Mỹ phát triển liệu pháp chữa bệnh hồng cầu hình liềm

Một nhóm các nhà khoa học Stanford (Mỹ) đã và đang có những bước tiến lớn trong việc nghiên cứu cách chữa trị cho bệnh hồng cầu hình liềm. Dự kiến những thử nghiệm trên người sẽ được tiến hành vào đầu năm 2018.

Theo Engadget, bệnh hồng cầu hình liềm là tình trạng các tế bào hồng cầu trong máu không có hình dạng tròn mà thay vào đó có dạng hình lưỡi liềm. Điều này sẽ khiến các tế bào máu không linh hoạt, lưu thông khó khăn và làm tắc nghẽn mạch máu dẫn đến việc thiếu oxi ở các bộ phận trên cơ thể. Hiện nay chưa có cách chữa đặc hiệu cho bệnh hồng cầu hình liềm này.

Nhóm nghiên cứu đã sử dụng CRISPR để sửa chữa các gene đột biến gây bệnh trong các tế bào gốc được lấy từ bệnh nhân. Kỹ thuật CRISPR giúp các nhà nghiên cứu cắt ra đoạn gen lỗi và thay thế bằng các chuỗi DNA bình thường. Điều này sẽ giúp ngăn cản tế bào máu chuyển thành các tế bào hình liềm nhỏ - mà có xu hướng làm tắc nghẽn mạch máu và gây tổn thương nội tạng.


Bệnh hồng cầu hình liềm là tình trạng các tế bào hồng cầu trong máu không có hình dạng tròn mà thay vào đó có dạng hình lưỡi liềm.

Trong thử nghiệm của mình, các nhà khoa học tiêm các tế bào gốc được sửa chữa vào những chú chuột nhỏ và chúng vẫn còn sống, phát triển mạnh thậm chí sau 16 tuần. Điều này rất quan trọng bởi vì các tế bào hồng cầu hình liềm thường có xu hướng chết chỉ sau 10 ngày, dẫn đến thiếu máu trên khắp cơ thể.

Mặc dù thử nghiệm thành công, các nhà khoa học vẫn phải đảm bảo rằng các liệu pháp gene mà họ đang phát triển hoàn toàn an toàn. Họ cần phải tìm ra những phản ứng miễn dịch không lường trước và tìm ra những biện pháp để đảm bảo không bao giờ chỉnh sửa sai các đoạn DNA lỗi.

Liệu pháp này sẽ mất một khoảng thời gian trước khi có thể được sử dụng trên quy mô lớn. Stanford hiện đang xây dựng cơ sở hạ tầng cần thiết để mở rộng quy mô nghiên cứu này.

Với sự phát triển không ngừng của y học, những căn bệnh nguy hiểm như rối loạn tế bào hồng cầu hình liềm sẽ sớm trở thành dĩ vàng.

TIN CŨ HƠN
Nhiễm

Nhiễm "hơi lạnh" đám ma sẽ dễ mang bệnh?

Rất nhiều người kiêng đi đám ma khi cơ thể yếu, đặc biệt là trẻ nhỏ, người già yếu, phụ nữ có thai vì sợ nhiễm hơi lạnh từ người chết sẽ sinh bệnh.

Đăng ngày: 22/03/2026
Lịch sử tình dục của loài người

Lịch sử tình dục của loài người

Chim làm chuyện ấy, ong làm chuyện ấy, con người từ thuở sơ khai cũng đã làm chuyện ấy. Nhưng hoạt động này đã thay đổi như thế nào trong hàng nghìn năm qua, và thậm chí chỉ trong vài thập kỷ vừa rồi?

Đăng ngày: 22/03/2026
Cách xử lý khi bị rết cắn

Cách xử lý khi bị rết cắn

Đôi khi trong nhà bạn xuất hiện con rết với hình thù đáng sợ. Khi chẳng may bị rết cắn, nếu không xử lý kịp thời có thể gây trúng độc và có đôi khi dẫn đến tử vong. Vậy khi bị rết cắn cần xử lý như thế nào?

Đăng ngày: 20/03/2026
Những điều cần biết về thụ tinh trong ống nghiệm

Những điều cần biết về thụ tinh trong ống nghiệm

Kể từ khi ra đời, thụ tinh trong ống nghiệm (IVF) luôn là chỗ bám víu cuối cùng cho các cặp vợ chồng hiếm muộn muốn sinh em bé, khi tất cả các giải pháp hỗ trợ khác đều cúi đầu chào thua.

Đăng ngày: 10/03/2026
Hướng dẫn các nghi thức cúng trong đêm giao thừa

Hướng dẫn các nghi thức cúng trong đêm giao thừa

Cúng giao thừa là nghi thức cúng không thể thiếu trong mỗi đêm 30 tết. Gia đình nào cũng muốn chuẩn bị thật tốt, đầy đủ các nghi thức cúng lễ trong đêm giao thừa để tiễn năm cũ và chào đón năm mới.

Đăng ngày: 04/03/2026
Những loài hoa đẹp có chất kịch độc chết người

Những loài hoa đẹp có chất kịch độc chết người

Mặc dù khoác lên mình những màu sắc rực rỡ và vẻ đẹp quyến rũ lòng người, nhưng nhiều loài hoa lại chứa những chất kịch độc có thể gây chết người.

Đăng ngày: 02/03/2026
Bệnh cúm mùa là gì?

Bệnh cúm mùa là gì?

Thời gian vừa qua, thời tiết miền Bắc liên tục thay đổi thất thường khiến nhiều trẻ phải nhập viện vì các bệnh liên quan đến đường hô hấp, tiêu hóa.

Đăng ngày: 26/02/2026
Khoa Học News