Khoa Học News

Triển vọng chữa bệnh Parkinson nhờ liệu pháp gene

Các nhà khoa học Anh tin rằng liệu pháp gene mà họ vừa phát triển có thể mở ra hy vọng trị dứt hội chứng liệt rung - Parkinson - căn bệnh đang ảnh hưởng 4,1 triệu bệnh nhân trên toàn cầu và dự kiến sẽ tăng gấp đôi vào năm 2030. Sheila Roy, 1 trong 15 bệnh nhân Parkinson trên thế giới tham gia thử nghiệm liệu pháp mới, lần đầu tiên có thể viết chữ sau 15 năm.

Bà Roy bị bệnh Parkinson khi ngoài 40 tuổi và đã chiến đấu với chứng bệnh này suốt 17 năm qua. Chứng Parkinson xuất hiện khi não từ từ ngưng sản xuất dopamine, chất thiết yếu trong kiểm soát cử động. Thiếu dopamine có thể dẫn đến các triệu chứng như rung giật tay chân, cử động chậm, thăng bằng kém... dẫn đến Parkinson. Ngoài các vấn đề sinh lý, bệnh nhân Parkinson còn gặp phải các rối loạn tâm lý và trầm cảm, ảnh hưởng rất nhiều đến cuộc sống.


Nhờ liệu pháp gene, bà Sheila Roy có thể viết, vẽ như trước

Liệu pháp mới mang tên ProSavin do công ty Oxford BioMedica phát triển sử dụng loại vi-rút đã được làm yếu đi, mang gene sản xuất dopamine vào não. Nó được cấy vào thể vân - trung tâm thần kinh vận động của não. Khi vi-rút vào đến tế bào não, nó lập trình lại các tế bào, khiến chúng dần bắt đầu sản xuất dopamine. Quy trình thử nghiệm này đang được thực hiện ở Bệnh viện Addenbrooke’s ở Cambridge (Anh) và Bệnh viện Henri Mondor tại Paris (Pháp). Tiến sĩ Philip Buttery thuộc Trung tâm Phục hồi não Cambridge cho biết dù mới ở giai đoạn đầu nhưng phương pháp này mang lại nhiều kết quả khả quan. “Nó mang đến tác động có lợi tổng thể, giúp cuộc sống bệnh nhân dễ chịu hơn, có thể cho phép giảm liều lượng thuốc và ở một số bệnh nhân, chất lượng giấc ngủ và cuộc sống đều được cải thiện”, Tiến sĩ Buttery nói.

Phương pháp ức chế Parkinson bằng thuốc thường gây ra nhiều tác dụng phụ cho cơ thể do phải sử dụng liều cao. Trong khi đó, việc đưa gene vào các tế bào não có thể thực hiện với liều lượng thấp và tác dụng của nó cũng tập trung hơn. Bà Roy và 5 bệnh nhân khác tại Anh được điều trị bằng liệu pháp gene mới với liều cao. Sau 3 tháng, kết quả kiểm tra cho thấy chức năng vận động của họ cải thiện đến 29%. Bà Roy cho biết: “ProSavin đã giúp tôi lấy lại sự tự tin, cho phép tôi vận động tốt hơn và mở ra hy vọng. Tôi có thể thực hiện những công việc thường ngày và lần đầu tiên sau 15 năm, tôi có thể viết chữ”. Hiện bà vẫn phải dùng thuốc và các bác sĩ vẫn theo dõi mức độ sản xuất dopamine trong não của bà.

Do chỉ mới ở giai đoạn đầu, liệu pháp ProSavin chỉ được áp dụng để điều trị trên một vài bệnh nhân. Để có thể khẳng định tính an toàn và hiệu quả của nó, các nhà khoa học cần thực hiện nhiều nghiên cứu với sự tham gia của hàng trăm người. Nếu quá trình thử nghiệm diễn ra thuận lợi, ProSavin có thể trở thành phương pháp điều trị lâm sàng tại các bệnh viện trong ít nhất 5 năm nữa.

Thông tin biên tập: Xem tại đây
TIN CŨ HƠN
Nên ăn hàu sống hay chín?

Nên ăn hàu sống hay chín?

Hàu chứa nhiều kẽm, nhiều loại men tiêu hóa, các vitamin (D, B11, B1, B2, B2, C…), khoáng chất (sắt, đồng, kali, photpho…) rất tốt cho cơ thể; đặc biệt hàm lượng axít béo omega-3 cao.

Đăng ngày: 23/09/2026
Bộ tộc 900 năm qua không một người mắc ung thư

Bộ tộc 900 năm qua không một người mắc ung thư

Bộ tộc Hunzas ăn chay, dùng thực phẩm không hóa chất, môi trường tự nhiên trong lành, vận động nhiều và hít thở xua tan căng thẳng giúp tránh xa các căn bệnh thời đại.

Đăng ngày: 21/09/2026
Điều gì sẽ xảy ra Trái đất không còn muỗi?

Điều gì sẽ xảy ra Trái đất không còn muỗi?

Nếu bị tuyệt chủng, 3.500 loài muỗi trên Trái Đất hiện nay sẽ biến mất. Trong số đó, khoảng 200 loài muỗi có khả năng hút máu người và ba loài Anopheles, Culex, Aedes truyền bệnh nguy hiểm.

Đăng ngày: 21/09/2026
Trong trái cà tím có gì mà người Nhật rất thích ăn và ăn rất nhiều?

Trong trái cà tím có gì mà người Nhật rất thích ăn và ăn rất nhiều?

Theo một nghiên cứu gần đây, trong số các loại rau trái màu tím thì trái cà tím đứng hàng đầu vì đem lại cho chúng ta rất nhiều mặt lợi ích về sức khỏe.

Đăng ngày: 19/09/2026
Lý do ăn ngô tốt cho sức khỏe

Lý do ăn ngô tốt cho sức khỏe

Giàu chất xơ giúp giải quyết các vấn đề tiêu hóa, chứa chất chống oxy hóa giúp ngừa ung thư... là những tác dụng ít biết của ngô.

Đăng ngày: 18/09/2026
Cách chữa viêm họng hữu hiệu vào mùa đông

Cách chữa viêm họng hữu hiệu vào mùa đông

Súc họng bằng aspirin, chứ không phải uống thuốc này, là một trong những cách hữu hiệu nhất để chống lại căn bệnh này, theo một nghiên cứu mới.

Đăng ngày: 18/09/2026
Những ai nên hạn chế ăn bánh trung thu?

Những ai nên hạn chế ăn bánh trung thu?

Đến dịp Rằm tháng 8 thì bánh trung thu lại là thực phẩm không thể thiếu đối với mỗi gia đình. Tuy nhiên, loại bánh cổ truyền này không thích hợp với tất cả mọi người.

Đăng ngày: 16/09/2026
Khoa Học News