Cậu bé 11 tuổi bị điếc lần đầu tiên nghe được nhờ đột phá liệu pháp gene
Quy trình này hiện đang được thử nghiệm trên nhiều trẻ em hơn, nhằm mang lại cơ hội được nghe như người bình thường.
Aissam Dam, một cậu bé 11 tuổi người Ma rốc bị mất thính giác bẩm sinh, đã trở thành bệnh nhân đầu tiên được điều trị bằng liệu pháp gene mới. Kết quả, lần đầu tiên trong đời cậu bé có thể nghe được âm thanh.
"Liệu pháp gene điều trị tình trạng mất thính lực là điều mà bác sĩ và các nhà khoa học trong lĩnh vực đã nỗ lực hướng tới trong hơn 20 năm", TS. John A. Germiller, Giám đốc Khoa Nghiên cứu Lâm sàng tại Bệnh viện Nhi Philadelphia (Mỹ), cho biết.
Phương pháp điều trị dựa vào đột phá liệu pháp gene đã giúp một cậu bé 11 tuổi lấy lại khả năng nghe. (Ảnh: Getty).
"Cuối cùng, liệu pháp này đã thành công", ông khẳng định.
Theo TS. Germiller, mặc dù liệu pháp hướng đến điều chỉnh sự bất thường ở một gene rất hiếm, nhưng những nghiên cứu này có thể mở ra cơ hội trong tương lai cho một vài trong số hơn 150 gene gây mất thính giác ở trẻ em.
Như trường hợp của Aissam Dam, cậu mắc một dạng điếc cực kỳ hiếm gặp được cho là chỉ ảnh hưởng đến khoảng 200.000 người trên toàn thế giới.
Nguyên nhân là do đột biến lặn ở gene otoferlin (OTOF), khiến cậu bé bị mất hoàn toàn thính lực ở cả 2 tai.
Trong quá trình phẫu thuật, màng nhĩ của cậu bé được nâng lên, nhằm tạo ra một khe hở hẹp dẫn vào ốc tai. Sau đó, một liều liệu pháp gene thử nghiệm gồm virus vô hại chứa các bản sao của gene OTOF bình thường được đưa trực tiếp vào tai trong của cậu bé.
Sau 4 tháng điều trị, lần đầu tiên trong đời cậu bé có thể nghe được âm thanh. Theo các bác sĩ, cậu bé nghe được tiếng ồn ào từ giao thông, tiếng người nói, và một số đạo cụ.
"Thính lực ở tai của Aissam Dam đã được điều trị và phục hồi ở mức độ nhẹ/trung bình", các bác sĩ cho biết.
Trên thực tế, liệu pháp phẫu thuật giúp thực hiện phương pháp điều trị này đã được TS. Germiller phát triển cách đây trên 10 năm, và từng được sử dụng cho một quy trình chẩn đoán khác ở trẻ nhỏ.
Bằng cách kết hợp những nghiên cứu này với liệu pháp gene tiên tiến từ Akouos - một công ty con của gã khổng lồ dược phẩm Eli Lilly & Company - các nhà khoa học đã lần đầu tiên thử nghiệm lâm sàng thành công.
Trong tương lai, khi có nhiều bệnh nhân ở các độ tuổi khác nhau được điều trị bằng liệu pháp gene này, các nhà nghiên cứu sẽ tìm hiểu thêm về mức độ cải thiện thính giác, cũng như liệu điều đó có thể được duy trì trong nhiều năm hay không.
Loại thịt rẻ nhưng lại chính là "thuốc quý" của người Việt, cuối năm nên ăn nhiều để tăng cường sức khỏe
Món thịt đồng quê này được chứng minh chứa nhiều protein ngang ngửa thịt gà, bò, dê. Ngoài ra, hàm lượng các chất dinh dưỡng như canxi, phốt pho, sắt, vitamin (B1, B2, A, D, E), acide nicotic… rất cao.
Bí quyết giúp phi công Mỹ có thể ngủ chỉ trong 2 phút mà ai cũng có thể học
Có bao giờ bạn muốn tranh thủ chợp mắt trong chốc lát không? Dù bạn đã chọn một tư thế thoải mái trên ghế hoặc trong góc phòng, nhắm mắt lại nhưng vẫn tỉnh.
Những điều "không thể không biết" về bệnh đau mắt đỏ
Căn bệnh đau mắt đỏ đáng ghét lây lan do đâu nhỉ? Cùng xem infographic dưới đây để biết rõ hơn về bệnh đau mắt đỏ và cách phòng tránh hiệu quả nhé.
Những tác dụng không ngờ của nước mía
Nước mía không chỉ có hương vị ngon mà còn cung cấp năng lượng cho cơ thể và ngăn ngừa một số bệnh. Đây là nguồn cung cấp dồi dào chất khoáng thiết yếu và vitamin cần thiết cho cơ thể.
Top 6 đồ uống làm con người lão hóa nhanh hơn
Nước chiếm tới 60% trọng lượng cơ thể con người. Theo chuyên gia dinh dưỡng Janice Padilla, với nồng độ H2O cao như vậy thì chất lỏng mà chúng ta hấp thụ đặc biệt cần thiết để duy trì các chức năng hàng ngày của cơ thể, chẳng hạn như thải độc tố, duy trì sự cân bằng hóa học và sửa chữa các mô.
Loại rau giàu canxi hơn cả sữa, ăn sống hay chín đều tốt cả
Rau diếp thơm là loại rau có họ hàng với rau xà lách. Tuy vậy, không nhiều người biết đến và ăn loại rau này.
