Mỹ phát triển liệu pháp chữa bệnh hồng cầu hình liềm

Một nhóm các nhà khoa học Stanford (Mỹ) đã và đang có những bước tiến lớn trong việc nghiên cứu cách chữa trị cho bệnh hồng cầu hình liềm. Dự kiến những thử nghiệm trên người sẽ được tiến hành vào đầu năm 2018.

Theo Engadget, bệnh hồng cầu hình liềm là tình trạng các tế bào hồng cầu trong máu không có hình dạng tròn mà thay vào đó có dạng hình lưỡi liềm. Điều này sẽ khiến các tế bào máu không linh hoạt, lưu thông khó khăn và làm tắc nghẽn mạch máu dẫn đến việc thiếu oxi ở các bộ phận trên cơ thể. Hiện nay chưa có cách chữa đặc hiệu cho bệnh hồng cầu hình liềm này.

Nhóm nghiên cứu đã sử dụng CRISPR để sửa chữa các gene đột biến gây bệnh trong các tế bào gốc được lấy từ bệnh nhân. Kỹ thuật CRISPR giúp các nhà nghiên cứu cắt ra đoạn gen lỗi và thay thế bằng các chuỗi DNA bình thường. Điều này sẽ giúp ngăn cản tế bào máu chuyển thành các tế bào hình liềm nhỏ - mà có xu hướng làm tắc nghẽn mạch máu và gây tổn thương nội tạng.


Bệnh hồng cầu hình liềm là tình trạng các tế bào hồng cầu trong máu không có hình dạng tròn mà thay vào đó có dạng hình lưỡi liềm.

Trong thử nghiệm của mình, các nhà khoa học tiêm các tế bào gốc được sửa chữa vào những chú chuột nhỏ và chúng vẫn còn sống, phát triển mạnh thậm chí sau 16 tuần. Điều này rất quan trọng bởi vì các tế bào hồng cầu hình liềm thường có xu hướng chết chỉ sau 10 ngày, dẫn đến thiếu máu trên khắp cơ thể.

Mặc dù thử nghiệm thành công, các nhà khoa học vẫn phải đảm bảo rằng các liệu pháp gene mà họ đang phát triển hoàn toàn an toàn. Họ cần phải tìm ra những phản ứng miễn dịch không lường trước và tìm ra những biện pháp để đảm bảo không bao giờ chỉnh sửa sai các đoạn DNA lỗi.

Liệu pháp này sẽ mất một khoảng thời gian trước khi có thể được sử dụng trên quy mô lớn. Stanford hiện đang xây dựng cơ sở hạ tầng cần thiết để mở rộng quy mô nghiên cứu này.

Với sự phát triển không ngừng của y học, những căn bệnh nguy hiểm như rối loạn tế bào hồng cầu hình liềm sẽ sớm trở thành dĩ vàng.

TIN CŨ HƠN
Cách chọn lá dong và nguyên liệu gói bánh chưng

Cách chọn lá dong và nguyên liệu gói bánh chưng

Chọn nguyên liệu làm bánh chưng là một trong những công đoạn quan trọng, quyết định đến chiếc bánh chưng ngày Tết có được thơm ngon hay không.

Đăng ngày: 03/02/2026
Lupus ban đỏ - Căn bệnh nguy hiểm ít được biết đến

Lupus ban đỏ - Căn bệnh nguy hiểm ít được biết đến

Hệ miễn dịch giúp cơ thể chống lại sự xâm nhập của tác nhân lạ. Mắc lupus ban đỏ hệ thống, hệ thống miễn dịch mất khả năng phân biệt lạ - quen và chống lại cơ thể.

Đăng ngày: 01/02/2026
Lý do bạn nên thường xuyên cho gia đình ăn rau cải cúc vào mùa đông

Lý do bạn nên thường xuyên cho gia đình ăn rau cải cúc vào mùa đông

Mỗi khi trời trở lạnh, người ta lại thèm thuồng mùi vị thơm ngon dễ chịu của cải cúc được chế biến thành những món ăn nóng hổi, cho hợp tiết trời.

Đăng ngày: 01/02/2026
Dù thích ăn mứt Tết tới mấy bạn cũng nhất định phải nắm rõ những điều này!

Dù thích ăn mứt Tết tới mấy bạn cũng nhất định phải nắm rõ những điều này!

Một hộp mứt Tết “chất lượng” là phải có khoảng chục loại hương vị khác nhau, màu sắc phải hài hoà, bao bì phải bắt mắt, hấp dẫn.

Đăng ngày: 27/01/2026
Biết ngay kẻo muộn: Bánh Trung thu có thể béo đến mức nào?

Biết ngay kẻo muộn: Bánh Trung thu có thể béo đến mức nào?

Trung thu sắp đến rồi, lại đến mùa chúng ta tha hồ được ăn bánh. Nhưng bánh Trung thu có thể béo đến mức nào, bạn biết chưa?

Đăng ngày: 13/01/2026
Chế tạo thành công phôi thai nhân tạo đầu tiên trên thế giới

Chế tạo thành công phôi thai nhân tạo đầu tiên trên thế giới

Các nhà khoa học Anh chế tạo thành công phôi thai nhân tạo đầu tiên trên thế giới trong phòng thí nghiệm nhờ sử dụng tế bào gốc.

Đăng ngày: 12/01/2026
Không nên tắm rửa khi trời có sấm sét

Không nên tắm rửa khi trời có sấm sét

Nên tránh ra ngoài mỗi khi nghe tiếng sấm. Tuy nhiên, kể cả lúc ở trong nhà, bạn vẫn phải đối mặt với rủi ro bị sét tấn công.

Đăng ngày: 08/01/2026
Khoa Học News