Can thiệp liệu pháp gene có thể chữa điếc bẩm sinh

Tạp chí Y học Tự nhiên của Anh ra ngày 4/2 cho biết, các nhà khoa học trường Đại học Y và Khoa học Rosalind Franklin của Mỹ đã khôi phục được một phần thính lực và khả năng thăng bằng ở những con chuột bị điếc nặng.

Bằng việc áp dụng liệu pháp gene, các nhà khoa học đã mở ra một hướng đi mới cho việc điều trị hội chứng Usher, dạng điếc bẩm sinh luôn đi kèm với tình trạng mù lòa.

Công trình nghiên cứu đăng trên tạp chí này tập trung vào gene USH1C liên quan đến hội chứng Usher tuýp 1. Gene này kiểm soát protein "harmonin" đóng vai trò quan trọng trong tế bào lông ốc tai, chuyên phản ứng với sóng âm thanh và phát tín hiệu điện tử đến não bộ.

Các nhà nghiên cứu đã cấy một sợi vật liệu gene nhỏ được gọi là "antisense oligonucleotide" vào trong ốc tai chuột mới sinh đã được biến đổi gene để "tắt" phiên bản lỗi của gene sản xuất ra các dạng protein "harmonin".

Chỉ một lần cấy duy nhất đã khôi phục được một phần thính giác ở các tần số rất thấp, và còn giảm được triệu chứng đung đưa đầu do mất thăng bằng. Một số con chuột đã mọc lông ốc tai. Kết quả này kéo dài tới vài tháng, chứng tỏ có thể chữa được tật điếc bẩm sinh nếu can thiệp sớm bằng liệu pháp gene.

Tháng trước, các bác sỹ tại Bệnh viện Mắt và Tai Massachusetts và tại khoa Y thuộc Đại học Havard của Mỹ thông báo cũng đã thành công trong việc sử dụng liệu pháp gene để biến tế bào ốc tai thành tế bào lông.

Năm 2012, các nhà điều tra Đại học California của Mỹ đã xác định được vị trí phiên bản lỗi của gene VGUT3, loại gene kiểm soát một protein có vai trò cốt yếu đối với chức năng phát tín hiệu thu nhận được của tế bào lông ốc tai.

TIN CŨ HƠN
Tác hại lâu dài khi thiếu ngủ thường xuyên

Tác hại lâu dài khi thiếu ngủ thường xuyên

Nguy cơ cao huyết áp sẽ tăng khi bạn chỉ ngủ 5-6 giờ một đêm. Thiếu ngủ làm gia tăng nguy cơ ung thư vú, trầm cảm, suy giảm khả năng nhận thức...

Đăng ngày: 12/03/2026
Những điều cần biết về thụ tinh trong ống nghiệm

Những điều cần biết về thụ tinh trong ống nghiệm

Kể từ khi ra đời, thụ tinh trong ống nghiệm (IVF) luôn là chỗ bám víu cuối cùng cho các cặp vợ chồng hiếm muộn muốn sinh em bé, khi tất cả các giải pháp hỗ trợ khác đều cúi đầu chào thua.

Đăng ngày: 10/03/2026
Con cái “giống” bố hay mẹ?

Con cái “giống” bố hay mẹ?

Theo các nhà khoa học, gene di truyền của bố mẹ là nhân tố quyết định chiều cao cho con.

Đăng ngày: 07/03/2026
Hướng dẫn các nghi thức cúng trong đêm giao thừa

Hướng dẫn các nghi thức cúng trong đêm giao thừa

Cúng giao thừa là nghi thức cúng không thể thiếu trong mỗi đêm 30 tết. Gia đình nào cũng muốn chuẩn bị thật tốt, đầy đủ các nghi thức cúng lễ trong đêm giao thừa để tiễn năm cũ và chào đón năm mới.

Đăng ngày: 04/03/2026
Những loài hoa đẹp có chất kịch độc chết người

Những loài hoa đẹp có chất kịch độc chết người

Mặc dù khoác lên mình những màu sắc rực rỡ và vẻ đẹp quyến rũ lòng người, nhưng nhiều loài hoa lại chứa những chất kịch độc có thể gây chết người.

Đăng ngày: 02/03/2026
Bệnh cúm mùa là gì?

Bệnh cúm mùa là gì?

Thời gian vừa qua, thời tiết miền Bắc liên tục thay đổi thất thường khiến nhiều trẻ phải nhập viện vì các bệnh liên quan đến đường hô hấp, tiêu hóa.

Đăng ngày: 26/02/2026
Tìm hiểu về bệnh rối loạn phân ly tập thể

Tìm hiểu về bệnh rối loạn phân ly tập thể

Rối loạn phân ly là một nhóm các rối loạn thường gặp. Tỷ lệ người mắc các rối loạn này chiếm 0,3-0,5% dân số.

Đăng ngày: 23/02/2026
Khoa Học News