Mỹ lần đầu tiên cho phép ứng dụng liệu pháp chỉnh sửa gene chữa ung thư

Ngày 30/8 Mỹ thông qua liệu pháp chỉnh sửa gene Kymriah, mở ra hy vọng cho người bị ung thư.

Theo Washington Post, quyết định thông qua liệu pháp chỉnh sửa gene chữa ung thư máu Kymriah của hãng dược Novartis (Thụy Sĩ) được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đưa ra ngày 30/8. Đây được coi như hành động "mang tính lịch sử" bởi trước Kymriah, chưa liệu pháp chỉnh sửa gene nào được Mỹ công nhận.

"Chúng ta đã tạo nên giới hạn mới trong y học với khả năng tái lập trình tế bào của bệnh nhân để chống lại ung thư", Scott Gottlieb, thành viên ủy ban FDA nói. "Những kỹ thuật mới như liệu pháp gene và tế bào nắm giữ tiềm năng biến đổi y khoa, chữa trị các bệnh hiểm nghèo".


Liệu pháp Kymriah mang đến hy vọng mới cho bệnh nhân ung thư. (Ảnh: drugstorenews).

Liệu pháp Kymriah (tên cũ CTL019) còn được gọi là "thuốc sống" dành cho người 3-25 tuổi mắc bệnh bạch cầu lympho cấp tính tế bào B không đáp ứng với các phương pháp điều trị truyền thống. Ước tính mỗi năm ở Mỹ có 600 trường hợp như vậy.

Kymriah vô cùng phức tạp, đòi hỏi điều chỉnh tùy theo từng bệnh nhân. Nó không thay thế gene gây bệnh bằng gene khỏe mạnh mà chiết xuất tế bào T của bệnh nhân rồi tái lập trình để chúng có thể nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư. Cuối cùng, các tế bào T được đưa lại cơ thể bệnh nhân. Thử nghiệm trên 63 tình nguyện viên cho thấy hiệu quả trị bệnh của Kymriah đạt 83%.

Với giá 475.000 USD, Kymriah trở thành một trong những phương pháp điều trị ung thư đắt đỏ nhất thế giới. Con số do Novartis đưa ra nhanh chóng trở thành chủ đề gây tranh cãi bởi chính phủ Mỹ đã chi hàng triệu USD đầu tư nghiên cứu. Một nhóm hoạt động vì quyền lợi bệnh nhân lên án số tiền "đắt cắt cổ".

Tuy vậy, Kymriah vẫn nhận được đánh giá tích cực từ giới chuyên môn. Giáo sư Carl June từ Đại học Pennsylvania, người dẫn đầu công trình phát triển Kymriah nhận định liệu pháp là bước ngoặt mang đến hy vọng cho những người mắc ung thư cùng nhiều bệnh nguy hiểm khác. Trong khi đó, bác sĩ ung thư nhi Kevin Curran tại Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering đánh giá Kymriah "vô cùng thú vị" đồng thời kỳ vọng nó sẽ vượt qua phương pháp cấy ghép tủy xương lỗi thời.

TIN CŨ HƠN
Những đồ trang trí không thể thiếu trong ngày Tết

Những đồ trang trí không thể thiếu trong ngày Tết

Những món đồ có màu sắc tươi sáng, rực rỡ vừa để cầu may vừa tượng trưng cho sự ấm áp của không khí sum vầy trong mỗi gia đình.

Đăng ngày: 05/12/2025
Uống nước theo cách này tốt gấp trăm lần nhân sâm, thuốc bổ

Uống nước theo cách này tốt gấp trăm lần nhân sâm, thuốc bổ

Các chuyên gia sức khỏe cho biết uống nước theo kiểu này còn tốt hơn cả việc dùng thuốc bổ, nhân sâm đắt tiền, theo Boldsky.

Đăng ngày: 04/12/2025
Hướng dẫn các nghi thức cúng trong đêm giao thừa

Hướng dẫn các nghi thức cúng trong đêm giao thừa

Cúng giao thừa là nghi thức cúng không thể thiếu trong mỗi đêm 30 tết. Gia đình nào cũng muốn chuẩn bị thật tốt, đầy đủ các nghi thức cúng lễ trong đêm giao thừa để tiễn năm cũ và chào đón năm mới.

Đăng ngày: 03/12/2025
Lợi ích sức khỏe mà ít người biết của quả đỗ xanh

Lợi ích sức khỏe mà ít người biết của quả đỗ xanh

Quả đỗ xanh chứa nhiều chất dinh dưỡng cần thiết cho cơ thể. Loại thực phẩm này chứa 3 loại chất chống oxy hóa carotenoid gồm beta carotene, lutein và zeaxanthin.

Đăng ngày: 22/11/2025
Những loài hoa đẹp có chất kịch độc chết người

Những loài hoa đẹp có chất kịch độc chết người

Mặc dù khoác lên mình những màu sắc rực rỡ và vẻ đẹp quyến rũ lòng người, nhưng nhiều loài hoa lại chứa những chất kịch độc có thể gây chết người.

Đăng ngày: 21/11/2025
Cách nhận biết trẻ mắc bệnh sốt xuất huyết

Cách nhận biết trẻ mắc bệnh sốt xuất huyết

Sốt xuất huyết là một loại bệnh dịch nguy hiểm, tốc độ lây lan nhanh dễ bùng phát thành dịch. Trẻ em là đối tượng dễ bị sốt sốt xuất huyết nhất nếu không phát hiện và điều trị kịp thời sẽ dẫn đến nhiều biến chứng nguy hiểm, thậm chí tử vong.

Đăng ngày: 17/11/2025
Các cách đơn giản tránh ngộ độc thực phẩm

Các cách đơn giản tránh ngộ độc thực phẩm

Bảo đảm chất lượng vệ sinh an toàn thực phẩm giữ vị trí quan trọng trong sự nghiệp bảo vệ sức khỏe, góp phần giảm tỷ lệ mắc bệnh, duy trì và phát triển nòi giống, tăng cường sức lao động, học tập, thúc đẩy sự tăng trưởng kinh tế, văn hóa xã hội và thể hiện nếp sống văn minh.

Đăng ngày: 02/11/2025
Khoa Học News