Mỹ phát triển liệu pháp chữa bệnh hồng cầu hình liềm

Một nhóm các nhà khoa học Stanford (Mỹ) đã và đang có những bước tiến lớn trong việc nghiên cứu cách chữa trị cho bệnh hồng cầu hình liềm. Dự kiến những thử nghiệm trên người sẽ được tiến hành vào đầu năm 2018.

Theo Engadget, bệnh hồng cầu hình liềm là tình trạng các tế bào hồng cầu trong máu không có hình dạng tròn mà thay vào đó có dạng hình lưỡi liềm. Điều này sẽ khiến các tế bào máu không linh hoạt, lưu thông khó khăn và làm tắc nghẽn mạch máu dẫn đến việc thiếu oxi ở các bộ phận trên cơ thể. Hiện nay chưa có cách chữa đặc hiệu cho bệnh hồng cầu hình liềm này.

Nhóm nghiên cứu đã sử dụng CRISPR để sửa chữa các gene đột biến gây bệnh trong các tế bào gốc được lấy từ bệnh nhân. Kỹ thuật CRISPR giúp các nhà nghiên cứu cắt ra đoạn gen lỗi và thay thế bằng các chuỗi DNA bình thường. Điều này sẽ giúp ngăn cản tế bào máu chuyển thành các tế bào hình liềm nhỏ - mà có xu hướng làm tắc nghẽn mạch máu và gây tổn thương nội tạng.


Bệnh hồng cầu hình liềm là tình trạng các tế bào hồng cầu trong máu không có hình dạng tròn mà thay vào đó có dạng hình lưỡi liềm.

Trong thử nghiệm của mình, các nhà khoa học tiêm các tế bào gốc được sửa chữa vào những chú chuột nhỏ và chúng vẫn còn sống, phát triển mạnh thậm chí sau 16 tuần. Điều này rất quan trọng bởi vì các tế bào hồng cầu hình liềm thường có xu hướng chết chỉ sau 10 ngày, dẫn đến thiếu máu trên khắp cơ thể.

Mặc dù thử nghiệm thành công, các nhà khoa học vẫn phải đảm bảo rằng các liệu pháp gene mà họ đang phát triển hoàn toàn an toàn. Họ cần phải tìm ra những phản ứng miễn dịch không lường trước và tìm ra những biện pháp để đảm bảo không bao giờ chỉnh sửa sai các đoạn DNA lỗi.

Liệu pháp này sẽ mất một khoảng thời gian trước khi có thể được sử dụng trên quy mô lớn. Stanford hiện đang xây dựng cơ sở hạ tầng cần thiết để mở rộng quy mô nghiên cứu này.

Với sự phát triển không ngừng của y học, những căn bệnh nguy hiểm như rối loạn tế bào hồng cầu hình liềm sẽ sớm trở thành dĩ vàng.

TIN CŨ HƠN
Hướng dẫn cách đọc kết quả xét nghiệm nước tiểu

Hướng dẫn cách đọc kết quả xét nghiệm nước tiểu

Để giúp bạn hiểu hơn về các chỉ số kết quả khi làm xét nghiệm nước tiểu, chúng tôi sẽ chia sẻ cùng các bạn một số thông tin hữu ích về cách đọc kết quả xét nghiệm nước tiểu để các bạn cùng tham khảo.

Đăng ngày: 26/10/2025
Lịch sử tình dục của loài người

Lịch sử tình dục của loài người

Chim làm chuyện ấy, ong làm chuyện ấy, con người từ thuở sơ khai cũng đã làm chuyện ấy. Nhưng hoạt động này đã thay đổi như thế nào trong hàng nghìn năm qua, và thậm chí chỉ trong vài thập kỷ vừa rồi?

Đăng ngày: 16/10/2025
Tất cả những điều bạn cần biết về bệnh sỏi thận

Tất cả những điều bạn cần biết về bệnh sỏi thận

Sỏi thận là một trong những nguyên nhân dẫn đến suy thận, chạy thận gây tổn hại lớn về sức khỏe và kinh tế cho người bệnh.

Đăng ngày: 15/10/2025
Với 20 kháng sinh, 12 chất chống ung thư, tác dụng của nghệ vượt ngoài mong đợi

Với 20 kháng sinh, 12 chất chống ung thư, tác dụng của nghệ vượt ngoài mong đợi

Từ 4.500 năm trước, nghệ đã được sử dụng chủ yếu ở châu Á cả trong nấu ăn và điều trị nhiều chứng bệnh từ tiêu hóa, khớp... đến vết thương ngoài da.

Đăng ngày: 08/10/2025
Những tác dụng không ngờ của nước mía

Những tác dụng không ngờ của nước mía

Nước mía không chỉ có hương vị ngon mà còn cung cấp năng lượng cho cơ thể và ngăn ngừa một số bệnh. Đây là nguồn cung cấp dồi dào chất khoáng thiết yếu và vitamin cần thiết cho cơ thể.

Đăng ngày: 08/10/2025
Bí mật trên hòn đảo toàn người trường thọ ở Hy Lạp

Bí mật trên hòn đảo toàn người trường thọ ở Hy Lạp

Người dân ở đây có độ tuổi trung bình trên 90, đặc biệt không bệnh tật và ra đi theo cách tự nhiên thanh thản nhất khi cập kê trăm tuổi.

Đăng ngày: 05/10/2025
Bí quyết giúp phi công Mỹ có thể ngủ chỉ trong 2 phút mà ai cũng có thể học

Bí quyết giúp phi công Mỹ có thể ngủ chỉ trong 2 phút mà ai cũng có thể học

Có bao giờ bạn muốn tranh thủ chợp mắt trong chốc lát không? Dù bạn đã chọn một tư thế thoải mái trên ghế hoặc trong góc phòng, nhắm mắt lại nhưng vẫn tỉnh.

Đăng ngày: 04/10/2025
Khoa Học News