gia đình bạn có một bữa ăn ngon miệng, đảm bảo sức khỏe.

Đăng ngày: 17/02/2026
Ý nghĩa mâm ngũ quả trong văn hóa 3 miền

Ý nghĩa mâm ngũ quả trong văn hóa 3 miền

Mâm ngũ quả là một phần không thể thiếu trong ngày tết cổ truyền của người Việt Nam. Trước là thờ cúng tổ tiên, sau là ước mong năm mới được an khang, thịnh vượng hơn năm trước.

Đăng ngày: 16/02/2026
Phải tuyệt đối kiêng kỵ làm gì trong ngày mùng 1 Tết?

Phải tuyệt đối kiêng kỵ làm gì trong ngày mùng 1 Tết?

Có những điều kiêng kị và điều nên làm trong ngày mùng 1 tết đã trở thành phong tục lâu đời của người Việt Nam để mang lại may mắn và tránh điều xui xẻo trong một năm mới.

Đăng ngày: 12/02/2026
Hướng dẫn cách bày mâm cúng giao thừa

Hướng dẫn cách bày mâm cúng giao thừa

Tết đang đến gần, không khí xuân ấm áp lan tỏa khắp nơi. Đây cũng là thời điểm nhà nhà chuẩn bị sửa sang, mua sắm những vật dụng cần thiết để chờ đón giao thừa.

Đăng ngày: 11/02/2026
Khoa Học News