Can thiệp liệu pháp gene có thể chữa điếc bẩm sinh

Tạp chí Y học Tự nhiên của Anh ra ngày 4/2 cho biết, các nhà khoa học trường Đại học Y và Khoa học Rosalind Franklin của Mỹ đã khôi phục được một phần thính lực và khả năng thăng bằng ở những con chuột bị điếc nặng.

Bằng việc áp dụng liệu pháp gene, các nhà khoa học đã mở ra một hướng đi mới cho việc điều trị hội chứng Usher, dạng điếc bẩm sinh luôn đi kèm với tình trạng mù lòa.

Công trình nghiên cứu đăng trên tạp chí này tập trung vào gene USH1C liên quan đến hội chứng Usher tuýp 1. Gene này kiểm soát protein "harmonin" đóng vai trò quan trọng trong tế bào lông ốc tai, chuyên phản ứng với sóng âm thanh và phát tín hiệu điện tử đến não bộ.

Các nhà nghiên cứu đã cấy một sợi vật liệu gene nhỏ được gọi là "antisense oligonucleotide" vào trong ốc tai chuột mới sinh đã được biến đổi gene để "tắt" phiên bản lỗi của gene sản xuất ra các dạng protein "harmonin".

Chỉ một lần cấy duy nhất đã khôi phục được một phần thính giác ở các tần số rất thấp, và còn giảm được triệu chứng đung đưa đầu do mất thăng bằng. Một số con chuột đã mọc lông ốc tai. Kết quả này kéo dài tới vài tháng, chứng tỏ có thể chữa được tật điếc bẩm sinh nếu can thiệp sớm bằng liệu pháp gene.

Tháng trước, các bác sỹ tại Bệnh viện Mắt và Tai Massachusetts và tại khoa Y thuộc Đại học Havard của Mỹ thông báo cũng đã thành công trong việc sử dụng liệu pháp gene để biến tế bào ốc tai thành tế bào lông.

Năm 2012, các nhà điều tra Đại học California của Mỹ đã xác định được vị trí phiên bản lỗi của gene VGUT3, loại gene kiểm soát một protein có vai trò cốt yếu đối với chức năng phát tín hiệu thu nhận được của tế bào lông ốc tai.

TIN CŨ HƠN
Những đồ dùng bẩn hơn... toilet

Những đồ dùng bẩn hơn... toilet

Điện thoại di động, bàn phím máy tính hay vòi nước rửa bát lại là những đồ vật… bẩn nhất. Một số xét nghiệm đã chứng minh, trên những đồ dùng kể trên, số lượng vi khuẩn gây bệnh còn nhiều hơn của bồn cầu.

Đăng ngày: 25/11/2025
Chơi game 30 phút mỗi ngày giúp tăng cường trí nhớ

Chơi game 30 phút mỗi ngày giúp tăng cường trí nhớ

Trong khi một số người nghĩ rằng chơi game chỉ lãng phí thời gian, thì các nhà khoa học lại phát hiện ra chơi game có thể giúp tăng kích cỡ bộ não của chúng ta.

Đăng ngày: 24/11/2025
Những loại thực phẩm giữ ấm cơ thể trong mùa đông

Những loại thực phẩm giữ ấm cơ thể trong mùa đông

Vào mùa đông, những thực phẩm giàu dinh dưỡng, chất chống oxy hóa và có tác dụng tăng cường hệ miễn dịch sẽ giúp bạn ấm áp suốt cả mùa giá lạnh.

Đăng ngày: 23/11/2025
Lợi ích sức khỏe mà ít người biết của quả đỗ xanh

Lợi ích sức khỏe mà ít người biết của quả đỗ xanh

Quả đỗ xanh chứa nhiều chất dinh dưỡng cần thiết cho cơ thể. Loại thực phẩm này chứa 3 loại chất chống oxy hóa carotenoid gồm beta carotene, lutein và zeaxanthin.

Đăng ngày: 22/11/2025
Những món đặc sản có thể gây chết người

Những món đặc sản có thể gây chết người

Cá nóc, bạch tuộc sống, phô mai giòi, ếch bò khổng lồ... là một số trong những món đặc sản độc đáo nhưng có thể khiến bạn mất mạng khi nếm thử.

Đăng ngày: 21/11/2025
Những loài hoa đẹp có chất kịch độc chết người

Những loài hoa đẹp có chất kịch độc chết người

Mặc dù khoác lên mình những màu sắc rực rỡ và vẻ đẹp quyến rũ lòng người, nhưng nhiều loài hoa lại chứa những chất kịch độc có thể gây chết người.

Đăng ngày: 21/11/2025
Hại sức khỏe vì ăn khoai tây sai cách

Hại sức khỏe vì ăn khoai tây sai cách

Ăn khoai tây kèm trứng gà, ăn khoai tây mọc mầm, hay đơn giản là món khoai tây chiên ròn rụm.... là những sai lầm khi ăn khoai tây mà nhiều người mắc phải.

Đăng ngày: 18/11/2025
Khoa Học News