Có thể chữa khỏi hoàn toàn bệnh điếc trong 5 - 10 năm nữa

Trong tương lai không xa nhờ sử dụng liệu pháp gen, bệnh điếc của con người sẽ có thể chữa khỏi hoàn toàn.

Sử dụng liệu pháp gen có thể chữa được bệnh điếc trong 5 - 10 năm nữa

Tiến sỹ Jeffrey Holt, một nhà khoa học tại Trung tâm sinh học - thần kinh Kirby tại bệnh viện nhi Boston (Mỹ) cùng các phó giáo sư về lĩnh vực tai-mui-họng tại trường ĐH. Y Harvard mới đây đã có một nghiên cứu thành công về việc khôi phục thính giác trên chuột bằng liệu pháp gen.

Nghiên cứu của Holt và các đồng nghiệp đã được đăng tải trên tạp chí Science Translational Medicine và đang hy vọng sẽ có thể sớm thử nghiệm lâm sàng trên cơ thể người trong vòng từ 5-10 năm tới.

Holt cùng với tác giả nghiên cứu đầu tiên là Charles Askew và nhiều đồng nghiệp tại Viện công nghệ École Polytechnique Fédérale de Lausanne (Thụy Sỹ) đã tập trung vào loại gen có tên TMC1 - một trong 70 loại gen khác nhau được biết đến như là nguyên nhân gây ra bệnh điếc cho con người khi chúng bị đột biến.

TMC1 chiếm từ 4-8% các ca điếc di truyền và nó có vai trò mã hóa một protein quan trọng cho thính giác, giúp con người có thể chuyển đổi âm thanh thành các tính hiệu nhận biết tới não.

Để mang tính năng này của gen TMC1 vào trong tai, nhóm nghiên cứu đã đưa nó vào trong một virus được thiết kế đặc biệt có tên adeno-associated virus 1 hoặc AAV1 cùng với một chất xúc tác đó là một chuỗi gen có thể biến gen TMC1 thành các tế bào tóc trong ốc tai.

Sau đó, họ tiêm AAV1 vào trong tai của những con chuột điếc có gen TMC1 bị đột biến. Kết quả sau đó khá khả quan khi các tế bào tóc của chuột được thử nghiệm đã bắt đầu phản ứng với âm thanh và các tín hiệu điện đã bắt đầu hiển thị trong phần thính giác của não bộ.


Cận cảnh các microvilli trong ốc tai của con người.

Nhóm nghiên cứu của Holt đã từng có một công bố quan trọng khác trong năm 2013 về TMC1 và mối liên quan tới protein TMC2. Cả hai loại protein này đều rất quan trọng đối với thính giác của con người. Các tế bào tóc cảm giác có một chỗ lồi ra gọi là microvilli, mỗi đầu nhô ra này lại có một kênh truyền dẫn tín hiệu được tạo ra bởi hai loại protein trên.

Khi sóng âm thanh được truyền vào trong ốc tai, nó sẽ làm rung động các microvilli và tạo điều kiện mở kênh truyền dẫn. Một khi kênh truyền dẫn mở, nó sẽ cho phép các nguyên tố Canxi có thể đi vào tế bào và tạo ra các tín hiệu điện truyền lên não người.

Mặc dù, các kênh tryền dẫn tín hiệu được tạo ra bởi hai loại protein TMC1 và TMC2, tuy nhiên chỉ cần một trong hai gen bị đột biến thì đã có thể gây ra bệnh điếc. Nghiên cứu của Holt cũng cho thấy rằng, liệu pháp gen với gen TMC2 có thể là cách phù hợp để bù đắp cho sự mất của TMC1.

Được biết các trường hợp TMC1 bị đột biến thường gây ra tình trạng điếc cho trẻ em từ khi còn khá sớm, thường là khoảng 2 năm tuổi sau khi sinh.

Mặc dù, quá trình nghiên cứu vẫn còn kéo dài nhưng nghiên cứu mới này của các nhà khoa học hứa hẹn sẽ mở ra một cánh cửa mới đầy hy vọng cho các bệnh nhân không may bị mắc các căn bệnh điếc liên quan đến di truyền.

Loading...
TIN CŨ HƠN
Những lý do nên dùng cà chua

Những lý do nên dùng cà chua

Cà chua thường xuyên xuất hiện trong căn bếp của mọi nhà và được dùng để chế biến rất nhiều món ăn. Nhưng lợi ích, tác dụng tuyệt vời của loại quả này cũng như cách ăn nó sao cho tốt nhất thì không phải ai cũng biết.

Đăng ngày: 16/05/2025
11 mẹo giúp bạn thức dậy dễ dàng hơn vào mùa đông

11 mẹo giúp bạn thức dậy dễ dàng hơn vào mùa đông

Trong một bài viết trên trang The Conversation, các chuyên gia đã chỉ ra 8 mẹo nhỏ giúp bạn thức dậy dễ dàng và thoải mái hơn trong mùa đông.

Đăng ngày: 09/05/2025
Tất tần tật về tác dụng của nước muối sinh lý và cách sử dụng

Tất tần tật về tác dụng của nước muối sinh lý và cách sử dụng

Nước muối sinh lý ngày càng trở nên thân thuộc hơn với con người. Đặc biệt khi môi trường ngày càng ô nhiễm dẫn tới căn bệnh viêm xoang, viêm mũi dị ứng ngày càng hoành hành thì tác dụng của nước muối sinh lý lại trở nên hữu hiệu.

Đăng ngày: 08/05/2025
Tác hại đáng sợ của việc ăn mì tôm sống

Tác hại đáng sợ của việc ăn mì tôm sống

Mì tôm sống thơm thơm, giòn giòn lại rẻ tiền, không phải mất công nấu nướng chế biến là món ăn khoái khẩu của rất nhiều người, đặc biệt là các bạn học sinh sinh viên.

Đăng ngày: 08/05/2025
Lợi ích bất ngờ từ dưa bở với sức khỏe mọi nhà

Lợi ích bất ngờ từ dưa bở với sức khỏe mọi nhà

Dưa bở là loại quả bổ dưỡng, giải khát rất tốt trong mùa hè nóng bức và còn nhiều công dụng rất tốt cho sức khỏe.

Đăng ngày: 03/05/2025
Tìm hiểu triệu chứng và cách chữa ngón tay gãy bút chì

Tìm hiểu triệu chứng và cách chữa ngón tay gãy bút chì

Ngón tay bị gãy bút chì là do chấn thương ở khớp giữa ngón tay, nơi có thể gập cong. Khớp này gọi được là khớp nối liên vị gần (PIP).

Đăng ngày: 01/05/2025
Những loài hoa đẹp có chất kịch độc chết người

Những loài hoa đẹp có chất kịch độc chết người

Mặc dù khoác lên mình những màu sắc rực rỡ và vẻ đẹp quyến rũ lòng người, nhưng nhiều loài hoa lại chứa những chất kịch độc có thể gây chết người.

Đăng ngày: 24/04/2025
Tiêu điểm
Khoa Học News