Thuốc đầu tiên trên thế giới chữa bệnh lão hóa sớm
Trước đây, bệnh nhân bị lão hóa sớm sẽ chết ở tuổi vị thành niên do đột quỵ hoặc các vấn đề về tim mạch.
Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ vừa phê duyệt thuốc Zokinvy, điều trị cho bệnh nhân mắc chứng rối loạn di truyền hiếm gặp Progeria. Đây là lần đầu tiên thế giới có thuốc chữa căn bệnh bí ẩn này.
Progeria còn được gọi là hội chứng già trước tuổi Hutchinson-Gilford. Năm 2004, các bác sĩ phát hiện bệnh có thể gây tử vong 100% cho những người mắc phải.
Trong thử nghiệm của thuốc Zokinvy, trung bình trẻ sống lâu hơn 2,5 năm. Những người tham gia được theo dõi trong 11 năm. Nghiên cứu về phương pháp điều trị này được tài trợ bởi Quỹ Progeria Research ở Peabody, Massachusetts, Mỹ. Đơn vị phát triển thuốc Zokinvy là Công ty Dược phẩm Sinh học Eiger BioPharmaceuticals.
“Đây mới chỉ là bước đi đầu tiên. Chúng tôi hy vọng sẽ tìm ra nhiều phương pháp điều trị tốt hơn”, tiến sĩ Leslie Gordon, Giám đốc y tế của Quỹ Progeria Research, cho biết. Theo ABC News, thế giới hiện nay mới chỉ phát hiện 400 trường hợp mắc Progeria, trong đó, 20 bệnh nhân tại Mỹ.
Trẻ mắc Progeria thường không sống quá 15 tuổi. (Ảnh: Quỹ Progeria Research).
Người bị chứng bệnh này có tốc độ lão hóa gấp 8-10 lần so với một người bình thường. Vì vậy, khi vừa mới 10 tuổi, cơ thể của họ như đang 70 và xuất hiện loạt chứng bệnh của người già như các bệnh về hô hấp, tim mạch và xương khớp. Bệnh nhân thường mất ở độ tuổi 14,5, chủ yếu là do biến chứng tim mạch, đột quỵ. Hầu hết bệnh nhân không sống qua tuổi vị thành niên, chỉ một hoặc hai trường hợp sống đến hơn 20 tuổi.
Rối loạn này xảy ra do đột biến gene ngẫu nhiên. Nó dẫn tới sự tích tụ gây hại trong tế bào của protein progerin. Thuốc Zokinvy ngăn chặn quá trình sản xuất và tích tụ protein, làm chậm quá trình hư hỏng và lão hóa sớm.
Các thử nghiệm lâm sàng của thuốc được bắt đầu từ năm 2007. Ban đầu nó được đặt kỳ vọng giúp giảm bớt các triệu chứng.
Meghan Waldron, 19 tuổi, ở Deerfield, Massachusetts, Mỹ, được chẩn đoán mắc chứng Progeria khi lên 2 tuổi. Cô không phát triển, cân nặng chững lại và rụng nhiều tóc. Meghan là một trong những đứa trẻ đầu tiên được dùng thuốc Zokinvy. Cô hiện là sinh viên chuyên ngành sáng tác văn học tại Đại học Emerson ở Boston, Mỹ.
Meghan chia sẻ với ABC News sau khi dùng thuốc, bệnh tình của cô có những chuyển biến rõ rệt. “Sức khỏe và thể chất của tôi khá tốt, ngoại trừ một số khớp bị cứng”.
Meghan Waldron đi dạo trên phố. Cô là một trong những bệnh nhân đầu tiên tình nguyện thử nghiệm thuốc Zokinvy. (Ảnh: ABC News).
Hiện tại, Meghan cao 1,1 m. Các xét nghiệm cho thấy quá trình xơ cứng động mạch của cô chậm lại. Bệnh nhân 19 tuổi có thể tự xách ba lô lên đường du lịch đến châu Âu vào năm ngoái sau khi tốt nghiệp trung học. Tại đây, Meghan có thể chạy bộ đường dài.
Quyết định phê duyệt thuốc Zokinvy trong điều trị bệnh Progeria dựa trên 2 nghiên cứu. Trong đó, 62 trẻ em dùng thuốc 2 lần/ngày. Kết quả của họ được so sánh với 81 trẻ em không được điều trị trên thế giới với cùng độ tuổi.
Nhà phát triển thuốc Eiger, ở Palo Alto, California, Mỹ, chưa tiết lộ giá của Zokinvy. Tuy nhiên, theo người này, giá thuốc sẽ khá đắt vì điều trị cho nhóm bệnh nhân nhỏ. Eiger sẽ hỗ trợ tài chính để tất cả bệnh nhân được tiếp nhận điều trị.
Các tác dụng phụ thường gặp nhất khi dùng thuốc Zokinvy là nôn mửa, tiêu chảy, đau bụng và mệt mỏi.
Ngoài ra, một nghiên cứu khác nhằm tìm ra nguyên nhân di truyền của bệnh Progeria đã được tiến hành từ năm 2003. Đại diện nghiên cứu tiết lộ họ sắp công bố kết quả này và dự báo nó có thể mang lại cuộc sống lâu dài, trái tim khỏe mạnh cho bệnh nhân.
Cách chọn lá dong và nguyên liệu gói bánh chưng
Chọn nguyên liệu làm bánh chưng là một trong những công đoạn quan trọng, quyết định đến chiếc bánh chưng ngày Tết có được thơm ngon hay không.
Lupus ban đỏ - Căn bệnh nguy hiểm ít được biết đến
Hệ miễn dịch giúp cơ thể chống lại sự xâm nhập của tác nhân lạ. Mắc lupus ban đỏ hệ thống, hệ thống miễn dịch mất khả năng phân biệt lạ - quen và chống lại cơ thể.
Lý do bạn nên thường xuyên cho gia đình ăn rau cải cúc vào mùa đông
Mỗi khi trời trở lạnh, người ta lại thèm thuồng mùi vị thơm ngon dễ chịu của cải cúc được chế biến thành những món ăn nóng hổi, cho hợp tiết trời.
Những điều có thể chưa biết về cây lô hội
Nha đam hay còn gọi là lô hội, long tu, lưỡi hổ có thể coi là một tủ thuốc nhỏ trong nhà.
Dù thích ăn mứt Tết tới mấy bạn cũng nhất định phải nắm rõ những điều này!
Một hộp mứt Tết “chất lượng” là phải có khoảng chục loại hương vị khác nhau, màu sắc phải hài hoà, bao bì phải bắt mắt, hấp dẫn.
12 tác dụng của củ sả với sức khỏe và làm đẹp
Củ sả hay cây sả nói chung đều mang lại tác dụng to lớn đối với sức khỏe con người. Ngoài việc được sử dụng trong chế biến món ăn, củ sả còn được dùng để làm thuốc điều trị bệnh và làm đẹp.
