Điều trị thành công liệu pháp gen cho người mù

Các nhà nghiên cứu Mỹ cho biết, một năm trước đây, 3 người mù ở độ tuổi 20 đã tình nguyện điều trị bằng liệu pháp gen. Giờ đây, thị lực họ đã có được sự cải thiện đáng kể, thậm chí một người bệnh còn có thể đọc được cả những con số của đồng hồ công tơ mét  trên ô tô. Những thông tin liên quan sẽ được công bố trên tạp chí “New England Journal of Medicine” vào ngày 23/8.

Ba người tình nguyện này đều mắc phải bệnh mù lòa bẩm sinh (Leber Congenital Amaurosis), một loại tật của võng mạc mang tính di truyền do gen có tên gọi RPE65 (gen RPE65 tạo ra một loại Vitamin A đặc biệt cho tế bào võng mạc) xảy ra biến dị khiến cho thị lực của người bệnh giảm dần theo độ tuổi. Vì vậy một số người sau khi trưởng thành đã bị mù lòa, hiện tại vẫn chưa có liệu pháp điều trị hiệu quả nào cho căn bệnh này.

Nhóm nghiên cứu Artur V. Cideciyan thuộc trường Đại học Pennsylvania đã tiêm DNA bình thường vào virus, sau đó lại đưa virus vào tế bào mắt của người bệnh. Sau 3 tháng, thị lực của 3 người tình nguyện đã được cải thiện đáng kể, có thể nhìn thấy ánh sáng bằng mắt thường, điều mà trước đây họ không thể làm được. Hơn nữa, sau khi điều trị 1 năm, mắt và sức khỏe của họ không hề xảy ra bất kỳ phản ứng miễn dịch nào.

Điều trị thành công liệu pháp gen cho người mù

Trong đó, một bệnh nhân nữ trong quá trình điều trị đã tạo ra “thị lực thứ 2”, đại não của cô ấy học được sau khi điều trị bằng liệu pháp gen đã có thể khôi phục tìm và thu thập thông tin ở một khu vực nào đó của võng mạc, khiến cho cô ấy đọc được các con số trên đồng hồ công tơ mét ô tô.

Năm 1999, một thiếu nữ 18 tuổi mắc phải bệnh gan sau khi điều trị 4 ngày bằng liệu pháp gen đã qua đời, sự kiện này khiến cho liệu pháp gen gặp phải rất nhiều sự chỉ trích và làm cho mọi người càng nghi ngờ về liệu pháp gen.

Artur V. Cideciyan cho biết: “Liệu pháp gen RPE65 rất an toàn, thị lực của người bệnh được sự cải thiện rõ rệt, hy vọng có thể tiếp tục tiến hành thí nghiệm để giải quyết những vấn đề về sự an toàn và tính hiệu quả”.

Bệnh mù lòa bẩm sinh là một loại sắc tố võng mạc biến tính, tại Mỹ có khoảng có khoảng 2000 người mắc phải bệnh mù lòa bẩm sinh; 200 nghìn người mắc phải sắc tố võng mạc biến tính.

Loading...
TIN CŨ HƠN
Những người không nên ăn bánh chưng trong những ngày Tết

Những người không nên ăn bánh chưng trong những ngày Tết

Bánh chưng là thực phẩm không thể thiếu trong những ngày Tết cổ truyền tại Việt Nam. Đây là loại thức ăn có nhiều chất dinh dưỡng nhưng không phải ai cũng nên ăn món này.

Đăng ngày: 28/01/2019
Ăn bánh chưng bị mốc dễ nhiễm độc tố gây ung thư

Ăn bánh chưng bị mốc dễ nhiễm độc tố gây ung thư

Nhiều người có thói quen gọt bỏ phần ngoài mốc trước khi chiên ăn mà không biết rằng thực phẩm mốc sinh ra độc tố aflatoxin có thể gây ung thư.

Đăng ngày: 28/01/2019
Cách bảo quản bánh chưng ngày Tết thơm ngon

Cách bảo quản bánh chưng ngày Tết thơm ngon

Bánh chưng là món ăn ngon truyền thống, tương đối cân bằng các nhóm thực phẩm (glucid, protein, lipid) và giàu dinh dưỡng.

Đăng ngày: 28/01/2019
Nghe nhạc trong lúc làm việc giúp khai thông tâm trí, mở mang sáng tạo?

Nghe nhạc trong lúc làm việc giúp khai thông tâm trí, mở mang sáng tạo?

Theo Futurism, nhiều người thường cảm nhận âm nhạc giống như một chất xúc tác tuyệt vời cho tâm trạng khi làm việc.

Đăng ngày: 24/10/2018
Lợi ích của nước ép thơm, dứa, khóm

Lợi ích của nước ép thơm, dứa, khóm

Dứa, thơm, khóm có đặc tính kháng viêm, chữa lành vết bầm tím và làm giảm đau viêm khớp. Nó cũng hỗ trợ rất tốt cho việc tiêu hóa.

Đăng ngày: 18/10/2018
Cảnh giác với vật dụng làm từ nhựa đen: Chúng có thể là rác điện tử tái chế chứa kim loại nặng

Cảnh giác với vật dụng làm từ nhựa đen: Chúng có thể là rác điện tử tái chế chứa kim loại nặng

Liệu các chất độc hại trong rác thải điện tử có len lỏi vào thực phẩm, hay được hấp thụ qua da để vào cơ thể con người hay không?

Đăng ngày: 22/07/2018
Chữa lành tổn thương tim ở trẻ sơ sinh nhờ cấy ghép ty lạp thể

Chữa lành tổn thương tim ở trẻ sơ sinh nhờ cấy ghép ty lạp thể

Công nghệ mới do các bác sĩ tại Bệnh viện nhi Boston phát triển, hứa hẹn sẽ đem đến cơ hội sống bình thường, khỏe mạnh cho rất nhiều trẻ sơ sinh bị tổn thương tim.

Đăng ngày: 22/07/2018
Tiêu điểm
Khoa Học News