Hy vọng mới trong phương pháp điều trị căn bệnh chết người

Các nhà khoa học sử dụng một đàn cừu đã được chỉnh sửa gene để xác định phương pháp điều trị đầy hứa hẹn cho căn bệnh về não nguy hiểm ở trẻ nhỏ.

Những nhà nghiên cứu tại Anh và Mỹ cho biết công trình đó có thể giúp phát triển các loại thuốc để xoa dịu bệnh Batten ở trẻ sơ sinh, theo Guardian.


Chú cừu Dolly được tạo ra tại Viện Roslin, nơi đã đóng góp vào nghiên cứu này. (Ảnh: Guardian).

Căn bệnh này được di truyền từ cha mẹ mang đột biến gene lặn hiếm gặp. Những đứa trẻ mang hai bản sao của gene lỗi này bắt đầu bị mất thị lực, suy giảm khả năng nhận thức và các vấn đề về khả năng vận động, sau đó là co giật và chết sớm.

“Ảnh hưởng đối với gia đình là rất khủng khiếp”, giáo sư Jonathan Cooper của Trường Y thuộc Đại học Washington (St Louis, Mỹ) và một trong những người đứng đầu dự án, cho biết.

Thử nghiệm ban đầu của các nhà nghiên cứu cho thấy những con chuột bị ảnh hưởng bởi một dạng bệnh Batten, được gọi là bệnh CLN1, có thể được điều trị bằng một loại enzyme.

“Điều đó thật đáng khích lệ, nhưng chúng tôi cần thử nghiệm phương pháp điều trị ở những bộ não lớn hơn và có cấu trúc giống não của một đứa trẻ hơn”, giáo sư Tom Wishart, thuộc Viện Roslin của Đại học Edinburgh, nói.

Các nhà khoa học của dự án đã sử dụng kỹ thuật chỉnh sửa gene Crispr-Cas9 để tạo ra một phiên bản gene bị lỗi gây ra bệnh CLN1 ở cừu.

Trẻ em không thể chống chọi với phiên bản này của bệnh Batten vì chúng thiếu một loại enzym được tạo ra bởi các gene CLN1 khỏe mạnh. Nếu không có nó, hoạt động của các lysosome trong cơ thể, nơi xử lý chất thải tích tụ trong tế bào, sẽ bị suy giảm.

Nghiên cứu trên chuột tiết lộ rằng việc tiêm loại enzyme còn thiếu đó vào não đã tạo ra những cải thiện đáng chú ý. Tuy nhiên, việc chuyển thẳng đến các thử nghiệm trên người là không thực tế hoặc không an toàn, nhóm nhận định.

Thí nghiệm trên 6 con cừu được lai tạo từ đàn cừu Roslin với hai gene CLN1 bị lỗi đã mang đến câu trả lời. Bằng cách tính toán liều lượng thích hợp và con đường đưa enzyme vào não cừu, nhóm nghiên cứu có thể quan sát thấy những cải thiện đối với tình trạng bệnh.

Các nhà khoa học cho biết kết quả này rất hứa hẹn, nhưng họ nhấn mạnh rằng vẫn cần nghiên cứu trong vài năm để tối ưu hóa việc điều trị.

Trước đó, lợn chỉnh sửa gene cũng được sử dụng để điều trị bệnh cho người. Ngày 10/1, David Bennett, bệnh nhân 57 tuổi ở Mỹ, đã có thể tự thở trong lúc vẫn được nối với một máy tim phổi nhân tạo để trợ giúp quả tim mới, AP đưa tin. Quả tim này được lấy từ động vật được chỉnh sửa gene.

Loading...
TIN CŨ HƠN
Cách xử trí khi bị chuột rút

Cách xử trí khi bị chuột rút

Chuột rút là tình trạng co thắt cơ đột ngột, gây đau dữ dội ở một bắp thịt thường là co cơ do lạnh hay hoạt động quá sức, làm cho bệnh nhân không tiếp tục cử động được nữa. Vậy phải xử lý như thế nào khi bị chuột rút để giảm đau nhanh chóng và hiệu quả?

Đăng ngày: 17/04/2025
Bí quyết để phòng tránh đầy bụng trong ngày Tết

Bí quyết để phòng tránh đầy bụng trong ngày Tết

Chế độ sinh hoạt thất thường, ăn uống không điều độ trong kỳ nghỉ Tết thường khiến bạn đầy hơi, khó tiêu. Việc lựa chọn thực phẩm hợp lý sẽ giúp bạn hạn chế tình trạng này.

Đăng ngày: 16/04/2025
7 lời khuyên sử dụng dầu ăn tốt cho sức khỏe

7 lời khuyên sử dụng dầu ăn tốt cho sức khỏe

Theo Viện Dinh dưỡng quốc gia, trong mỗi gia đình nên có hai loại dầu ăn để sử dụng cho các loại thực phẩm khác nhau.

Đăng ngày: 16/04/2025
Nắng nóng dễ bị bệnh gì?

Nắng nóng dễ bị bệnh gì?

Tiêu chảy, ngộ độc thức ăn, nhồi máu cơ tim, đột quỵ là bệnh dễ xảy ra trong thời tiết nắng nóng kéo dài hiện nay.

Đăng ngày: 12/04/2025
Shinrin-yoku: Cách người Nhật dùng thiên nhiên chữa bệnh

Shinrin-yoku: Cách người Nhật dùng thiên nhiên chữa bệnh

"Forest bathing" hay "tắm rừng" được dịch sát nghĩa từ "Shinrin-yoku" là một cụm từ do chính phủ Nhật sáng tạo vào năm 1982 nhằm khuyến khích những cư dân thành thị đắm mình vào thiên nhiên.

Đăng ngày: 11/04/2025
Giá trị dinh dưỡng của măng và ngộ độc măng

Giá trị dinh dưỡng của măng và ngộ độc măng

Măng là một thức ăn được nhân dân ta dùng rất phổ biến. Tuy vậy khi ăn măng tươi chúng ta cần chú ý đề phòng ngộ độc vì trong măng có một chất độc gọi là glucozit sinh acid xyanhydric. Khi gặp men tiêu hoá trong dạ dày, gặp chất chua, glucozit bị thu

Đăng ngày: 10/04/2025
Tetrodotoxin: Chất độc thường gặp trong cá nóc

Tetrodotoxin: Chất độc thường gặp trong cá nóc

Tetrodotoxin còn có một số tên gọi khác như: Fugu poison, Maculotoxin, Spheroidine, Tarichatoxin, TTX.

Đăng ngày: 06/04/2025
Tiêu điểm
Khoa Học News