Khoa Học News

Triển vọng chữa bệnh Parkinson nhờ liệu pháp gene

Các nhà khoa học Anh tin rằng liệu pháp gene mà họ vừa phát triển có thể mở ra hy vọng trị dứt hội chứng liệt rung - Parkinson - căn bệnh đang ảnh hưởng 4,1 triệu bệnh nhân trên toàn cầu và dự kiến sẽ tăng gấp đôi vào năm 2030. Sheila Roy, 1 trong 15 bệnh nhân Parkinson trên thế giới tham gia thử nghiệm liệu pháp mới, lần đầu tiên có thể viết chữ sau 15 năm.

Bà Roy bị bệnh Parkinson khi ngoài 40 tuổi và đã chiến đấu với chứng bệnh này suốt 17 năm qua. Chứng Parkinson xuất hiện khi não từ từ ngưng sản xuất dopamine, chất thiết yếu trong kiểm soát cử động. Thiếu dopamine có thể dẫn đến các triệu chứng như rung giật tay chân, cử động chậm, thăng bằng kém... dẫn đến Parkinson. Ngoài các vấn đề sinh lý, bệnh nhân Parkinson còn gặp phải các rối loạn tâm lý và trầm cảm, ảnh hưởng rất nhiều đến cuộc sống.


Nhờ liệu pháp gene, bà Sheila Roy có thể viết, vẽ như trước

Liệu pháp mới mang tên ProSavin do công ty Oxford BioMedica phát triển sử dụng loại vi-rút đã được làm yếu đi, mang gene sản xuất dopamine vào não. Nó được cấy vào thể vân - trung tâm thần kinh vận động của não. Khi vi-rút vào đến tế bào não, nó lập trình lại các tế bào, khiến chúng dần bắt đầu sản xuất dopamine. Quy trình thử nghiệm này đang được thực hiện ở Bệnh viện Addenbrooke’s ở Cambridge (Anh) và Bệnh viện Henri Mondor tại Paris (Pháp). Tiến sĩ Philip Buttery thuộc Trung tâm Phục hồi não Cambridge cho biết dù mới ở giai đoạn đầu nhưng phương pháp này mang lại nhiều kết quả khả quan. “Nó mang đến tác động có lợi tổng thể, giúp cuộc sống bệnh nhân dễ chịu hơn, có thể cho phép giảm liều lượng thuốc và ở một số bệnh nhân, chất lượng giấc ngủ và cuộc sống đều được cải thiện”, Tiến sĩ Buttery nói.

Phương pháp ức chế Parkinson bằng thuốc thường gây ra nhiều tác dụng phụ cho cơ thể do phải sử dụng liều cao. Trong khi đó, việc đưa gene vào các tế bào não có thể thực hiện với liều lượng thấp và tác dụng của nó cũng tập trung hơn. Bà Roy và 5 bệnh nhân khác tại Anh được điều trị bằng liệu pháp gene mới với liều cao. Sau 3 tháng, kết quả kiểm tra cho thấy chức năng vận động của họ cải thiện đến 29%. Bà Roy cho biết: “ProSavin đã giúp tôi lấy lại sự tự tin, cho phép tôi vận động tốt hơn và mở ra hy vọng. Tôi có thể thực hiện những công việc thường ngày và lần đầu tiên sau 15 năm, tôi có thể viết chữ”. Hiện bà vẫn phải dùng thuốc và các bác sĩ vẫn theo dõi mức độ sản xuất dopamine trong não của bà.

Do chỉ mới ở giai đoạn đầu, liệu pháp ProSavin chỉ được áp dụng để điều trị trên một vài bệnh nhân. Để có thể khẳng định tính an toàn và hiệu quả của nó, các nhà khoa học cần thực hiện nhiều nghiên cứu với sự tham gia của hàng trăm người. Nếu quá trình thử nghiệm diễn ra thuận lợi, ProSavin có thể trở thành phương pháp điều trị lâm sàng tại các bệnh viện trong ít nhất 5 năm nữa.

Thông tin biên tập: Xem tại đây
TIN CŨ HƠN
Biến chứng kinh khủng của bệnh tiểu đường

Biến chứng kinh khủng của bệnh tiểu đường

Biến chứng của tiểu đường ảnh hưởng rất nhiều đến sức khỏe và có thể trở thành mối nguy hiểm cho người bệnh.

Đăng ngày: 14/10/2026
10 loại thực phẩm giúp kiểm soát đường huyết

10 loại thực phẩm giúp kiểm soát đường huyết

Dinh dưỡng góp phần quan trọng trong việc duy trì, kiểm soát đường huyết ở người bệnh đái tháo đường.

Đăng ngày: 12/10/2026
Cơ thể bạn bị tàn phá ra sao nếu uống nước ngọt có gas mỗi ngày?

Cơ thể bạn bị tàn phá ra sao nếu uống nước ngọt có gas mỗi ngày?

Một nghiên cứu được công bố vào tuần trước trên tạp chí Stroke cho thấy việc uống soda (ngay cả với số lượng rất ít) mỗi ngày có thể tăng gấp 3 nguy cơ mắc bệnh suy giảm trí nhớ.

Đăng ngày: 11/10/2026
Những lợi ích của nước mắt bạn nên biết

Những lợi ích của nước mắt bạn nên biết

Khóc sẽ làm giảm mức độ khoáng chất mangan trong cơ thể. Khoáng chất mangan quá nhiều có thể gây ra sự hỗn độn cảm xúc.

Đăng ngày: 09/10/2026
Loại bỏ bệnh trầm cảm, sỏi thận bằng nước ép bí ngô

Loại bỏ bệnh trầm cảm, sỏi thận bằng nước ép bí ngô

Bí ngô có rất nhiều vitamin và các loại khoáng chất đặc biệt cần thiết trong việc duy trì cơ thể khỏe mạnh.

Đăng ngày: 08/10/2026
Lợi ích không ngờ tới từ việc ăn quả lựu

Lợi ích không ngờ tới từ việc ăn quả lựu

Quả lựu là một trái cây có chứa hàm lượng các chất dinh dưỡng cao mang lại nhiều lợi ích cho cơ thể.

Đăng ngày: 29/09/2026
Những siêu thực phẩm giúp kéo dài tuổi thọ

Những siêu thực phẩm giúp kéo dài tuổi thọ

Đậu nành, khoai lang, tỏi, nấm... là những thực phẩm giúp bạn sống thọ, khỏe mạnh hơn mỗi ngày.

Đăng ngày: 27/09/2026
Khoa Học News