Hy vọng mới trong phương pháp điều trị căn bệnh chết người

Các nhà khoa học sử dụng một đàn cừu đã được chỉnh sửa gene để xác định phương pháp điều trị đầy hứa hẹn cho căn bệnh về não nguy hiểm ở trẻ nhỏ.

Những nhà nghiên cứu tại Anh và Mỹ cho biết công trình đó có thể giúp phát triển các loại thuốc để xoa dịu bệnh Batten ở trẻ sơ sinh, theo Guardian.

Hy vọng mới trong phương pháp điều trị căn bệnh chết người
Chú cừu Dolly được tạo ra tại Viện Roslin, nơi đã đóng góp vào nghiên cứu này. (Ảnh: Guardian).

Căn bệnh này được di truyền từ cha mẹ mang đột biến gene lặn hiếm gặp. Những đứa trẻ mang hai bản sao của gene lỗi này bắt đầu bị mất thị lực, suy giảm khả năng nhận thức và các vấn đề về khả năng vận động, sau đó là co giật và chết sớm.

Loading...

“Ảnh hưởng đối với gia đình là rất khủng khiếp”, giáo sư Jonathan Cooper của Trường Y thuộc Đại học Washington (St Louis, Mỹ) và một trong những người đứng đầu dự án, cho biết.

Thử nghiệm ban đầu của các nhà nghiên cứu cho thấy những con chuột bị ảnh hưởng bởi một dạng bệnh Batten, được gọi là bệnh CLN1, có thể được điều trị bằng một loại enzyme.

“Điều đó thật đáng khích lệ, nhưng chúng tôi cần thử nghiệm phương pháp điều trị ở những bộ não lớn hơn và có cấu trúc giống não của một đứa trẻ hơn”, giáo sư Tom Wishart, thuộc Viện Roslin của Đại học Edinburgh, nói.

Các nhà khoa học của dự án đã sử dụng kỹ thuật chỉnh sửa gene Crispr-Cas9 để tạo ra một phiên bản gene bị lỗi gây ra bệnh CLN1 ở cừu.

Trẻ em không thể chống chọi với phiên bản này của bệnh Batten vì chúng thiếu một loại enzym được tạo ra bởi các gene CLN1 khỏe mạnh. Nếu không có nó, hoạt động của các lysosome trong cơ thể, nơi xử lý chất thải tích tụ trong tế bào, sẽ bị suy giảm.

Nghiên cứu trên chuột tiết lộ rằng việc tiêm loại enzyme còn thiếu đó vào não đã tạo ra những cải thiện đáng chú ý. Tuy nhiên, việc chuyển thẳng đến các thử nghiệm trên người là không thực tế hoặc không an toàn, nhóm nhận định.

Thí nghiệm trên 6 con cừu được lai tạo từ đàn cừu Roslin với hai gene CLN1 bị lỗi đã mang đến câu trả lời. Bằng cách tính toán liều lượng thích hợp và con đường đưa enzyme vào não cừu, nhóm nghiên cứu có thể quan sát thấy những cải thiện đối với tình trạng bệnh.

Các nhà khoa học cho biết kết quả này rất hứa hẹn, nhưng họ nhấn mạnh rằng vẫn cần nghiên cứu trong vài năm để tối ưu hóa việc điều trị.

Trước đó, lợn chỉnh sửa gene cũng được sử dụng để điều trị bệnh cho người. Ngày 10/1, David Bennett, bệnh nhân 57 tuổi ở Mỹ, đã có thể tự thở trong lúc vẫn được nối với một máy tim phổi nhân tạo để trợ giúp quả tim mới, AP đưa tin. Quả tim này được lấy từ động vật được chỉnh sửa gene.

Từ khóa liên quan:
Loading...
TIN CŨ HƠN
Cơ thể xuất hiện 6 vấn đề này chứng tỏ bạn đang bắt đầu già đi: Nếu không có thì xin chúc mừng!

Cơ thể xuất hiện 6 vấn đề này chứng tỏ bạn đang bắt đầu già đi: Nếu không có thì xin chúc mừng!

Dù sinh, lão, bệnh, tử là bản chất của con người nhưng khi đối mặt với lão hóa, bất kể là đàn ông hay phụ nữ đều luôn cảm thấy lo lắng và bất an.

Đăng ngày: 12/10/2022
Lần đầu phát hiện hạt vi nhựa trong sữa mẹ

Lần đầu phát hiện hạt vi nhựa trong sữa mẹ

Sự tồn tại của hạt vi nhựa trong sữa mẹ là hồi chuông báo động về mức độ phổ biến của loại hạt độc hại này trong môi trường sống của con người.

Đăng ngày: 12/10/2022
Chế độ ăn kỳ lạ giúp Erling Haaland trở thành cỗ máy ghi bàn

Chế độ ăn kỳ lạ giúp Erling Haaland trở thành cỗ máy ghi bàn

Haaland đang xô đổ nhiều kỷ lục bóng đá Anh. Chế độ ăn dị thường có thể là nền tảng giúp siêu tiền đạo người Na Uy chơi xuất sắc như vậy.

Đăng ngày: 12/10/2022
Nhìn đôi mắt đoán số năm bạn còn sống

Nhìn đôi mắt đoán số năm bạn còn sống

Nghiên cứu trên gần 47.000 người trưởng thành cho thấy võng mạc nắm giữ những manh mối quan trọng về đồng hồ sinh học của bạn.

Đăng ngày: 11/10/2022
Thói quen vắt chanh vào đồ ăn nóng gây tranh cãi

Thói quen vắt chanh vào đồ ăn nóng gây tranh cãi

Trong khi nhiều người cho rằng phải vắt chanh vào bún, phở... mới ngon, các chuyên gia ẩm thực Ấn Độ nói nước nóng sẽ phá hủy vitamin C trong chanh.

Đăng ngày: 11/10/2022
Ứng dụng của ADN trong cuộc sống thường ngày có thể nhiều người chưa biết

Ứng dụng của ADN trong cuộc sống thường ngày có thể nhiều người chưa biết

Vì ADN có chức năng chứa đựng thông tin di truyền nên nó có thể ứng dụng nhiều vào thực tế để phục vụ cho cuộc sống của con người.

Đăng ngày: 10/10/2022
Phát hiện hạt độc hại trong não và phổi thai nhi

Phát hiện hạt độc hại trong não và phổi thai nhi

Hàng nghìn hạt carbon đen siêu nhỏ đã được tìm thấy trong phổi, gan và não của gần 100 thai nhi, sau khi thai phụ hít phải không khí ô nhiễm trong quá trình mang thai.

Đăng ngày: 10/10/2022
Tiêu điểm
Khoa Học News