Can thiệp liệu pháp gene có thể chữa điếc bẩm sinh

Tạp chí Y học Tự nhiên của Anh ra ngày 4/2 cho biết, các nhà khoa học trường Đại học Y và Khoa học Rosalind Franklin của Mỹ đã khôi phục được một phần thính lực và khả năng thăng bằng ở những con chuột bị điếc nặng.

Bằng việc áp dụng liệu pháp gene, các nhà khoa học đã mở ra một hướng đi mới cho việc điều trị hội chứng Usher, dạng điếc bẩm sinh luôn đi kèm với tình trạng mù lòa.

Công trình nghiên cứu đăng trên tạp chí này tập trung vào gene USH1C liên quan đến hội chứng Usher tuýp 1. Gene này kiểm soát protein "harmonin" đóng vai trò quan trọng trong tế bào lông ốc tai, chuyên phản ứng với sóng âm thanh và phát tín hiệu điện tử đến não bộ.

Các nhà nghiên cứu đã cấy một sợi vật liệu gene nhỏ được gọi là "antisense oligonucleotide" vào trong ốc tai chuột mới sinh đã được biến đổi gene để "tắt" phiên bản lỗi của gene sản xuất ra các dạng protein "harmonin".

Chỉ một lần cấy duy nhất đã khôi phục được một phần thính giác ở các tần số rất thấp, và còn giảm được triệu chứng đung đưa đầu do mất thăng bằng. Một số con chuột đã mọc lông ốc tai. Kết quả này kéo dài tới vài tháng, chứng tỏ có thể chữa được tật điếc bẩm sinh nếu can thiệp sớm bằng liệu pháp gene.

Tháng trước, các bác sỹ tại Bệnh viện Mắt và Tai Massachusetts và tại khoa Y thuộc Đại học Havard của Mỹ thông báo cũng đã thành công trong việc sử dụng liệu pháp gene để biến tế bào ốc tai thành tế bào lông.

Năm 2012, các nhà điều tra Đại học California của Mỹ đã xác định được vị trí phiên bản lỗi của gene VGUT3, loại gene kiểm soát một protein có vai trò cốt yếu đối với chức năng phát tín hiệu thu nhận được của tế bào lông ốc tai.

TIN CŨ HƠN
Lupus ban đỏ - Căn bệnh nguy hiểm ít được biết đến

Lupus ban đỏ - Căn bệnh nguy hiểm ít được biết đến

Hệ miễn dịch giúp cơ thể chống lại sự xâm nhập của tác nhân lạ. Mắc lupus ban đỏ hệ thống, hệ thống miễn dịch mất khả năng phân biệt lạ - quen và chống lại cơ thể.

Đăng ngày: 01/02/2026
Dù thích ăn mứt Tết tới mấy bạn cũng nhất định phải nắm rõ những điều này!

Dù thích ăn mứt Tết tới mấy bạn cũng nhất định phải nắm rõ những điều này!

Một hộp mứt Tết “chất lượng” là phải có khoảng chục loại hương vị khác nhau, màu sắc phải hài hoà, bao bì phải bắt mắt, hấp dẫn.

Đăng ngày: 27/01/2026
Để trẻ ngủ ngoài trời 0°C để rèn sức khỏe

Để trẻ ngủ ngoài trời 0°C để rèn sức khỏe

Bạn có bao giờ để con nhỏ, đặc biệt là trẻ sơ sinh, ngủ trưa ngoài trời giá rét, thậm chí khi nhiệt độ có thể xuống dưới 0°C? Hầu hết các bậc cha mẹ ở Bắc Âu sẽ không ngần ngại làm việc đó. Đối với họ, đây chỉ là “việc thường ngày ở huyện”.

Đăng ngày: 22/01/2026
Cách nhận biết giò có hàn the để không bị

Cách nhận biết giò có hàn the để không bị "đầu độc"

Khi cắn miếng giò mà thấy khô cứng, dai, mịn bất thường thì đó là giò ướp hàn the.

Đăng ngày: 19/01/2026
Tìm ra cách nhân bản người vô tính

Tìm ra cách nhân bản người vô tính

Sau hơn 15 năm thất bại của giới khoa học khắp thế giới, các nhà sinh vật học ở Mỹ cuối cùng đã tạo ra tế bào gốc của người với kỹ thuật giống như đã sử dụng để nhân bản vô tính cừu Dolly năm 1996.

Đăng ngày: 16/01/2026
Ngón tay con người có thể mọc trở lại sau khi đứt?

Ngón tay con người có thể mọc trở lại sau khi đứt?

Liệu ngón tay của trẻ em khi bị đứt có thể mọc trở lại hay không và điều này diễn ra như thế nào?

Đăng ngày: 13/01/2026
Biết ngay kẻo muộn: Bánh Trung thu có thể béo đến mức nào?

Biết ngay kẻo muộn: Bánh Trung thu có thể béo đến mức nào?

Trung thu sắp đến rồi, lại đến mùa chúng ta tha hồ được ăn bánh. Nhưng bánh Trung thu có thể béo đến mức nào, bạn biết chưa?

Đăng ngày: 13/01/2026
Khoa Học News