EC cho phép bán liệu pháp gene người Glybera

Trong một tuyên bố đưa ra ngày 5/11, Công ty công nghệ sinh học Hà Lan uniQure cho biết sẽ bắt đầu bán liệu pháp gene người đầu tiên mang tên Glybera trên thị trường châu Âu vào năm tới.

Công ty này dự đoán đây sẽ là bước khởi đầu tạo sự bùng nổ cho hoạt động kinh doanh các liệu pháp gene tương tự trong tương lai.

Ngày 25/10, Uỷ ban châu Âu (EC) đã nhất trí cho phép bán liệu pháp gene Glybera trên thị trường châu Âu và Bắc Mỹ như một phương thuốc giúp điều trị bệnh rối loạn Lipoprotein Lipaza dạng cực hiếm ở người (LPLD). Glybera sẽ giúp ngăn chặn hiện tượng chuyển hóa các phân tử chất béo cố định vào đường máu.


Liệu pháp gene Glybera đã được phép bán ở thị trường châu Âu và Bắc Mỹ.

Liệu pháp gene nói chung được áp dụng để sửa đổi DNA của người bệnh theo hướng chống lại các căn bệnh cụ thể, vốn đã được thử nghiệm trong việc điều trị rất nhiều bệnh từ mù lòa đến trầm cảm và các triệu chứng mất trí nhớ.

Liệu pháp Glybera giúp điều trị LPLD, vốn là một loại bệnh di truyền dạng cực hiếm vì chỉ xuất hiện ở khoảng 1-2 người/1 triệu người.

Phương pháp điều trị gene xuất hiện trên phác đồ y tế từ cuối những năm 90 của thế kỷ trước và trở thành một trong những lĩnh vực hấp dẫn nhất của ngành công nghệ sinh học, hứa hẹn có thể giúp ngăn chặn hoặc đẩy lùi các bệnh di truyền trong tương lai.

Vào năm 2003, cơ quan chức năng Trung Quốc cũng đã thông qua liệu pháp gene điều trị ung thư đầu và cổ.

Tuy nhiên, các nhà khoa học cảnh báo liệu pháp điều trị này cũng thường gặp phải những rủi ro do các phản ứng không mong muốn hoặc không thể kiểm soát được từ hệ thống miễn dịch.

Theo ghi nhận, liệu pháp gene từng gây ra cái chết bi thảm của tình nguyện viên 18 tuổi, Jesse Gelsinger vào năm 1999, và thúc đẩy sự phát triển khối u ung thư ở hai trẻ em Pháp.

TIN CŨ HƠN
Những thói quen không ngờ khiến bạn nhanh già

Những thói quen không ngờ khiến bạn nhanh già

Nhiều thói quen tưởng chừng vô hại như nghiện ăn đường, ít thời gian cho bạn bè... đang âm thầm làm chúng ta lão hóa mỗi ngày.

Đăng ngày: 28/08/2025
Những siêu thực phẩm giúp kéo dài tuổi thọ

Những siêu thực phẩm giúp kéo dài tuổi thọ

Đậu nành, khoai lang, tỏi, nấm... là những thực phẩm giúp bạn sống thọ, khỏe mạnh hơn mỗi ngày.

Đăng ngày: 27/08/2025
Dấu hiệu sùi mào gà và cách phòng trị

Dấu hiệu sùi mào gà và cách phòng trị

Theo bác sĩ Trà Anh Duy, sùi mào gà hay còn gọi bệnh mồng gà, mụn cóc sinh dục, thường xuất hiện tại cơ quan sinh dục nam giới và phụ nữ do virus HPV gây ra.

Đăng ngày: 27/08/2025
13 quan niệm chưa đúng khi ăn trứng

13 quan niệm chưa đúng khi ăn trứng

Nếu chế biến món ăn từ trứng không đúng cách thì sẽ gây hiệu quả ngược, thậm chí có hại cho sức khỏe.

Đăng ngày: 25/08/2025
Mẹo chọn đồ ăn khô ngon

Mẹo chọn đồ ăn khô ngon

Bài viết dưới đây, chúng tôi xin giới thiệu đến các bạn một vài cách để lựa chọn mua thực phẩm khô chất lượng nhất!

Đăng ngày: 24/08/2025
Đi tiểu liên tục và nhiều hơn bình thường, báo hiệu bệnh gì?

Đi tiểu liên tục và nhiều hơn bình thường, báo hiệu bệnh gì?

Đi tiểu là nhu cầu thiết yếu của mọi người và rất cần thiết. Nhưng nếu đi tiểu nhiều và liên tục thì có thể bạn đang mắc một số bệnh nguy hiểm.

Đăng ngày: 24/08/2025
Những căn bệnh kỳ lạ, hiếm gặp nhất trên thế giới

Những căn bệnh kỳ lạ, hiếm gặp nhất trên thế giới

Cơ thể của con người là một cỗ máy có cấu trúc vô cùng phức tạp và khi những "cỗ máy" này hỏng thì cũng theo những cách vô cùng phức tạp, lạ lùng mà nhiều khi khoa học cũng chưa thể lý giải...

Đăng ngày: 24/08/2025
Khoa Học News