Thuốc đầu tiên trên thế giới chữa bệnh lão hóa sớm
Trước đây, bệnh nhân bị lão hóa sớm sẽ chết ở tuổi vị thành niên do đột quỵ hoặc các vấn đề về tim mạch.
Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ vừa phê duyệt thuốc Zokinvy, điều trị cho bệnh nhân mắc chứng rối loạn di truyền hiếm gặp Progeria. Đây là lần đầu tiên thế giới có thuốc chữa căn bệnh bí ẩn này.
Progeria còn được gọi là hội chứng già trước tuổi Hutchinson-Gilford. Năm 2004, các bác sĩ phát hiện bệnh có thể gây tử vong 100% cho những người mắc phải.
Trong thử nghiệm của thuốc Zokinvy, trung bình trẻ sống lâu hơn 2,5 năm. Những người tham gia được theo dõi trong 11 năm. Nghiên cứu về phương pháp điều trị này được tài trợ bởi Quỹ Progeria Research ở Peabody, Massachusetts, Mỹ. Đơn vị phát triển thuốc Zokinvy là Công ty Dược phẩm Sinh học Eiger BioPharmaceuticals.
“Đây mới chỉ là bước đi đầu tiên. Chúng tôi hy vọng sẽ tìm ra nhiều phương pháp điều trị tốt hơn”, tiến sĩ Leslie Gordon, Giám đốc y tế của Quỹ Progeria Research, cho biết. Theo ABC News, thế giới hiện nay mới chỉ phát hiện 400 trường hợp mắc Progeria, trong đó, 20 bệnh nhân tại Mỹ.
Trẻ mắc Progeria thường không sống quá 15 tuổi. (Ảnh: Quỹ Progeria Research).
Người bị chứng bệnh này có tốc độ lão hóa gấp 8-10 lần so với một người bình thường. Vì vậy, khi vừa mới 10 tuổi, cơ thể của họ như đang 70 và xuất hiện loạt chứng bệnh của người già như các bệnh về hô hấp, tim mạch và xương khớp. Bệnh nhân thường mất ở độ tuổi 14,5, chủ yếu là do biến chứng tim mạch, đột quỵ. Hầu hết bệnh nhân không sống qua tuổi vị thành niên, chỉ một hoặc hai trường hợp sống đến hơn 20 tuổi.
Rối loạn này xảy ra do đột biến gene ngẫu nhiên. Nó dẫn tới sự tích tụ gây hại trong tế bào của protein progerin. Thuốc Zokinvy ngăn chặn quá trình sản xuất và tích tụ protein, làm chậm quá trình hư hỏng và lão hóa sớm.
Các thử nghiệm lâm sàng của thuốc được bắt đầu từ năm 2007. Ban đầu nó được đặt kỳ vọng giúp giảm bớt các triệu chứng.
Meghan Waldron, 19 tuổi, ở Deerfield, Massachusetts, Mỹ, được chẩn đoán mắc chứng Progeria khi lên 2 tuổi. Cô không phát triển, cân nặng chững lại và rụng nhiều tóc. Meghan là một trong những đứa trẻ đầu tiên được dùng thuốc Zokinvy. Cô hiện là sinh viên chuyên ngành sáng tác văn học tại Đại học Emerson ở Boston, Mỹ.
Meghan chia sẻ với ABC News sau khi dùng thuốc, bệnh tình của cô có những chuyển biến rõ rệt. “Sức khỏe và thể chất của tôi khá tốt, ngoại trừ một số khớp bị cứng”.
Meghan Waldron đi dạo trên phố. Cô là một trong những bệnh nhân đầu tiên tình nguyện thử nghiệm thuốc Zokinvy. (Ảnh: ABC News).
Hiện tại, Meghan cao 1,1 m. Các xét nghiệm cho thấy quá trình xơ cứng động mạch của cô chậm lại. Bệnh nhân 19 tuổi có thể tự xách ba lô lên đường du lịch đến châu Âu vào năm ngoái sau khi tốt nghiệp trung học. Tại đây, Meghan có thể chạy bộ đường dài.
Quyết định phê duyệt thuốc Zokinvy trong điều trị bệnh Progeria dựa trên 2 nghiên cứu. Trong đó, 62 trẻ em dùng thuốc 2 lần/ngày. Kết quả của họ được so sánh với 81 trẻ em không được điều trị trên thế giới với cùng độ tuổi.
Nhà phát triển thuốc Eiger, ở Palo Alto, California, Mỹ, chưa tiết lộ giá của Zokinvy. Tuy nhiên, theo người này, giá thuốc sẽ khá đắt vì điều trị cho nhóm bệnh nhân nhỏ. Eiger sẽ hỗ trợ tài chính để tất cả bệnh nhân được tiếp nhận điều trị.
Các tác dụng phụ thường gặp nhất khi dùng thuốc Zokinvy là nôn mửa, tiêu chảy, đau bụng và mệt mỏi.
Ngoài ra, một nghiên cứu khác nhằm tìm ra nguyên nhân di truyền của bệnh Progeria đã được tiến hành từ năm 2003. Đại diện nghiên cứu tiết lộ họ sắp công bố kết quả này và dự báo nó có thể mang lại cuộc sống lâu dài, trái tim khỏe mạnh cho bệnh nhân.
Lý do bạn nên ăn lê hàng ngày
Trái lê giàu chất xơ, vitamin và khoáng chất giúp phòng tránh nhiều loại bệnh như táo bón, ung thư, tim mạch, thoái hóa điểm vàng.
Những lợi ích thầm lặng của Yoga với sức khỏe
Yoga đã được chứng minh là củng cố tổng trạng cơ thể, giảm căng thẳng, tăng ham muốn, giảm huyết áp, chữa đau lưng mãn tính…
Các bệnh dễ mắc khi bơi lội và biện pháp phòng tránh
Khi bơi, nếu không đảm bảo các điều kiện an toàn sẽ dễ mắc bệnh về tai mũi họng do uống phải nước hoặc sặc nước hồ bơi đưa vi trùng vào mũi, họng, xoang, đặc biệt vi trùng não mô cầu.
8 nguyên nhân gây ra hội chứng "sương mù não"
Tuy trông như là một tình trạng bệnh riêng, hội chứng sương mù não (brain fog) thực chất là một tình trạng bệnh gây ra bởi một loạt các vấn đề về sức khỏe.
Sai lầm khi rửa bát chỉ làm gia tăng thêm vi khuẩn mà bạn không hề hay biết
Hãy sửa ngay những việc làm sai lầm dưới đây khi rửa bát để vi khuẩn không có cơ hội phát triển và gây hại sức khỏe của bạn.
Hướng dẫn sơ cứu và phòng tránh say nắng
Nếu gặp một người bị say nắng, hãy đưa họ vào nơi râm mát hoặc có điều hòa, phủ khăn ẩm hay vẩy nước mát lên người họ.
