EC cho phép bán liệu pháp gene người Glybera

Trong một tuyên bố đưa ra ngày 5/11, Công ty công nghệ sinh học Hà Lan uniQure cho biết sẽ bắt đầu bán liệu pháp gene người đầu tiên mang tên Glybera trên thị trường châu Âu vào năm tới.

Công ty này dự đoán đây sẽ là bước khởi đầu tạo sự bùng nổ cho hoạt động kinh doanh các liệu pháp gene tương tự trong tương lai.

Ngày 25/10, Uỷ ban châu Âu (EC) đã nhất trí cho phép bán liệu pháp gene Glybera trên thị trường châu Âu và Bắc Mỹ như một phương thuốc giúp điều trị bệnh rối loạn Lipoprotein Lipaza dạng cực hiếm ở người (LPLD). Glybera sẽ giúp ngăn chặn hiện tượng chuyển hóa các phân tử chất béo cố định vào đường máu.


Liệu pháp gene Glybera đã được phép bán ở thị trường châu Âu và Bắc Mỹ.

Liệu pháp gene nói chung được áp dụng để sửa đổi DNA của người bệnh theo hướng chống lại các căn bệnh cụ thể, vốn đã được thử nghiệm trong việc điều trị rất nhiều bệnh từ mù lòa đến trầm cảm và các triệu chứng mất trí nhớ.

Liệu pháp Glybera giúp điều trị LPLD, vốn là một loại bệnh di truyền dạng cực hiếm vì chỉ xuất hiện ở khoảng 1-2 người/1 triệu người.

Phương pháp điều trị gene xuất hiện trên phác đồ y tế từ cuối những năm 90 của thế kỷ trước và trở thành một trong những lĩnh vực hấp dẫn nhất của ngành công nghệ sinh học, hứa hẹn có thể giúp ngăn chặn hoặc đẩy lùi các bệnh di truyền trong tương lai.

Vào năm 2003, cơ quan chức năng Trung Quốc cũng đã thông qua liệu pháp gene điều trị ung thư đầu và cổ.

Tuy nhiên, các nhà khoa học cảnh báo liệu pháp điều trị này cũng thường gặp phải những rủi ro do các phản ứng không mong muốn hoặc không thể kiểm soát được từ hệ thống miễn dịch.

Theo ghi nhận, liệu pháp gene từng gây ra cái chết bi thảm của tình nguyện viên 18 tuổi, Jesse Gelsinger vào năm 1999, và thúc đẩy sự phát triển khối u ung thư ở hai trẻ em Pháp.

TIN CŨ HƠN
Không nên tắm rửa khi trời có sấm sét

Không nên tắm rửa khi trời có sấm sét

Nên tránh ra ngoài mỗi khi nghe tiếng sấm. Tuy nhiên, kể cả lúc ở trong nhà, bạn vẫn phải đối mặt với rủi ro bị sét tấn công.

Đăng ngày: 08/01/2026
Ai không nên uống nước đậu đen?

Ai không nên uống nước đậu đen?

Đậu đen là loại hạt lành tính tuy nhiên không nên lạm dụng dùng đặc biệt là uống thay nước, sẽ làm ảnh hưởng tới khả năng hấp thu của các chất trong cơ thể.

Đăng ngày: 08/01/2026
10 triệu chứng biểu hiện suy thận

10 triệu chứng biểu hiện suy thận

Rất nhiều người mắc bệnh thận mạn nhưng không biết, bởi vì những dầu hiệu ban đầu có thể là rất khó thấy.

Đăng ngày: 06/01/2026
Phản ứng kì lạ của bộ não và cơ thể khi bạn bóp cò súng

Phản ứng kì lạ của bộ não và cơ thể khi bạn bóp cò súng

Bạn nhìn xuống khẩu súng, nhắm mục tiêu, thở ra từ từ và bóp cò. Ngay lập tức, một loạt sự kiện diễn ra: ánh sáng tóe lên, cơ thể bị giật lại đằng sau, một tiếng nổ chát chúa và mùi thuốc súng khét lẹt.

Đăng ngày: 05/01/2026
Cách nhận biết mật ong thật, mật ong giả

Cách nhận biết mật ong thật, mật ong giả

Nhỏ mật ong lên tờ giấy mỏng, giọt mật vón lại mà không thấm quanh tờ giấy là mật ong thật.

Đăng ngày: 05/01/2026
15 lý do để ăn dứa trong mùa hè

15 lý do để ăn dứa trong mùa hè

Dứa rất giàu dinh dưỡng, có nhiều chất chống viêm, giúp xương chắc khỏe và cải thiện hệ tiêu hóa rất tốt.

Đăng ngày: 04/01/2026
Tác dụng ít biết của vỏ chuối

Tác dụng ít biết của vỏ chuối

Chuối không chỉ là trái cây bổ dưỡng mà vỏ của chúng cũng có rất nhiều công dụng hữu ích, như: làm trắng răng, trị mụn, chống lão hóa da…

Đăng ngày: 02/01/2026
Khoa Học News