Loại thuốc đắt nhất thế giới

Liệu pháp gene điều trị chứng teo cơ cột sống của Novartis có giá hơn 2 triệu USD một liệu trình.

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) tuần trước phê duyệt liệu pháp gene điều trị chứng teo cơ cột sống của tập đoàn Novartis (Thụy Sĩ). Liệu pháp gene sử dụng thuốc Zolgensma, chỉ cần tiêm một lần duy nhất với giá 2,125 triệu USD. Đây là giá cao "chưa từng thấy" với một loại thuốc.

Năm 2018, giá ban đầu của Zolgensma do Novartis đưa ra lên tới 5 triệu USD mỗi liệu trình. Viện Đánh giá Kinh tế và Lâm sàng (ICER), một tổ chức độc lập ở Mỹ, cho rằng giá này quá cao. Ngày 24/5, dựa trên các dữ liệu lâm sàng bổ sung từ Novartis cũng như thông tin và mức giá được FDA công bố, ICER cho rằng giá của Zolgensma phù hợp với hiệu quả nó đem lại.

Trước những phàn nàn, lãnh đạo Novartis vẫn bảo vệ giá thuốc Zolgensma, lập luận nó tiết kiệm hơn hẳn những liệu trình kéo dài khiến người bệnh tốn kém vài trăm nghìn USD mỗi năm. Tập đoàn này cũng đang làm việc với các công ty bảo hiểm nhằm giảm gánh nặng cho người mua.

Loading...

Loại thuốc đắt nhất thế giới
Thuốc Zolgensma là loại thuốc đắt nhất thế giới. (Ảnh: WINK News).

Chứng teo cơ cột sống (spinal muscular atrophy - SMA) là bệnh di truyền nguy hiểm với tỷ lệ một trên 10.000 ca sinh nở. Trẻ bị SMA thường bị tê liệt, khó thở, thậm chí tử vong trong vài tháng nếu mắc SMA type I - dạng nghiêm trọng nhất của bệnh. Ước tính 50-70% trường hợp bị SMA là type I.

Zolgensma sử dụng một virus để tạo ra bản sao bình thường của gene SMN1, loại gene bị khiếm khuyết ở bệnh nhi SMA. Thuốc được tiêm vào cơ thể trẻ một lần duy nhất.

FDA phê duyệt Zolgensma dựa trên các thử nghiệm lâm sàng trên 36 bệnh nhi từ hai tuần tuổi đến tám tháng tuổi. Cơ quan này cho biết trẻ điều trị với Zolgensma cải thiện đáng kể về phát triển vận động bao gồm khả năng kiểm soát đầu và ngồi dậy. Theo lãnh đạo Novartis, đến nay, Zolgensma đã điều trị cho 150 bệnh nhi. Các thử nghiệm khác vẫn đang được tiến hành.

Tác dụng phụ của Zolgensma là men gan cao và nôn mửa. FDA hiện yêu cầu nhà sản xuất bổ sung vào nhãn thuốc cảnh báo tổn thương gan nghiêm trọng.

Ông Vas Narasimhan, Giám đốc điều hành Novartis nhận xét Zolgensma gần như chữa khỏi SMA nếu trẻ được tiêm ngay sau khi sinh. Tuy nhiên, các dữ liệu chỉ ra tác dụng thuốc kéo dài khoảng 5 năm.

Zolgensma cạnh tranh với Spinraza của Biogen Inc, phương pháp điều trị SMA đầu tiên được FDA phê duyệt. Bệnh nhi sử dụng Spinraza phải truyền thuốc vào cột sống bốn tháng một lần. Giá niêm yết của liệu pháp này là 750.000 USD cho năm đầu tiên và 375.000 USD các năm kế tiếp. Những mức giá này cũng bị ICER cho là quá cao.

Novartis kỳ vọng châu Âu và Nhật Bản sẽ phê duyệt Zolgensma vào cuối năm nay.

Loading...
TIN CŨ HƠN
Ngon thì ngon thật nhưng bạn có biết ăn bánh trung thu

Ngon thì ngon thật nhưng bạn có biết ăn bánh trung thu "béo" cỡ nào không?

Lại một màu Trung thu nữa đến, và bánh trung thu chắc chắn là món ăn không thể thiếu trong ngày Rằm tháng 8.

Đăng ngày: 12/09/2019
Hiểm họa từ việc đốt pháo sáng

Hiểm họa từ việc đốt pháo sáng

Pháo sáng chứa hóa chất độc hại cho hệ hô hấp gây khó thở và phù các mao mạch làm tắt đường thở.

Đăng ngày: 12/09/2019
Tìm ra cách bảo quản vắc xin không cần làm lạnh trong nhiều tháng

Tìm ra cách bảo quản vắc xin không cần làm lạnh trong nhiều tháng

Vắc xin hoàn toàn không tốt nếu bị hư hỏng bởi sức nóng trong quá trình bảo quản khi di chuyển. Do đó, làm thế nào để giữ được chất lượng của vắc xin luôn khiến các nhà khoa học phải tính toán.

Đăng ngày: 28/05/2019
Kiểu ăn

Kiểu ăn "nhà nghèo" đẩy lùi cái chết do bệnh tim mạch

Nghiên cứu mới từ Na Uy phát hiện một kiểu ăn nhà nghèo đem lại vô số lợi ích sức khỏe, thậm chí cứu sống người bệnh tim mạch thông qua tác động trung gian lên đường ruột.

Đăng ngày: 28/05/2019
Trường hợp trao đổi nội tạng đầu tiên trên thế giới

Trường hợp trao đổi nội tạng đầu tiên trên thế giới

Mọi việc được bắt đầu từ tình cảnh của hai mẹ con Erosalyn Deveza và Aliana Deveza tại thành phố Santa Cruz, California. Người mẹ, Erosalyn, bị suy thận mãn tính và phải chạy thận thường xuyên.

Đăng ngày: 28/05/2019
Nên thận trọng khi sử dụng lô hội qua đường ăn uống

Nên thận trọng khi sử dụng lô hội qua đường ăn uống

Từ xa xưa, lô hội (nha đam, aloe vera) đã được sử dụng nhiều trong việc làm đẹp, trong y học và cả để chế biến các món ăn.

Đăng ngày: 27/05/2019
Đi vệ sinh... quá lâu, người phụ nữ mất luôn 10 năm ký ức

Đi vệ sinh... quá lâu, người phụ nữ mất luôn 10 năm ký ức

Trong lúc đi vệ sinh, do bị táo bón, bà đã ngồi bồn cầu rất lâu. Kết quả, sau khi từ nhà vệ sinh đi ra, bà mất trí nhớ ngắn hạn.

Đăng ngày: 27/05/2019
Tiêu điểm
Khoa Học News