Hy vọng mới trong phương pháp điều trị căn bệnh chết người

Các nhà khoa học sử dụng một đàn cừu đã được chỉnh sửa gene để xác định phương pháp điều trị đầy hứa hẹn cho căn bệnh về não nguy hiểm ở trẻ nhỏ.

Những nhà nghiên cứu tại Anh và Mỹ cho biết công trình đó có thể giúp phát triển các loại thuốc để xoa dịu bệnh Batten ở trẻ sơ sinh, theo Guardian.


Chú cừu Dolly được tạo ra tại Viện Roslin, nơi đã đóng góp vào nghiên cứu này. (Ảnh: Guardian).

Căn bệnh này được di truyền từ cha mẹ mang đột biến gene lặn hiếm gặp. Những đứa trẻ mang hai bản sao của gene lỗi này bắt đầu bị mất thị lực, suy giảm khả năng nhận thức và các vấn đề về khả năng vận động, sau đó là co giật và chết sớm.

“Ảnh hưởng đối với gia đình là rất khủng khiếp”, giáo sư Jonathan Cooper của Trường Y thuộc Đại học Washington (St Louis, Mỹ) và một trong những người đứng đầu dự án, cho biết.

Thử nghiệm ban đầu của các nhà nghiên cứu cho thấy những con chuột bị ảnh hưởng bởi một dạng bệnh Batten, được gọi là bệnh CLN1, có thể được điều trị bằng một loại enzyme.

“Điều đó thật đáng khích lệ, nhưng chúng tôi cần thử nghiệm phương pháp điều trị ở những bộ não lớn hơn và có cấu trúc giống não của một đứa trẻ hơn”, giáo sư Tom Wishart, thuộc Viện Roslin của Đại học Edinburgh, nói.

Các nhà khoa học của dự án đã sử dụng kỹ thuật chỉnh sửa gene Crispr-Cas9 để tạo ra một phiên bản gene bị lỗi gây ra bệnh CLN1 ở cừu.

Trẻ em không thể chống chọi với phiên bản này của bệnh Batten vì chúng thiếu một loại enzym được tạo ra bởi các gene CLN1 khỏe mạnh. Nếu không có nó, hoạt động của các lysosome trong cơ thể, nơi xử lý chất thải tích tụ trong tế bào, sẽ bị suy giảm.

Nghiên cứu trên chuột tiết lộ rằng việc tiêm loại enzyme còn thiếu đó vào não đã tạo ra những cải thiện đáng chú ý. Tuy nhiên, việc chuyển thẳng đến các thử nghiệm trên người là không thực tế hoặc không an toàn, nhóm nhận định.

Thí nghiệm trên 6 con cừu được lai tạo từ đàn cừu Roslin với hai gene CLN1 bị lỗi đã mang đến câu trả lời. Bằng cách tính toán liều lượng thích hợp và con đường đưa enzyme vào não cừu, nhóm nghiên cứu có thể quan sát thấy những cải thiện đối với tình trạng bệnh.

Các nhà khoa học cho biết kết quả này rất hứa hẹn, nhưng họ nhấn mạnh rằng vẫn cần nghiên cứu trong vài năm để tối ưu hóa việc điều trị.

Trước đó, lợn chỉnh sửa gene cũng được sử dụng để điều trị bệnh cho người. Ngày 10/1, David Bennett, bệnh nhân 57 tuổi ở Mỹ, đã có thể tự thở trong lúc vẫn được nối với một máy tim phổi nhân tạo để trợ giúp quả tim mới, AP đưa tin. Quả tim này được lấy từ động vật được chỉnh sửa gene.

TIN CŨ HƠN
Không nên tắm rửa khi trời có sấm sét

Không nên tắm rửa khi trời có sấm sét

Nên tránh ra ngoài mỗi khi nghe tiếng sấm. Tuy nhiên, kể cả lúc ở trong nhà, bạn vẫn phải đối mặt với rủi ro bị sét tấn công.

Đăng ngày: 08/01/2026
Cách hiểu khoa học về nấm Đông trùng hạ thảo

Cách hiểu khoa học về nấm Đông trùng hạ thảo

Nấm Đông trùng hạ thảo đã được sử dụng từ lâu trong việc bồi bổ, nâng cao sức khỏe của con người

Đăng ngày: 08/01/2026
Ai không nên uống nước đậu đen?

Ai không nên uống nước đậu đen?

Đậu đen là loại hạt lành tính tuy nhiên không nên lạm dụng dùng đặc biệt là uống thay nước, sẽ làm ảnh hưởng tới khả năng hấp thu của các chất trong cơ thể.

Đăng ngày: 08/01/2026
10 triệu chứng biểu hiện suy thận

10 triệu chứng biểu hiện suy thận

Rất nhiều người mắc bệnh thận mạn nhưng không biết, bởi vì những dầu hiệu ban đầu có thể là rất khó thấy.

Đăng ngày: 06/01/2026
Phản ứng kì lạ của bộ não và cơ thể khi bạn bóp cò súng

Phản ứng kì lạ của bộ não và cơ thể khi bạn bóp cò súng

Bạn nhìn xuống khẩu súng, nhắm mục tiêu, thở ra từ từ và bóp cò. Ngay lập tức, một loạt sự kiện diễn ra: ánh sáng tóe lên, cơ thể bị giật lại đằng sau, một tiếng nổ chát chúa và mùi thuốc súng khét lẹt.

Đăng ngày: 05/01/2026
Cách nhận biết mật ong thật, mật ong giả

Cách nhận biết mật ong thật, mật ong giả

Nhỏ mật ong lên tờ giấy mỏng, giọt mật vón lại mà không thấm quanh tờ giấy là mật ong thật.

Đăng ngày: 05/01/2026
15 lý do để ăn dứa trong mùa hè

15 lý do để ăn dứa trong mùa hè

Dứa rất giàu dinh dưỡng, có nhiều chất chống viêm, giúp xương chắc khỏe và cải thiện hệ tiêu hóa rất tốt.

Đăng ngày: 04/01/2026
Khoa Học News