Mỹ lần đầu tiên cho phép ứng dụng liệu pháp chỉnh sửa gene chữa ung thư

Ngày 30/8 Mỹ thông qua liệu pháp chỉnh sửa gene Kymriah, mở ra hy vọng cho người bị ung thư.

Theo Washington Post, quyết định thông qua liệu pháp chỉnh sửa gene chữa ung thư máu Kymriah của hãng dược Novartis (Thụy Sĩ) được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đưa ra ngày 30/8. Đây được coi như hành động "mang tính lịch sử" bởi trước Kymriah, chưa liệu pháp chỉnh sửa gene nào được Mỹ công nhận.

"Chúng ta đã tạo nên giới hạn mới trong y học với khả năng tái lập trình tế bào của bệnh nhân để chống lại ung thư", Scott Gottlieb, thành viên ủy ban FDA nói. "Những kỹ thuật mới như liệu pháp gene và tế bào nắm giữ tiềm năng biến đổi y khoa, chữa trị các bệnh hiểm nghèo".


Liệu pháp Kymriah mang đến hy vọng mới cho bệnh nhân ung thư. (Ảnh: drugstorenews).

Liệu pháp Kymriah (tên cũ CTL019) còn được gọi là "thuốc sống" dành cho người 3-25 tuổi mắc bệnh bạch cầu lympho cấp tính tế bào B không đáp ứng với các phương pháp điều trị truyền thống. Ước tính mỗi năm ở Mỹ có 600 trường hợp như vậy.

Kymriah vô cùng phức tạp, đòi hỏi điều chỉnh tùy theo từng bệnh nhân. Nó không thay thế gene gây bệnh bằng gene khỏe mạnh mà chiết xuất tế bào T của bệnh nhân rồi tái lập trình để chúng có thể nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư. Cuối cùng, các tế bào T được đưa lại cơ thể bệnh nhân. Thử nghiệm trên 63 tình nguyện viên cho thấy hiệu quả trị bệnh của Kymriah đạt 83%.

Với giá 475.000 USD, Kymriah trở thành một trong những phương pháp điều trị ung thư đắt đỏ nhất thế giới. Con số do Novartis đưa ra nhanh chóng trở thành chủ đề gây tranh cãi bởi chính phủ Mỹ đã chi hàng triệu USD đầu tư nghiên cứu. Một nhóm hoạt động vì quyền lợi bệnh nhân lên án số tiền "đắt cắt cổ".

Tuy vậy, Kymriah vẫn nhận được đánh giá tích cực từ giới chuyên môn. Giáo sư Carl June từ Đại học Pennsylvania, người dẫn đầu công trình phát triển Kymriah nhận định liệu pháp là bước ngoặt mang đến hy vọng cho những người mắc ung thư cùng nhiều bệnh nguy hiểm khác. Trong khi đó, bác sĩ ung thư nhi Kevin Curran tại Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering đánh giá Kymriah "vô cùng thú vị" đồng thời kỳ vọng nó sẽ vượt qua phương pháp cấy ghép tủy xương lỗi thời.

Loading...
TIN CŨ HƠN
Say nắng, say nóng: Nguyên nhân và cách xử trí

Say nắng, say nóng: Nguyên nhân và cách xử trí

Say nắng, say nóng là hiện tượng thường gặp trong mùa hè, đặc biệt là trong những ngày nắng nóng cao điểm...

Đăng ngày: 26/06/2025
Những dấu hiệu đầu tiên của bệnh ung thư cổ tử cung

Những dấu hiệu đầu tiên của bệnh ung thư cổ tử cung

Nếu bị ung thư cổ tử cung, chị em có thể có những dấu hiệu khác thường như đau vùng chậu, chảy máu âm đạo bất thường...

Đăng ngày: 26/06/2025
Các biện pháp xử trí khi bị ngộ độc thực phẩm tại nhà

Các biện pháp xử trí khi bị ngộ độc thực phẩm tại nhà

Ngộ độc thực phẩm là biểu hiện bệnh lý xuất hiện sau khi ăn, uống những thức ăn nhiễm độc, nhiễm khuẩn, thức ăn bị biến chất ôi thiu, có chất bảo quản, phụ gia.

Đăng ngày: 25/06/2025
Những thực phẩm nên ăn và nên tránh khi bị thủy đậu

Những thực phẩm nên ăn và nên tránh khi bị thủy đậu

Việc ăn uống đúng cách sẽ giúp người bệnh mau hồi phục sức khỏe, tránh biến chứng khi bị thủy đậu.

Đăng ngày: 25/06/2025
Những cách làm mát cơ thể đơn giản trong ngày nóng

Những cách làm mát cơ thể đơn giản trong ngày nóng

Trong tình hình nắng nóng hoành hành trên toàn cầu, các chuyên gia đưa ra một số lưu ý về chế độ ăn uống và sinh hoạt có thể giúp cơ thể giải nhiệt hiệu quả hơn.

Đăng ngày: 22/06/2025
Các nhà khoa học đã làm gì với bộ não của Albert Einstein

Các nhà khoa học đã làm gì với bộ não của Albert Einstein

​Albert Einstein (1879-1955) là nhà bác học thiên tài và kiệt xuất trong lịch sử phát triển nhân loại.

Đăng ngày: 18/06/2025
Bóng cười là gì và bóng cười nguy hiểm thế nào?

Bóng cười là gì và bóng cười nguy hiểm thế nào?

Bóng cười là khí gây cười, tên hóa học là Đinitơ monoxit hay nitrous oxide, là hợp chất hóa học với công thức N2O. Khi bơm vào bóng bay, gọi là bóng cười (funkyball).

Đăng ngày: 18/06/2025
Tiêu điểm
Khoa Học News