Khoa Học News

Cậu bé 11 tuổi bị điếc lần đầu tiên nghe được nhờ đột phá liệu pháp gene

Quy trình này hiện đang được thử nghiệm trên nhiều trẻ em hơn, nhằm mang lại cơ hội được nghe như người bình thường.

Aissam Dam, một cậu bé 11 tuổi người Ma rốc bị mất thính giác bẩm sinh, đã trở thành bệnh nhân đầu tiên được điều trị bằng liệu pháp gene mới. Kết quả, lần đầu tiên trong đời cậu bé có thể nghe được âm thanh.

"Liệu pháp gene điều trị tình trạng mất thính lực là điều mà bác sĩ và các nhà khoa học trong lĩnh vực đã nỗ lực hướng tới trong hơn 20 năm", TS. John A. Germiller, Giám đốc Khoa Nghiên cứu Lâm sàng tại Bệnh viện Nhi Philadelphia (Mỹ), cho biết.


Phương pháp điều trị dựa vào đột phá liệu pháp gene đã giúp một cậu bé 11 tuổi lấy lại khả năng nghe. (Ảnh: Getty).

"Cuối cùng, liệu pháp này đã thành công", ông khẳng định.

Theo TS. Germiller, mặc dù liệu pháp hướng đến điều chỉnh sự bất thường ở một gene rất hiếm, nhưng những nghiên cứu này có thể mở ra cơ hội trong tương lai cho một vài trong số hơn 150 gene gây mất thính giác ở trẻ em.

Như trường hợp của Aissam Dam, cậu mắc một dạng điếc cực kỳ hiếm gặp được cho là chỉ ảnh hưởng đến khoảng 200.000 người trên toàn thế giới.

Nguyên nhân là do đột biến lặn ở gene otoferlin (OTOF), khiến cậu bé bị mất hoàn toàn thính lực ở cả 2 tai.

Trong quá trình phẫu thuật, màng nhĩ của cậu bé được nâng lên, nhằm tạo ra một khe hở hẹp dẫn vào ốc tai. Sau đó, một liều liệu pháp gene thử nghiệm gồm virus vô hại chứa các bản sao của gene OTOF bình thường được đưa trực tiếp vào tai trong của cậu bé.

Sau 4 tháng điều trị, lần đầu tiên trong đời cậu bé có thể nghe được âm thanh. Theo các bác sĩ, cậu bé nghe được tiếng ồn ào từ giao thông, tiếng người nói, và một số đạo cụ.

"Thính lực ở tai của Aissam Dam đã được điều trị và phục hồi ở mức độ nhẹ/trung bình", các bác sĩ cho biết.

Trên thực tế, liệu pháp phẫu thuật giúp thực hiện phương pháp điều trị này đã được TS. Germiller phát triển cách đây trên 10 năm, và từng được sử dụng cho một quy trình chẩn đoán khác ở trẻ nhỏ.

Bằng cách kết hợp những nghiên cứu này với liệu pháp gene tiên tiến từ Akouos - một công ty con của gã khổng lồ dược phẩm Eli Lilly & Company - các nhà khoa học đã lần đầu tiên thử nghiệm lâm sàng thành công.

Trong tương lai, khi có nhiều bệnh nhân ở các độ tuổi khác nhau được điều trị bằng liệu pháp gene này, các nhà nghiên cứu sẽ tìm hiểu thêm về mức độ cải thiện thính giác, cũng như liệu điều đó có thể được duy trì trong nhiều năm hay không.

TIN CŨ HƠN
Chuyên gia phản bác quan điểm: "cơm có gì đâu mà ngon, dễ gây mập, chỉ cần ăn rau thịt là đủ rồi"

Chuyên gia phản bác quan điểm: "cơm có gì đâu mà ngon, dễ gây mập, chỉ cần ăn rau thịt là đủ rồi"

PGS.TS Nguyễn Duy Thịnh, Nguyên giảng viên Viện Công nghệ và Thực phẩm, Đại học Bách khoa Hà Nội giải đáp về việc có nên bỏ cơm để giảm cân không và cách ăn cơm để tránh tăng cân.

Đăng ngày: 18/05/2026
Tại sao lại bị chuột rút khi ngủ?

Tại sao lại bị chuột rút khi ngủ?

Chuột rút khi ngủ khiến bạn cảm thấy đau đớn, mất ngủ? Cùng tìm hiểu nguyên nhân và cách điều trị tình trạng này qua bài viết dưới đây.

Đăng ngày: 16/05/2026
Top 4 thói quen “tàn phá” gan nhanh nhất vào mùa lạnh, thức khuya đứng cuối cùng

Top 4 thói quen “tàn phá” gan nhanh nhất vào mùa lạnh, thức khuya đứng cuối cùng

Thức khuya là thói quen xấu “tàn phá” gan rất nhanh, nhất là vào mùa lạnh khi hệ miễn dịch yếu đi. Tuy nhiên, cũng còn nhiều hành vi hại gan khác nhiều người làm vào mùa lạnh mà không hay.

Đăng ngày: 12/05/2026
Khám phá tác dụng tuyệt vời của ớt chuông

Khám phá tác dụng tuyệt vời của ớt chuông

Đây là loại quả cực giàu vitamin, được hội những người giảm cân rất yêu thích.

Đăng ngày: 12/05/2026
Lợi ích bất ngờ từ dưa bở với sức khỏe mọi nhà

Lợi ích bất ngờ từ dưa bở với sức khỏe mọi nhà

Dưa bở là loại quả bổ dưỡng, giải khát rất tốt trong mùa hè nóng bức và còn nhiều công dụng rất tốt cho sức khỏe.

Đăng ngày: 11/05/2026
Những lợi ích sức khỏe ít người biết của quả mãng cầu

Những lợi ích sức khỏe ít người biết của quả mãng cầu

Tất cả các bộ phận của cây mãng cầu xiêm đều có công dụng chữa bệnh: quả được ăn tươi hoặc làm mứt, trong khi lá, vỏ thân, rễ, hạt.. được sử dụng rộng rãi trong các loại thuốc sắc của y học cổ truyền.

Đăng ngày: 10/05/2026
Top 5 thói quen cực phổ biến trước giấc ngủ, tưởng bình thường nhưng lại mang đến tác hại không ngờ

Top 5 thói quen cực phổ biến trước giấc ngủ, tưởng bình thường nhưng lại mang đến tác hại không ngờ

Những lo lắng và căng thẳng có thể khiến bạn trằn trọc, nhưng một số thói quen vô tình cũng có thể ảnh hưởng chất lượng giấc ngủ của bạn.

Đăng ngày: 06/05/2026
Khoa Học News