Ngăn mù lòa chỉ nhờ một mũi tiêm

Một liệu pháp chữa trị mới, mang tính đột phá với duy nhất 1 mũi tiêm, có thể khôi phục thị lực cho những người bị mắc bệnh mắt di truyền và cứu hàng trăm ngàn người khác khỏi nguy cơ mù lòa.

Các nghiên cứu ban đầu hé lộ, cách chữa trị chỉ bao gồm 1 phát tiêm duy nhất này có thể cải thiện tình trạng của những bệnh nhân đang có nguy cơ bị mất thị lực. Điều này là vì, nó dường như đã ngăn chặn sự tiến triển của bệnh thoái hóa hắc mạc (choroideremia), vốn bắt nguồn từ một khiếm khuyết ở gene CHM, làm hủy hoại các tế bào cảm nhận ánh sáng ở võng mạc phía sau mắt.

Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu tuyên bố, liệu pháp mới cũng có tiềm năng giúp chữa trị cho những người mắc các dạng mù lòa phổ biến, ảnh hưởng tới các tế bào võng mạc. Những căn bệnh này bao gồm cả chứng thoái hóa điểm vàng do tuổi tác (AMD) - một rối loạn đang tấn công 200.000 người Anh mỗi năm và hiện không có cách phòng ngừa hữu hiệu, dù có thể điều trị bằng phẫu thuật laser và dùng thuốc.


Hình mô phỏng cơ chế hoạt động của liệu pháp tiêm gene vào võng mạc để khôi phục thị lực cho bệnh nhân mắt. (Ảnh: Daily Mail)

Liệu pháp mang tính tiên phong trên đã cho kết quả thử nghiệm thành công, vượt quá mong đợi trong việc ngăn ngừa nguy cơ mù lòa ở 2 nam giới.

Theo tạp chí The Lancet, cuộc thử nghiệm dưới sự tài trợ một phần của tổ chức từ thiện Fight for Sight, đã chọn 6 bệnh nhân mắc chứng choroideremia ở các giai đoạn khác nhau. Mỗi bệnh nhân chỉ được chữa trị một bên mắt, để có thể so sánh với mắt còn lại của họ. Kết quả là, nó đã giúp cải thiện đáng kể thị lực của 2 nam giới bị tổn hại thị giác nghiêm trọng, trong khi khôi phục thị lực về mức cơ bản cho 4 đối tượng còn lại, vốn trong tình trạng bệnh nhẹ hơn.

Giáo sư Robert MacLaren thuộc Bệnh viện mắt Oxford (Anh), đại diện nhóm nghiên cứu, cho biết, phát tiêm duy nhất dùng để điều trị cho các bệnh nhân đã đưa một virus vô hại, chứa bản sao chức năng của gene CHM trực tiếp vào các tế bào nhạy sáng của võng mạc. Cách làm này không thể thay thế các tế bào đã chết, nhưng theo ông MacLaren, nó có thể hàn gắn các tế bào "ốm yếu" và bảo vệ các tế bào khỏe mạnh.

"Nếu chúng tôi có thể chữa trị cho mọi người sớm, chúng tôi sẽ cấy virus vào trước khi thị lực của họ mất hẳn", ông MacLaren giải thích.

Tuy nhiên, chứng choroideremia chỉ có một gen khiếm khuyết cần thay thế, trong khi bệnh AMD liên quan đến hàng loạt gen cần phải được nhận diện. Nhóm nghiên cứu đang tiếp tục tiến hành các thử nghiệm đối với 6 bệnh nhân mới.

TIN CŨ HƠN
Vitamin B12 quan trọng thế nào?

Vitamin B12 quan trọng thế nào?

Năm 1948, Rickes đã phân lập từ gan lợn một chất kết tinh màu đỏ đặt tên là vitamin B12, sau đó 4 giải Nobel đã được trao tặng cho những công trình nghiên cứu có liên quan đến vitamin B12.

Đăng ngày: 23/09/2025
Nên ăn hàu sống hay chín?

Nên ăn hàu sống hay chín?

Hàu chứa nhiều kẽm, nhiều loại men tiêu hóa, các vitamin (D, B11, B1, B2, B2, C…), khoáng chất (sắt, đồng, kali, photpho…) rất tốt cho cơ thể; đặc biệt hàm lượng axít béo omega-3 cao.

Đăng ngày: 21/09/2025
Những lợi ích của nước mắt bạn nên biết

Những lợi ích của nước mắt bạn nên biết

Khóc sẽ làm giảm mức độ khoáng chất mangan trong cơ thể. Khoáng chất mangan quá nhiều có thể gây ra sự hỗn độn cảm xúc.

Đăng ngày: 21/09/2025
Điều gì sẽ xảy ra Trái đất không còn muỗi?

Điều gì sẽ xảy ra Trái đất không còn muỗi?

Nếu bị tuyệt chủng, 3.500 loài muỗi trên Trái Đất hiện nay sẽ biến mất. Trong số đó, khoảng 200 loài muỗi có khả năng hút máu người và ba loài Anopheles, Culex, Aedes truyền bệnh nguy hiểm.

Đăng ngày: 20/09/2025
Bộ tộc 900 năm qua không một người mắc ung thư

Bộ tộc 900 năm qua không một người mắc ung thư

Bộ tộc Hunzas ăn chay, dùng thực phẩm không hóa chất, môi trường tự nhiên trong lành, vận động nhiều và hít thở xua tan căng thẳng giúp tránh xa các căn bệnh thời đại.

Đăng ngày: 20/09/2025
Trong trái cà tím có gì mà người Nhật rất thích ăn và ăn rất nhiều?

Trong trái cà tím có gì mà người Nhật rất thích ăn và ăn rất nhiều?

Theo một nghiên cứu gần đây, trong số các loại rau trái màu tím thì trái cà tím đứng hàng đầu vì đem lại cho chúng ta rất nhiều mặt lợi ích về sức khỏe.

Đăng ngày: 16/09/2025
Cách chữa viêm họng hữu hiệu vào mùa đông

Cách chữa viêm họng hữu hiệu vào mùa đông

Súc họng bằng aspirin, chứ không phải uống thuốc này, là một trong những cách hữu hiệu nhất để chống lại căn bệnh này, theo một nghiên cứu mới.

Đăng ngày: 16/09/2025
Khoa Học News