Hy vọng mới trong phương pháp điều trị căn bệnh chết người
Các nhà khoa học sử dụng một đàn cừu đã được chỉnh sửa gene để xác định phương pháp điều trị đầy hứa hẹn cho căn bệnh về não nguy hiểm ở trẻ nhỏ.
Những nhà nghiên cứu tại Anh và Mỹ cho biết công trình đó có thể giúp phát triển các loại thuốc để xoa dịu bệnh Batten ở trẻ sơ sinh, theo Guardian.
Chú cừu Dolly được tạo ra tại Viện Roslin, nơi đã đóng góp vào nghiên cứu này. (Ảnh: Guardian).
Căn bệnh này được di truyền từ cha mẹ mang đột biến gene lặn hiếm gặp. Những đứa trẻ mang hai bản sao của gene lỗi này bắt đầu bị mất thị lực, suy giảm khả năng nhận thức và các vấn đề về khả năng vận động, sau đó là co giật và chết sớm.
“Ảnh hưởng đối với gia đình là rất khủng khiếp”, giáo sư Jonathan Cooper của Trường Y thuộc Đại học Washington (St Louis, Mỹ) và một trong những người đứng đầu dự án, cho biết.
Thử nghiệm ban đầu của các nhà nghiên cứu cho thấy những con chuột bị ảnh hưởng bởi một dạng bệnh Batten, được gọi là bệnh CLN1, có thể được điều trị bằng một loại enzyme.
“Điều đó thật đáng khích lệ, nhưng chúng tôi cần thử nghiệm phương pháp điều trị ở những bộ não lớn hơn và có cấu trúc giống não của một đứa trẻ hơn”, giáo sư Tom Wishart, thuộc Viện Roslin của Đại học Edinburgh, nói.
Các nhà khoa học của dự án đã sử dụng kỹ thuật chỉnh sửa gene Crispr-Cas9 để tạo ra một phiên bản gene bị lỗi gây ra bệnh CLN1 ở cừu.
Trẻ em không thể chống chọi với phiên bản này của bệnh Batten vì chúng thiếu một loại enzym được tạo ra bởi các gene CLN1 khỏe mạnh. Nếu không có nó, hoạt động của các lysosome trong cơ thể, nơi xử lý chất thải tích tụ trong tế bào, sẽ bị suy giảm.
Nghiên cứu trên chuột tiết lộ rằng việc tiêm loại enzyme còn thiếu đó vào não đã tạo ra những cải thiện đáng chú ý. Tuy nhiên, việc chuyển thẳng đến các thử nghiệm trên người là không thực tế hoặc không an toàn, nhóm nhận định.
Thí nghiệm trên 6 con cừu được lai tạo từ đàn cừu Roslin với hai gene CLN1 bị lỗi đã mang đến câu trả lời. Bằng cách tính toán liều lượng thích hợp và con đường đưa enzyme vào não cừu, nhóm nghiên cứu có thể quan sát thấy những cải thiện đối với tình trạng bệnh.
Các nhà khoa học cho biết kết quả này rất hứa hẹn, nhưng họ nhấn mạnh rằng vẫn cần nghiên cứu trong vài năm để tối ưu hóa việc điều trị.
Trước đó, lợn chỉnh sửa gene cũng được sử dụng để điều trị bệnh cho người. Ngày 10/1, David Bennett, bệnh nhân 57 tuổi ở Mỹ, đã có thể tự thở trong lúc vẫn được nối với một máy tim phổi nhân tạo để trợ giúp quả tim mới, AP đưa tin. Quả tim này được lấy từ động vật được chỉnh sửa gene.
Cách phòng ngừa rận mu - Loài côn trùng bám chặt ở "vùng kín"
Rận mu nằm sâu trong lỗ chân lông chúng bám chặt vào da người làm cho người bị đốt khó phát hiện ra khi ngứa mà chỉ nghĩ đến bệnh ngứa ngoài ra khác.
So sánh hàm lượng dinh dưỡng của trứng gà, trứng vịt, trứng cút... loại nào bổ dưỡng nhất?
Cùng tìm hiểu sự khác nhau về hàm lượng dinh dưỡng giữa các loại trứng gia cầm.
Giải pháp chống ngứa khi bị muỗi đốt cực đơn giản
Vết ngứa do muỗi đốt thực sự rất khó chịu và nếu bạn cứ tiếp tục gãi thì vết đốt thậm chí có thể bị xước và tăng nguy cơ nhiễm trùng.
Ăn ngồi bệt trên sàn hay ngồi ghế tốt hơn? Lý giải thú vị từ chuyên gia
Nhiều người Việt thường có thói quen ăn ngồi bệt dưới chiếu hoặc trên sàn nhà. Cách ăn này liệu có tốt cho sức khoẻ không? Dưới đây là lý giải của chuyên gia.
14 lợi ích tuyệt vời của quả vải đối với sức khỏe và sắc đẹp
Không chỉ có hương vị thơm ngon, quả vải còn chứa nhiều vitamin và chất chống oxy hóa giúp phòng ngừa ung thư, hỗ trợ sức khỏe tim mạch, làm chậm quá trình lão thị, giúp da mịn màng và mái tóc óng ả.
Lợi ích của quả lặc lè mà bạn không ngờ tới
Quả lặc lè (hay còn được gọi là lặc lày, mướp rừng, mướp Mường, bầu rắn) là một siêu thực phẩm rất dễ ăn trong những mùa nóng nực.
