EC cho phép bán liệu pháp gene người Glybera

Trong một tuyên bố đưa ra ngày 5/11, Công ty công nghệ sinh học Hà Lan uniQure cho biết sẽ bắt đầu bán liệu pháp gene người đầu tiên mang tên Glybera trên thị trường châu Âu vào năm tới.

Công ty này dự đoán đây sẽ là bước khởi đầu tạo sự bùng nổ cho hoạt động kinh doanh các liệu pháp gene tương tự trong tương lai.

Ngày 25/10, Uỷ ban châu Âu (EC) đã nhất trí cho phép bán liệu pháp gene Glybera trên thị trường châu Âu và Bắc Mỹ như một phương thuốc giúp điều trị bệnh rối loạn Lipoprotein Lipaza dạng cực hiếm ở người (LPLD). Glybera sẽ giúp ngăn chặn hiện tượng chuyển hóa các phân tử chất béo cố định vào đường máu.


Liệu pháp gene Glybera đã được phép bán ở thị trường châu Âu và Bắc Mỹ.

Liệu pháp gene nói chung được áp dụng để sửa đổi DNA của người bệnh theo hướng chống lại các căn bệnh cụ thể, vốn đã được thử nghiệm trong việc điều trị rất nhiều bệnh từ mù lòa đến trầm cảm và các triệu chứng mất trí nhớ.

Liệu pháp Glybera giúp điều trị LPLD, vốn là một loại bệnh di truyền dạng cực hiếm vì chỉ xuất hiện ở khoảng 1-2 người/1 triệu người.

Phương pháp điều trị gene xuất hiện trên phác đồ y tế từ cuối những năm 90 của thế kỷ trước và trở thành một trong những lĩnh vực hấp dẫn nhất của ngành công nghệ sinh học, hứa hẹn có thể giúp ngăn chặn hoặc đẩy lùi các bệnh di truyền trong tương lai.

Vào năm 2003, cơ quan chức năng Trung Quốc cũng đã thông qua liệu pháp gene điều trị ung thư đầu và cổ.

Tuy nhiên, các nhà khoa học cảnh báo liệu pháp điều trị này cũng thường gặp phải những rủi ro do các phản ứng không mong muốn hoặc không thể kiểm soát được từ hệ thống miễn dịch.

Theo ghi nhận, liệu pháp gene từng gây ra cái chết bi thảm của tình nguyện viên 18 tuổi, Jesse Gelsinger vào năm 1999, và thúc đẩy sự phát triển khối u ung thư ở hai trẻ em Pháp.

Loading...
TIN CŨ HƠN
Vẫn có thể hồi sinh người đã chết

Vẫn có thể hồi sinh người đã chết

Một bác sĩ tuyên bố rằng, con người có thể hồi sinh vài giờ sau khi họ dường như đã chết. Điều này mở ra hy vọng về việc cứu sinh mạng người từ tay của tử thần.

Đăng ngày: 01/07/2025
Thuốc lá điện tử là gì? Nó chứa gì bên trong?

Thuốc lá điện tử là gì? Nó chứa gì bên trong?

Cách đây không lâu một nghiên cứu do Đại học Havard với sự tài trợ từ chính phủ Mỹ đã kết luận 75% trong số 51 loại tinh dầu thuốc lá điện tử có chứa diacetyl, một loại chất gây bệnh viêm phổi tắc nghẽn.

Đăng ngày: 01/07/2025
20 tác dụng thú vị của chanh tươi

20 tác dụng thú vị của chanh tươi

Chanh là loại quả có rất nhiều công dụng trong cuộ sống: làm gia vị, pha nước, làm đẹp... được con người sử dụng hàng ngày. Ngoài ra chanh tươi còn có rất nhiều những công dụng rất thú vị khác mà ít người biết tới: chữa đau răng, diệt cỏ dại, đuổi kiến...

Đăng ngày: 30/06/2025
Người bị rắn độc cắn trăm lần không chết

Người bị rắn độc cắn trăm lần không chết

Một nhà khoa học nghiệp dư Mỹ tuyên bố miễn dịch với nọc của các loài rắn cực độc sau thời gian dài thực nghiệm cho rắn độc cắn vào người hơn 160 lần.

Đăng ngày: 29/06/2025
Những điều cần chú ý khi ăn mỳ ăn liền

Những điều cần chú ý khi ăn mỳ ăn liền

Kiểu ăn "mỳ úp" rất quen thuộc trong các gia đình cần thay đổi nếu bạn muốn đảm bảo sức khỏe.

Đăng ngày: 29/06/2025
10 điều bạn cần biết về đậu phụ

10 điều bạn cần biết về đậu phụ

Đậu phụ tốt hay không tốt cho sức khỏe của bạn còn tùy thuộc vào hàm lượng bạn tiêu thụ.

Đăng ngày: 28/06/2025
12 nguồn đạm thực vật tuyệt vời thay thế đạm động vật

12 nguồn đạm thực vật tuyệt vời thay thế đạm động vật

Chất đạm được xem là nền tảng của cuộc sống do nó là dưỡng chất tạo thành các axít amin thúc đẩy sự phát triển và phục hồi của tế bào.

Đăng ngày: 28/06/2025
Tiêu điểm
Khoa Học News