Thuốc đầu tiên trên thế giới chữa bệnh lão hóa sớm
Trước đây, bệnh nhân bị lão hóa sớm sẽ chết ở tuổi vị thành niên do đột quỵ hoặc các vấn đề về tim mạch.
Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ vừa phê duyệt thuốc Zokinvy, điều trị cho bệnh nhân mắc chứng rối loạn di truyền hiếm gặp Progeria. Đây là lần đầu tiên thế giới có thuốc chữa căn bệnh bí ẩn này.
Progeria còn được gọi là hội chứng già trước tuổi Hutchinson-Gilford. Năm 2004, các bác sĩ phát hiện bệnh có thể gây tử vong 100% cho những người mắc phải.
Trong thử nghiệm của thuốc Zokinvy, trung bình trẻ sống lâu hơn 2,5 năm. Những người tham gia được theo dõi trong 11 năm. Nghiên cứu về phương pháp điều trị này được tài trợ bởi Quỹ Progeria Research ở Peabody, Massachusetts, Mỹ. Đơn vị phát triển thuốc Zokinvy là Công ty Dược phẩm Sinh học Eiger BioPharmaceuticals.
“Đây mới chỉ là bước đi đầu tiên. Chúng tôi hy vọng sẽ tìm ra nhiều phương pháp điều trị tốt hơn”, tiến sĩ Leslie Gordon, Giám đốc y tế của Quỹ Progeria Research, cho biết. Theo ABC News, thế giới hiện nay mới chỉ phát hiện 400 trường hợp mắc Progeria, trong đó, 20 bệnh nhân tại Mỹ.

Trẻ mắc Progeria thường không sống quá 15 tuổi. (Ảnh: Quỹ Progeria Research).
Người bị chứng bệnh này có tốc độ lão hóa gấp 8-10 lần so với một người bình thường. Vì vậy, khi vừa mới 10 tuổi, cơ thể của họ như đang 70 và xuất hiện loạt chứng bệnh của người già như các bệnh về hô hấp, tim mạch và xương khớp. Bệnh nhân thường mất ở độ tuổi 14,5, chủ yếu là do biến chứng tim mạch, đột quỵ. Hầu hết bệnh nhân không sống qua tuổi vị thành niên, chỉ một hoặc hai trường hợp sống đến hơn 20 tuổi.
Rối loạn này xảy ra do đột biến gene ngẫu nhiên. Nó dẫn tới sự tích tụ gây hại trong tế bào của protein progerin. Thuốc Zokinvy ngăn chặn quá trình sản xuất và tích tụ protein, làm chậm quá trình hư hỏng và lão hóa sớm.
Các thử nghiệm lâm sàng của thuốc được bắt đầu từ năm 2007. Ban đầu nó được đặt kỳ vọng giúp giảm bớt các triệu chứng.
Meghan Waldron, 19 tuổi, ở Deerfield, Massachusetts, Mỹ, được chẩn đoán mắc chứng Progeria khi lên 2 tuổi. Cô không phát triển, cân nặng chững lại và rụng nhiều tóc. Meghan là một trong những đứa trẻ đầu tiên được dùng thuốc Zokinvy. Cô hiện là sinh viên chuyên ngành sáng tác văn học tại Đại học Emerson ở Boston, Mỹ.
Meghan chia sẻ với ABC News sau khi dùng thuốc, bệnh tình của cô có những chuyển biến rõ rệt. “Sức khỏe và thể chất của tôi khá tốt, ngoại trừ một số khớp bị cứng”.

Meghan Waldron đi dạo trên phố. Cô là một trong những bệnh nhân đầu tiên tình nguyện thử nghiệm thuốc Zokinvy. (Ảnh: ABC News).
Hiện tại, Meghan cao 1,1 m. Các xét nghiệm cho thấy quá trình xơ cứng động mạch của cô chậm lại. Bệnh nhân 19 tuổi có thể tự xách ba lô lên đường du lịch đến châu Âu vào năm ngoái sau khi tốt nghiệp trung học. Tại đây, Meghan có thể chạy bộ đường dài.
Quyết định phê duyệt thuốc Zokinvy trong điều trị bệnh Progeria dựa trên 2 nghiên cứu. Trong đó, 62 trẻ em dùng thuốc 2 lần/ngày. Kết quả của họ được so sánh với 81 trẻ em không được điều trị trên thế giới với cùng độ tuổi.
Nhà phát triển thuốc Eiger, ở Palo Alto, California, Mỹ, chưa tiết lộ giá của Zokinvy. Tuy nhiên, theo người này, giá thuốc sẽ khá đắt vì điều trị cho nhóm bệnh nhân nhỏ. Eiger sẽ hỗ trợ tài chính để tất cả bệnh nhân được tiếp nhận điều trị.
Các tác dụng phụ thường gặp nhất khi dùng thuốc Zokinvy là nôn mửa, tiêu chảy, đau bụng và mệt mỏi.
Ngoài ra, một nghiên cứu khác nhằm tìm ra nguyên nhân di truyền của bệnh Progeria đã được tiến hành từ năm 2003. Đại diện nghiên cứu tiết lộ họ sắp công bố kết quả này và dự báo nó có thể mang lại cuộc sống lâu dài, trái tim khỏe mạnh cho bệnh nhân.
Tư thế ngủ tốt nhất cho từng loại bệnh
Nếu bạn bị đau vai, hãy nằm ngủ ở tư thế ngửa, còn nếu bị trào ngược axit bạn nên nâng cao gối…
Khí cười là gì? Khí cười có tác hại cho sức khỏe như thế nào?
Nitơ oxit là một chất không màu, không mùi, còn được gọi là “khí cười”. Bởi vì, khi hít vào, nitơ oxit làm chậm thời gian phản ứng của cơ thể, khiến cơ thể có cảm giác hưng phấn, vui vẻ.
Những căn bệnh đáng sợ từ thịt chó
Nhiễm virus dại, rối loạn đông máu, hay nhiễm ấu trùng sán... là căn gây bệnh đáng sợ đe dọa người thường xuyên ăn thịt chó.
Với 20 kháng sinh, 12 chất chống ung thư, tác dụng của nghệ vượt ngoài mong đợi
Từ 4.500 năm trước, nghệ đã được sử dụng chủ yếu ở châu Á cả trong nấu ăn và điều trị nhiều chứng bệnh từ tiêu hóa, khớp... đến vết thương ngoài da.
Tác dụng và tác hại của hoa sữa
Các chế phẩm từ cây hoa sữa với nồng độ và liều lượng phù hợp thì có lợi cho sức khỏe nhưng khi lạm dung thì có thể gây nên độc tính.
Tất cả những điều bạn cần biết về bệnh sỏi thận
Sỏi thận là một trong những nguyên nhân dẫn đến suy thận, chạy thận gây tổn hại lớn về sức khỏe và kinh tế cho người bệnh.

