Hy vọng mới trong phương pháp điều trị căn bệnh chết người
Các nhà khoa học sử dụng một đàn cừu đã được chỉnh sửa gene để xác định phương pháp điều trị đầy hứa hẹn cho căn bệnh về não nguy hiểm ở trẻ nhỏ.
Những nhà nghiên cứu tại Anh và Mỹ cho biết công trình đó có thể giúp phát triển các loại thuốc để xoa dịu bệnh Batten ở trẻ sơ sinh, theo Guardian.
Chú cừu Dolly được tạo ra tại Viện Roslin, nơi đã đóng góp vào nghiên cứu này. (Ảnh: Guardian).
Căn bệnh này được di truyền từ cha mẹ mang đột biến gene lặn hiếm gặp. Những đứa trẻ mang hai bản sao của gene lỗi này bắt đầu bị mất thị lực, suy giảm khả năng nhận thức và các vấn đề về khả năng vận động, sau đó là co giật và chết sớm.
“Ảnh hưởng đối với gia đình là rất khủng khiếp”, giáo sư Jonathan Cooper của Trường Y thuộc Đại học Washington (St Louis, Mỹ) và một trong những người đứng đầu dự án, cho biết.
Thử nghiệm ban đầu của các nhà nghiên cứu cho thấy những con chuột bị ảnh hưởng bởi một dạng bệnh Batten, được gọi là bệnh CLN1, có thể được điều trị bằng một loại enzyme.
“Điều đó thật đáng khích lệ, nhưng chúng tôi cần thử nghiệm phương pháp điều trị ở những bộ não lớn hơn và có cấu trúc giống não của một đứa trẻ hơn”, giáo sư Tom Wishart, thuộc Viện Roslin của Đại học Edinburgh, nói.
Các nhà khoa học của dự án đã sử dụng kỹ thuật chỉnh sửa gene Crispr-Cas9 để tạo ra một phiên bản gene bị lỗi gây ra bệnh CLN1 ở cừu.
Trẻ em không thể chống chọi với phiên bản này của bệnh Batten vì chúng thiếu một loại enzym được tạo ra bởi các gene CLN1 khỏe mạnh. Nếu không có nó, hoạt động của các lysosome trong cơ thể, nơi xử lý chất thải tích tụ trong tế bào, sẽ bị suy giảm.
Nghiên cứu trên chuột tiết lộ rằng việc tiêm loại enzyme còn thiếu đó vào não đã tạo ra những cải thiện đáng chú ý. Tuy nhiên, việc chuyển thẳng đến các thử nghiệm trên người là không thực tế hoặc không an toàn, nhóm nhận định.
Thí nghiệm trên 6 con cừu được lai tạo từ đàn cừu Roslin với hai gene CLN1 bị lỗi đã mang đến câu trả lời. Bằng cách tính toán liều lượng thích hợp và con đường đưa enzyme vào não cừu, nhóm nghiên cứu có thể quan sát thấy những cải thiện đối với tình trạng bệnh.
Các nhà khoa học cho biết kết quả này rất hứa hẹn, nhưng họ nhấn mạnh rằng vẫn cần nghiên cứu trong vài năm để tối ưu hóa việc điều trị.
Trước đó, lợn chỉnh sửa gene cũng được sử dụng để điều trị bệnh cho người. Ngày 10/1, David Bennett, bệnh nhân 57 tuổi ở Mỹ, đã có thể tự thở trong lúc vẫn được nối với một máy tim phổi nhân tạo để trợ giúp quả tim mới, AP đưa tin. Quả tim này được lấy từ động vật được chỉnh sửa gene.
Những điều cần biết về thụ tinh trong ống nghiệm
Kể từ khi ra đời, thụ tinh trong ống nghiệm (IVF) luôn là chỗ bám víu cuối cùng cho các cặp vợ chồng hiếm muộn muốn sinh em bé, khi tất cả các giải pháp hỗ trợ khác đều cúi đầu chào thua.
Những căn bệnh nguy hiểm bạn có thể lây từ thú cưng
Nuôi thú cưng sẽ giúp bạn cải thiện cả sức khoẻ tinh thần và thể chất nhưng chúng cũng có thể lây truyền một số loại bệnh nguy hiểm cho bạn.
Những tác dụng phụ đáng sợ khi ăn đu đủ, nhiều người không biết vẫn vô tư ăn
Đu đủ không những là món ăn ngon bổ dưỡng mà còn có thể dùng làm thuốc chữa nhiều bệnh. Tuy nhiên, một số người nếu ăn quá nhiều đu đủ chín sẽ khiến bệnh tình càng nặng hơn.
Con cái “giống” bố hay mẹ?
Theo các nhà khoa học, gene di truyền của bố mẹ là nhân tố quyết định chiều cao cho con.
Bà mẹ 40 tuổi sinh 44 đứa con: Đến khoa học cũng bất lực?
Người phụ nữ đến từ Uganda (Đông Phi) đã trải qua 4 lần sinh đôi, 5 lần sinh 3 và 5 lần sinh 4
Hướng dẫn các nghi thức cúng trong đêm giao thừa
Cúng giao thừa là nghi thức cúng không thể thiếu trong mỗi đêm 30 tết. Gia đình nào cũng muốn chuẩn bị thật tốt, đầy đủ các nghi thức cúng lễ trong đêm giao thừa để tiễn năm cũ và chào đón năm mới.
