Anh phê duyệt thuốc chỉnh sửa gene đầu tiên trên thế giới
Cơ quan Quản lý Dược phẩm Anh đã cấp phép sử dụng loại thuốc chỉnh sửa gene đầu tiên trên thế giới để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm.
Quyết định được đưa ra hôm 17/11, có thể cứu sống hàng nghìn người dân nước này. Loại thuốc có tên Casgevy, do Vertex Pharmaceuticals sản xuất. Thuốc dựa trên công nghệ chỉnh sửa gene CRISPR, từng mang lại cho các nhà khoa học giải thưởng Nobel năm 2020. Đối tượng được sử dụng thuốc là người mắc bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh thalassemia từ 12 tuổi trở lên.
Quyết định đưa ra dựa trên nghiên cứu với 29 bệnh nhân hồng cầu hình liềm. Sau khi sử dụng thuốc, 28 người không gặp vấn đề nghiêm trọng trong ít nhất một năm điều trị. Trong nghiên cứu đối với 42 bệnh nhân thalassemia, 39 người không cần truyền hồng cầu trong ít nhất một năm sau đó.
Trước đó, phương pháp lâu dài duy nhất để điều trị hai căn bệnh này là cấy ghép tủy xương. Tuy nhiên, đây là một thủ tục cực kỳ gian khổ, đi kèm nhiều tác dụng phụ gây khó chịu. Theo tiến sĩ Helen O'Neill từ Đại học College London, tương lai của các phương pháp chữa trị thay đổi cuộc đời nằm ở công nghệ chỉnh sửa gene CRISPR.
Casgevy hoạt động bằng cách nhắm vào các gene có vấn đề trong tế bào gốc tủy xương của bệnh nhân, giúp cơ thể tạo ra huyết sắc tố hoạt động bình thường.
Đầu tiên, bệnh nhân cần được hóa trị. Tiếp đến, bác sĩ sẽ lấy tế bào gốc từ tủy xương của họ và chỉnh sửa gene trong phòng thí nghiệm. Các tế bào sau đó được truyền trở lại người bệnh để điều trị lâu dài. Bệnh nhân phải nhập viện ít nhất hai lần. Lần đầu để thu thập tế bào gốc, lần hai để nhận lại tế bào đã chỉnh sửa.
Một tế bào hồng cầu hình liềm. (Ảnh: CDC).
Tiến sĩ James LaBelle, giám đốc chương trình trị liệu tế bào và tế bào gốc nhi khoa tại Đại học Chicago, nhận định đây có thể là làn sóng điều trị mới cho các bệnh nhân hồng cầu hình liềm. Động thái chấp thuận của Anh đặt tiền đề cho quyết định tương tự tại Mỹ.
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ cũng đang xem xét loại thuốc này và một phương pháp tiềm năng khác, dự kiến đưa ra quyết định vào đầu tháng 12.
Bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh thalassemia đều bắt nguồn từ sự sai hỏng trong gene mang huyết sắc tố, protein trong hồng cầu mang oxy.
Ở những người mắc bệnh hồng cầu hình liềm, đột biến gene khiến các tế bào có hình lưỡi liềm, ngăn chặn lưu lượng máu và gây đau đớn dữ dội, tổn thương nội tạng, đột quỵ cùng nhiều vấn đề khác. Bệnh đặc biệt phổ biến ở người gốc Phi hoặc Caribe.
Đối với người bệnh thalassemia, đột biến gene gây thiếu máu trầm trọng. Bệnh nhân cần truyền máu vài tuần một lần, tiêm thuốc và uống thuốc suốt đời. Bệnh chủ yếu ảnh hưởng đến người dân gốc Nam Á, Đông Nam Á và Trung Đông.
Năm ngoái, Anh đã phê duyệt phương pháp điều trị chứng rối loạn di truyền gây tử vong, có giá là 2,8 triệu bảng Anh (3,5 triệu USD).
Ăn gì để nuôi dưỡng mạch máu?
Ăn gì để làm sạch mạch máu, ăn gì để tốt cho sức khỏe mạch máu là vấn đề mà rất nhiều người quan tâm, đặc biệt là đối với những người có nguy cơ mắc bệnh tim mạch.
Bi kịch của amiăng: Chất gây ung thư cấp độ một, vẫn có thể được nhìn thấy ở trong ngôi nhà của bạn
Amiăng nghe có vẻ xa lạ với bạn nhưng nó có mặt ở mọi nơi trong cuộc sống hàng ngày của bạn.
Động đất xảy ra, các tòa nhà cao tầng làm cách nào để giảm rung lắc?
Trong suốt lịch sử hình thành của Trái Đất, động đất từng xảy ra ở nhiều nơi và các nhà khoa học đã áp dụng rất nhiều công nghệ khác nhau cho việc chống chọi với loại hình thiên tai này.
Đau thần kinh tọa vào mùa đông nên làm gì?
Mùa đông có thể làm cho các triệu chứng đau thần kinh tọa trở nên tồi tệ hơn. Vậy nên làm gì để giảm triệu chứng và kiểm soát tình trạng này?
Tác dụng của đảng sâm, loại thảo dược được ví như "nhân sâm của người nghèo"
Đảng sâm (đẳng sâm) được cho là có chứa các chất hóa học làm chậm sự phát triển của tế bào ung thư.
Ba loại thực phẩm giúp cư dân Vùng Xanh Nicoya sống khỏe, trẻ lâu
Nhà nghiên cứu Dan Buettner cho biết chế độ ăn của người dân Nicoya luôn có nhiều ngô, đậu đen, bí đao cung cấp nhiều dinh dưỡng cho cơ thể lại no lâu, hạn chế thèm ăn vặt.
