“Thần dược” từ ARN can thiệp

Theo Viện sĩ Hàn lâm viện khoa học Pháp Jean-Paul Behr, trong tương lai ARN can thiệp sẽ là trung tâm của ngành dược.

Nhận định của Viện sĩ Behr đăng trên báo Le Figaro được đúc kết từ hàng loạt ứng dụng đang được thử nghiệm với ARN can thiệp (RNAi). Ngoài ra, công trình về RNAi công bố năm 1998 của 2 nhà khoa học Andrew Fire và Craig Mello đã được trao giải Nobel Y học 8 năm sau, đủ để chứng minh tầm ảnh hưởng của khám phá này. Nghiên cứu của các Giáo sư Fire và Mello cho thấy có rất nhiều phân tử RNAi tồn tại từ giai đoạn phôi thai cho đến lúc chết ở các sinh vật đa bào với nhiệm vụ điều hòa sự “vận hành” của tế bào. Cơ chế của RNAi là phân hủy các ARN thông tin (mRNA) của các gene nhảy (transposon) có thể gây đột biến, của vi rút hoặc các ký sinh trùng khác tiêm nhiễm vào… Các gene “xâm lược” này bị phát hiện và vô hiệu hóa do có mã di truyền giống với RNAi.

Hiểu được cơ chế hoạt động, rất nhiều nhóm nghiên cứu trên thế giới đã thử nghiệm những liệu pháp gene nhằm điều trị các bệnh do vi rút gây ra, bệnh lý về tim mạch, ung thư, rối loạn nội tiết. Các phân tử RNAi mang mã di truyền chọn lọc tương đồng với gene gây hại được đưa vào cơ thể nhằm “tìm diệt” những gene đó. Đây sẽ là một cuộc cách mạng thật sự của ngành dược: ứng dụng công nghệ sinh học đang ngày càng tạo được chỗ đứng bên cạnh phương pháp điều chế thuốc truyền thống bằng cách tổng hợp các hoạt chất hóa học. Tuy nhiên, để RNAi có thể trở thành dược phẩm thật sự, các nhà khoa học phải vượt qua không ít trở ngại.

Trước tiên, những phân tử này trong tự nhiên rất mỏng manh và tồn tại chỉ trong một thời gian ngắn. Giải pháp được đưa ra là “khóa” các nguyên tử ô xy của RNAi, tác nhân khiến cấu trúc này không bền vững. Sau đó, RNAi sẽ được xử lý để làm chậm quá trình đào thải bởi thận. Sự tiến bộ của ngành hóa học đã giúp phát triển các ARN can thiệp kích thước nhỏ (siRNA) bền vững gấp 100 lần so với RNAi tự nhiên đồng thời có thể dễ dàng được tổng hợp với số lượng lớn. Nhiều công ty hóa sinh đã thử nghiệm đưa siRNA vào các bộ phận của cơ thể để chữa bệnh, chẳng hạn một số bệnh lý về mắt như thoái hóa hoàng điểm liên quan đến tuổi già.

Khó khăn tiếp theo là làm thế nào đưa được siRNA vào tế bào người, vốn được bảo vệ rất kỹ lưỡng. Các nhà khoa học đang nghiên cứu tính phương pháp “ngựa thành Troy”: cấy siRNA vào các hạt nano. Những hạt nano sẽ để tế bào “nuốt” lấy một cách tự nhiên và chỉ giải phóng siRNA khi đã vào được phía trong. Phương pháp này giúp siRNA tiêu diệt trực tiếp các tế bào ung thư mang gene đột biến mà không ảnh hưởng đến các tế bào lành trong cơ thể.

TIN CŨ HƠN
Hướng dẫn sơ cứu và phòng tránh say nắng

Hướng dẫn sơ cứu và phòng tránh say nắng

Nếu gặp một người bị say nắng, hãy đưa họ vào nơi râm mát hoặc có điều hòa, phủ khăn ẩm hay vẩy nước mát lên người họ.

Đăng ngày: 26/11/2025
Những đồ dùng bẩn hơn... toilet

Những đồ dùng bẩn hơn... toilet

Điện thoại di động, bàn phím máy tính hay vòi nước rửa bát lại là những đồ vật… bẩn nhất. Một số xét nghiệm đã chứng minh, trên những đồ dùng kể trên, số lượng vi khuẩn gây bệnh còn nhiều hơn của bồn cầu.

Đăng ngày: 25/11/2025
Chơi game 30 phút mỗi ngày giúp tăng cường trí nhớ

Chơi game 30 phút mỗi ngày giúp tăng cường trí nhớ

Trong khi một số người nghĩ rằng chơi game chỉ lãng phí thời gian, thì các nhà khoa học lại phát hiện ra chơi game có thể giúp tăng kích cỡ bộ não của chúng ta.

Đăng ngày: 24/11/2025
Những loại thực phẩm giữ ấm cơ thể trong mùa đông

Những loại thực phẩm giữ ấm cơ thể trong mùa đông

Vào mùa đông, những thực phẩm giàu dinh dưỡng, chất chống oxy hóa và có tác dụng tăng cường hệ miễn dịch sẽ giúp bạn ấm áp suốt cả mùa giá lạnh.

Đăng ngày: 23/11/2025
Lợi ích sức khỏe mà ít người biết của quả đỗ xanh

Lợi ích sức khỏe mà ít người biết của quả đỗ xanh

Quả đỗ xanh chứa nhiều chất dinh dưỡng cần thiết cho cơ thể. Loại thực phẩm này chứa 3 loại chất chống oxy hóa carotenoid gồm beta carotene, lutein và zeaxanthin.

Đăng ngày: 22/11/2025
Những món đặc sản có thể gây chết người

Những món đặc sản có thể gây chết người

Cá nóc, bạch tuộc sống, phô mai giòi, ếch bò khổng lồ... là một số trong những món đặc sản độc đáo nhưng có thể khiến bạn mất mạng khi nếm thử.

Đăng ngày: 21/11/2025
Những loài hoa đẹp có chất kịch độc chết người

Những loài hoa đẹp có chất kịch độc chết người

Mặc dù khoác lên mình những màu sắc rực rỡ và vẻ đẹp quyến rũ lòng người, nhưng nhiều loài hoa lại chứa những chất kịch độc có thể gây chết người.

Đăng ngày: 21/11/2025
Khoa Học News