Khoa Học News

Điều trị thành công liệu pháp gen cho người mù

Các nhà nghiên cứu Mỹ cho biết, một năm trước đây, 3 người mù ở độ tuổi 20 đã tình nguyện điều trị bằng liệu pháp gen. Giờ đây, thị lực họ đã có được sự cải thiện đáng kể, thậm chí một người bệnh còn có thể đọc được cả những con số của đồng hồ công tơ mét  trên ô tô. Những thông tin liên quan sẽ được công bố trên tạp chí “New England Journal of Medicine” vào ngày 23/8.

Ba người tình nguyện này đều mắc phải bệnh mù lòa bẩm sinh (Leber Congenital Amaurosis), một loại tật của võng mạc mang tính di truyền do gen có tên gọi RPE65 (gen RPE65 tạo ra một loại Vitamin A đặc biệt cho tế bào võng mạc) xảy ra biến dị khiến cho thị lực của người bệnh giảm dần theo độ tuổi. Vì vậy một số người sau khi trưởng thành đã bị mù lòa, hiện tại vẫn chưa có liệu pháp điều trị hiệu quả nào cho căn bệnh này.

Nhóm nghiên cứu Artur V. Cideciyan thuộc trường Đại học Pennsylvania đã tiêm DNA bình thường vào virus, sau đó lại đưa virus vào tế bào mắt của người bệnh. Sau 3 tháng, thị lực của 3 người tình nguyện đã được cải thiện đáng kể, có thể nhìn thấy ánh sáng bằng mắt thường, điều mà trước đây họ không thể làm được. Hơn nữa, sau khi điều trị 1 năm, mắt và sức khỏe của họ không hề xảy ra bất kỳ phản ứng miễn dịch nào.

Trong đó, một bệnh nhân nữ trong quá trình điều trị đã tạo ra “thị lực thứ 2”, đại não của cô ấy học được sau khi điều trị bằng liệu pháp gen đã có thể khôi phục tìm và thu thập thông tin ở một khu vực nào đó của võng mạc, khiến cho cô ấy đọc được các con số trên đồng hồ công tơ mét ô tô.

Năm 1999, một thiếu nữ 18 tuổi mắc phải bệnh gan sau khi điều trị 4 ngày bằng liệu pháp gen đã qua đời, sự kiện này khiến cho liệu pháp gen gặp phải rất nhiều sự chỉ trích và làm cho mọi người càng nghi ngờ về liệu pháp gen.

Artur V. Cideciyan cho biết: “Liệu pháp gen RPE65 rất an toàn, thị lực của người bệnh được sự cải thiện rõ rệt, hy vọng có thể tiếp tục tiến hành thí nghiệm để giải quyết những vấn đề về sự an toàn và tính hiệu quả”.

Bệnh mù lòa bẩm sinh là một loại sắc tố võng mạc biến tính, tại Mỹ có khoảng có khoảng 2000 người mắc phải bệnh mù lòa bẩm sinh; 200 nghìn người mắc phải sắc tố võng mạc biến tính.

TIN CŨ HƠN
Những sự thật thú vị về cơ thể con người

Những sự thật thú vị về cơ thể con người

Trung bình mỗi người cười 15 lần một ngày, bạn không thể hắt hơi nếu không nhắm mắt, trên đầu mỗi người có cả thảy 125.000 sợi tóc...

Đăng ngày: 19/06/2026
Các nhà khoa học đã làm gì với bộ não của Albert Einstein

Các nhà khoa học đã làm gì với bộ não của Albert Einstein

​Albert Einstein (1879-1955) là nhà bác học thiên tài và kiệt xuất trong lịch sử phát triển nhân loại.

Đăng ngày: 19/06/2026
Kinh nghiệm phòng tránh và điều trị kiến ba khoang đốt người

Kinh nghiệm phòng tránh và điều trị kiến ba khoang đốt người

Người dân ở nhiều vùng trong cả nước trong thời gian qua rất hoang mang vì kiến ba khoang xuất hiện nhiều và đốt người. Vì vậy, mọi người dân cần biết cách phòng tránh.

Đăng ngày: 18/06/2026
Bí quyết để phòng tránh đầy bụng trong ngày Tết

Bí quyết để phòng tránh đầy bụng trong ngày Tết

Chế độ sinh hoạt thất thường, ăn uống không điều độ trong kỳ nghỉ Tết thường khiến bạn đầy hơi, khó tiêu. Việc lựa chọn thực phẩm hợp lý sẽ giúp bạn hạn chế tình trạng này.

Đăng ngày: 18/06/2026
Tác hại khôn lường khi ăn quá nhiều quả bơ

Tác hại khôn lường khi ăn quá nhiều quả bơ

Nếu ăn quá nhiều bơ sẽ dẫn đến nhiều tác hại khôn lường: làm tổn thương gan, dị ứng, ảnh hưởng đến tác dụng của một số loại thuốc, tăng cân,....

Đăng ngày: 17/06/2026
Cách phòng ngừa rận mu - Loài côn trùng bám chặt ở "vùng kín"

Cách phòng ngừa rận mu - Loài côn trùng bám chặt ở "vùng kín"

Rận mu nằm sâu trong lỗ chân lông chúng bám chặt vào da người làm cho người bị đốt khó phát hiện ra khi ngứa mà chỉ nghĩ đến bệnh ngứa ngoài ra khác.

Đăng ngày: 16/06/2026
Giải pháp chống ngứa khi bị muỗi đốt cực đơn giản

Giải pháp chống ngứa khi bị muỗi đốt cực đơn giản

Vết ngứa do muỗi đốt thực sự rất khó chịu và nếu bạn cứ tiếp tục gãi thì vết đốt thậm chí có thể bị xước và tăng nguy cơ nhiễm trùng.

Đăng ngày: 13/06/2026
Khoa Học News