Triển vọng chữa bệnh Parkinson nhờ liệu pháp gene

Các nhà khoa học Anh tin rằng liệu pháp gene mà họ vừa phát triển có thể mở ra hy vọng trị dứt hội chứng liệt rung - Parkinson - căn bệnh đang ảnh hưởng 4,1 triệu bệnh nhân trên toàn cầu và dự kiến sẽ tăng gấp đôi vào năm 2030. Sheila Roy, 1 trong 15 bệnh nhân Parkinson trên thế giới tham gia thử nghiệm liệu pháp mới, lần đầu tiên có thể viết chữ sau 15 năm.

Bà Roy bị bệnh Parkinson khi ngoài 40 tuổi và đã chiến đấu với chứng bệnh này suốt 17 năm qua. Chứng Parkinson xuất hiện khi não từ từ ngưng sản xuất dopamine, chất thiết yếu trong kiểm soát cử động. Thiếu dopamine có thể dẫn đến các triệu chứng như rung giật tay chân, cử động chậm, thăng bằng kém... dẫn đến Parkinson. Ngoài các vấn đề sinh lý, bệnh nhân Parkinson còn gặp phải các rối loạn tâm lý và trầm cảm, ảnh hưởng rất nhiều đến cuộc sống.


Nhờ liệu pháp gene, bà Sheila Roy có thể viết, vẽ như trước

Liệu pháp mới mang tên ProSavin do công ty Oxford BioMedica phát triển sử dụng loại vi-rút đã được làm yếu đi, mang gene sản xuất dopamine vào não. Nó được cấy vào thể vân - trung tâm thần kinh vận động của não. Khi vi-rút vào đến tế bào não, nó lập trình lại các tế bào, khiến chúng dần bắt đầu sản xuất dopamine. Quy trình thử nghiệm này đang được thực hiện ở Bệnh viện Addenbrooke’s ở Cambridge (Anh) và Bệnh viện Henri Mondor tại Paris (Pháp). Tiến sĩ Philip Buttery thuộc Trung tâm Phục hồi não Cambridge cho biết dù mới ở giai đoạn đầu nhưng phương pháp này mang lại nhiều kết quả khả quan. “Nó mang đến tác động có lợi tổng thể, giúp cuộc sống bệnh nhân dễ chịu hơn, có thể cho phép giảm liều lượng thuốc và ở một số bệnh nhân, chất lượng giấc ngủ và cuộc sống đều được cải thiện”, Tiến sĩ Buttery nói.

Phương pháp ức chế Parkinson bằng thuốc thường gây ra nhiều tác dụng phụ cho cơ thể do phải sử dụng liều cao. Trong khi đó, việc đưa gene vào các tế bào não có thể thực hiện với liều lượng thấp và tác dụng của nó cũng tập trung hơn. Bà Roy và 5 bệnh nhân khác tại Anh được điều trị bằng liệu pháp gene mới với liều cao. Sau 3 tháng, kết quả kiểm tra cho thấy chức năng vận động của họ cải thiện đến 29%. Bà Roy cho biết: “ProSavin đã giúp tôi lấy lại sự tự tin, cho phép tôi vận động tốt hơn và mở ra hy vọng. Tôi có thể thực hiện những công việc thường ngày và lần đầu tiên sau 15 năm, tôi có thể viết chữ”. Hiện bà vẫn phải dùng thuốc và các bác sĩ vẫn theo dõi mức độ sản xuất dopamine trong não của bà.

Do chỉ mới ở giai đoạn đầu, liệu pháp ProSavin chỉ được áp dụng để điều trị trên một vài bệnh nhân. Để có thể khẳng định tính an toàn và hiệu quả của nó, các nhà khoa học cần thực hiện nhiều nghiên cứu với sự tham gia của hàng trăm người. Nếu quá trình thử nghiệm diễn ra thuận lợi, ProSavin có thể trở thành phương pháp điều trị lâm sàng tại các bệnh viện trong ít nhất 5 năm nữa.

TIN CŨ HƠN
7 lời khuyên sử dụng dầu ăn tốt cho sức khỏe

7 lời khuyên sử dụng dầu ăn tốt cho sức khỏe

Theo Viện Dinh dưỡng quốc gia, trong mỗi gia đình nên có hai loại dầu ăn để sử dụng cho các loại thực phẩm khác nhau.

Đăng ngày: 17/04/2026
Shinrin-yoku: Cách người Nhật dùng thiên nhiên chữa bệnh

Shinrin-yoku: Cách người Nhật dùng thiên nhiên chữa bệnh

"Forest bathing" hay "tắm rừng" được dịch sát nghĩa từ "Shinrin-yoku" là một cụm từ do chính phủ Nhật sáng tạo vào năm 1982 nhằm khuyến khích những cư dân thành thị đắm mình vào thiên nhiên.

Đăng ngày: 13/04/2026
Những loại thực phẩm và đồ uống cực tốt cho gan, giúp thanh lọc cơ thể

Những loại thực phẩm và đồ uống cực tốt cho gan, giúp thanh lọc cơ thể

Gan người thực hiện hơn 500 chức năng khác nhau, trong đó quan trọng nhất là chuyển hóa và "giải độc".

Đăng ngày: 07/04/2026
Mách bạn những cách tốt nhất để loại bỏ thuốc trừ sâu, hóa chất độc hại trên rau củ

Mách bạn những cách tốt nhất để loại bỏ thuốc trừ sâu, hóa chất độc hại trên rau củ

Căn nguyên của nhiều vụ ngộ độc thực phẩm và bệnh nguy hiểm ngày nay bắt nguồn từ chính những loại rau quả bị nhiễm thuốc, hóa chất trong quá trình trồng trọt.

Đăng ngày: 05/04/2026
Ăn chất xơ bao nhiêu là quá nhiều?

Ăn chất xơ bao nhiêu là quá nhiều?

Một số triệu chứng khó chịu do thừa chất xơ có thể xảy ra khi một người nạp vào cơ thể nhiều hơn 70g chất xơ mỗi ngày.

Đăng ngày: 02/04/2026
Thuốc lá làm tiêu hủy nhiễm sắc thể Y ở đàn ông

Thuốc lá làm tiêu hủy nhiễm sắc thể Y ở đàn ông

So với các bạn đồng giới không hút thuốc, những nam giới hút thuốc tăng gấp 3 nguy cơ bị mất các nhiễm sắc thể giới tính Y của họ, theo một nghiên cứu mới.

Đăng ngày: 28/03/2026
Bài trắc nghiệm tâm lý Hermann Rorschach

Bài trắc nghiệm tâm lý Hermann Rorschach

Hermann Rorschach là một bác sĩ tâm thần của Freud Thụy Sĩ và nhà phân tâm học, nổi tiếng với việc phát triển một thử nghiệm xạ được gọi là inkblot thử nghiệm Rorschach.

Đăng ngày: 28/03/2026
Khoa Học News