Ngăn mù lòa chỉ nhờ một mũi tiêm

Một liệu pháp chữa trị mới, mang tính đột phá với duy nhất 1 mũi tiêm, có thể khôi phục thị lực cho những người bị mắc bệnh mắt di truyền và cứu hàng trăm ngàn người khác khỏi nguy cơ mù lòa.

Các nghiên cứu ban đầu hé lộ, cách chữa trị chỉ bao gồm 1 phát tiêm duy nhất này có thể cải thiện tình trạng của những bệnh nhân đang có nguy cơ bị mất thị lực. Điều này là vì, nó dường như đã ngăn chặn sự tiến triển của bệnh thoái hóa hắc mạc (choroideremia), vốn bắt nguồn từ một khiếm khuyết ở gene CHM, làm hủy hoại các tế bào cảm nhận ánh sáng ở võng mạc phía sau mắt.

Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu tuyên bố, liệu pháp mới cũng có tiềm năng giúp chữa trị cho những người mắc các dạng mù lòa phổ biến, ảnh hưởng tới các tế bào võng mạc. Những căn bệnh này bao gồm cả chứng thoái hóa điểm vàng do tuổi tác (AMD) - một rối loạn đang tấn công 200.000 người Anh mỗi năm và hiện không có cách phòng ngừa hữu hiệu, dù có thể điều trị bằng phẫu thuật laser và dùng thuốc.


Hình mô phỏng cơ chế hoạt động của liệu pháp tiêm gene vào võng mạc để khôi phục thị lực cho bệnh nhân mắt. (Ảnh: Daily Mail)

Liệu pháp mang tính tiên phong trên đã cho kết quả thử nghiệm thành công, vượt quá mong đợi trong việc ngăn ngừa nguy cơ mù lòa ở 2 nam giới.

Theo tạp chí The Lancet, cuộc thử nghiệm dưới sự tài trợ một phần của tổ chức từ thiện Fight for Sight, đã chọn 6 bệnh nhân mắc chứng choroideremia ở các giai đoạn khác nhau. Mỗi bệnh nhân chỉ được chữa trị một bên mắt, để có thể so sánh với mắt còn lại của họ. Kết quả là, nó đã giúp cải thiện đáng kể thị lực của 2 nam giới bị tổn hại thị giác nghiêm trọng, trong khi khôi phục thị lực về mức cơ bản cho 4 đối tượng còn lại, vốn trong tình trạng bệnh nhẹ hơn.

Giáo sư Robert MacLaren thuộc Bệnh viện mắt Oxford (Anh), đại diện nhóm nghiên cứu, cho biết, phát tiêm duy nhất dùng để điều trị cho các bệnh nhân đã đưa một virus vô hại, chứa bản sao chức năng của gene CHM trực tiếp vào các tế bào nhạy sáng của võng mạc. Cách làm này không thể thay thế các tế bào đã chết, nhưng theo ông MacLaren, nó có thể hàn gắn các tế bào "ốm yếu" và bảo vệ các tế bào khỏe mạnh.

"Nếu chúng tôi có thể chữa trị cho mọi người sớm, chúng tôi sẽ cấy virus vào trước khi thị lực của họ mất hẳn", ông MacLaren giải thích.

Tuy nhiên, chứng choroideremia chỉ có một gen khiếm khuyết cần thay thế, trong khi bệnh AMD liên quan đến hàng loạt gen cần phải được nhận diện. Nhóm nghiên cứu đang tiếp tục tiến hành các thử nghiệm đối với 6 bệnh nhân mới.

TIN CŨ HƠN
Những điều cần biết về thụ tinh trong ống nghiệm

Những điều cần biết về thụ tinh trong ống nghiệm

Kể từ khi ra đời, thụ tinh trong ống nghiệm (IVF) luôn là chỗ bám víu cuối cùng cho các cặp vợ chồng hiếm muộn muốn sinh em bé, khi tất cả các giải pháp hỗ trợ khác đều cúi đầu chào thua.

Đăng ngày: 10/03/2026
Con cái “giống” bố hay mẹ?

Con cái “giống” bố hay mẹ?

Theo các nhà khoa học, gene di truyền của bố mẹ là nhân tố quyết định chiều cao cho con.

Đăng ngày: 07/03/2026
Hướng dẫn các nghi thức cúng trong đêm giao thừa

Hướng dẫn các nghi thức cúng trong đêm giao thừa

Cúng giao thừa là nghi thức cúng không thể thiếu trong mỗi đêm 30 tết. Gia đình nào cũng muốn chuẩn bị thật tốt, đầy đủ các nghi thức cúng lễ trong đêm giao thừa để tiễn năm cũ và chào đón năm mới.

Đăng ngày: 04/03/2026
Những loài hoa đẹp có chất kịch độc chết người

Những loài hoa đẹp có chất kịch độc chết người

Mặc dù khoác lên mình những màu sắc rực rỡ và vẻ đẹp quyến rũ lòng người, nhưng nhiều loài hoa lại chứa những chất kịch độc có thể gây chết người.

Đăng ngày: 02/03/2026
Bệnh cúm mùa là gì?

Bệnh cúm mùa là gì?

Thời gian vừa qua, thời tiết miền Bắc liên tục thay đổi thất thường khiến nhiều trẻ phải nhập viện vì các bệnh liên quan đến đường hô hấp, tiêu hóa.

Đăng ngày: 26/02/2026
Tìm hiểu về bệnh rối loạn phân ly tập thể

Tìm hiểu về bệnh rối loạn phân ly tập thể

Rối loạn phân ly là một nhóm các rối loạn thường gặp. Tỷ lệ người mắc các rối loạn này chiếm 0,3-0,5% dân số.

Đăng ngày: 23/02/2026
Cơ thể

Cơ thể "khóc thét" ra sao nếu bạn uống quá nhiều bia mỗi ngày?

Một chút bia sẽ có lợi cho cơ thể nhưng nếu uống bia hàng ngày thì nó quả thực sẽ khiến sức khỏe bạn xuống dốc không phanh đó.

Đăng ngày: 23/02/2026
Khoa Học News