Cậu bé 11 tuổi bị điếc lần đầu tiên nghe được nhờ đột phá liệu pháp gene
Quy trình này hiện đang được thử nghiệm trên nhiều trẻ em hơn, nhằm mang lại cơ hội được nghe như người bình thường.
Aissam Dam, một cậu bé 11 tuổi người Ma rốc bị mất thính giác bẩm sinh, đã trở thành bệnh nhân đầu tiên được điều trị bằng liệu pháp gene mới. Kết quả, lần đầu tiên trong đời cậu bé có thể nghe được âm thanh.
"Liệu pháp gene điều trị tình trạng mất thính lực là điều mà bác sĩ và các nhà khoa học trong lĩnh vực đã nỗ lực hướng tới trong hơn 20 năm", TS. John A. Germiller, Giám đốc Khoa Nghiên cứu Lâm sàng tại Bệnh viện Nhi Philadelphia (Mỹ), cho biết.
Phương pháp điều trị dựa vào đột phá liệu pháp gene đã giúp một cậu bé 11 tuổi lấy lại khả năng nghe. (Ảnh: Getty).
"Cuối cùng, liệu pháp này đã thành công", ông khẳng định.
Theo TS. Germiller, mặc dù liệu pháp hướng đến điều chỉnh sự bất thường ở một gene rất hiếm, nhưng những nghiên cứu này có thể mở ra cơ hội trong tương lai cho một vài trong số hơn 150 gene gây mất thính giác ở trẻ em.
Như trường hợp của Aissam Dam, cậu mắc một dạng điếc cực kỳ hiếm gặp được cho là chỉ ảnh hưởng đến khoảng 200.000 người trên toàn thế giới.
Nguyên nhân là do đột biến lặn ở gene otoferlin (OTOF), khiến cậu bé bị mất hoàn toàn thính lực ở cả 2 tai.
Trong quá trình phẫu thuật, màng nhĩ của cậu bé được nâng lên, nhằm tạo ra một khe hở hẹp dẫn vào ốc tai. Sau đó, một liều liệu pháp gene thử nghiệm gồm virus vô hại chứa các bản sao của gene OTOF bình thường được đưa trực tiếp vào tai trong của cậu bé.
Sau 4 tháng điều trị, lần đầu tiên trong đời cậu bé có thể nghe được âm thanh. Theo các bác sĩ, cậu bé nghe được tiếng ồn ào từ giao thông, tiếng người nói, và một số đạo cụ.
"Thính lực ở tai của Aissam Dam đã được điều trị và phục hồi ở mức độ nhẹ/trung bình", các bác sĩ cho biết.
Trên thực tế, liệu pháp phẫu thuật giúp thực hiện phương pháp điều trị này đã được TS. Germiller phát triển cách đây trên 10 năm, và từng được sử dụng cho một quy trình chẩn đoán khác ở trẻ nhỏ.
Bằng cách kết hợp những nghiên cứu này với liệu pháp gene tiên tiến từ Akouos - một công ty con của gã khổng lồ dược phẩm Eli Lilly & Company - các nhà khoa học đã lần đầu tiên thử nghiệm lâm sàng thành công.
Trong tương lai, khi có nhiều bệnh nhân ở các độ tuổi khác nhau được điều trị bằng liệu pháp gene này, các nhà nghiên cứu sẽ tìm hiểu thêm về mức độ cải thiện thính giác, cũng như liệu điều đó có thể được duy trì trong nhiều năm hay không.
Top 10 lý do nên thêm nho đen vào chế độ ăn mùa đông
Các chất dinh dưỡng trong nho đen bao gồm polyphenol, là chất chống oxy hóa mạnh, cũng như nhiều loại vitamin và khoáng chất thiết yếu.
Cẩn thận các loại hoa trưng bày trong ngày Tết có thể gây dị ứng cho gia đình
Hoa là thứ không thể thiếu để trưng bày trong những ngày Tết. Tuy nhiên, nhiều loại hoa có thể gây dị ứng, bạn nên tìm hiểu thêm để tránh.
Phân biệt đá làm từ nước đun sôi và chưa đun sôi
Màu sắc, độ trong, thời gian tan chảy… là những dấu hiệu giúp bạn phân biệt đá làm từ nước đun sôi và chưa đun sôi.
Top 4 thói quen “tàn phá” gan nhanh nhất vào mùa lạnh, thức khuya đứng cuối cùng
Thức khuya là thói quen xấu “tàn phá” gan rất nhanh, nhất là vào mùa lạnh khi hệ miễn dịch yếu đi. Tuy nhiên, cũng còn nhiều hành vi hại gan khác nhiều người làm vào mùa lạnh mà không hay.
Những điều cần biết khi mua thực phẩm đông lạnh
Dù chưa tới rằm tháng Chạp nhưng nhiều gia đình đã bắt đầu mua thực phẩm về tích trữ trong tủ đông đề phòng sát Tết thực phẩm bị tăng giá hoặc quá bận rộn.
Loại rau có giàu hàm lượng selen gấp 30 lần hành tây: Là "thuốc" hạ đường huyết tự nhiên lại rất bổ máu
Bổ sung loại rau quen thuộc này vào thực đơn mỗi ngày sẽ giúp kiểm soát đường huyết tốt hơn.
