Loại thuốc đắt nhất thế giới
Liệu pháp gene điều trị chứng teo cơ cột sống của Novartis có giá hơn 2 triệu USD một liệu trình.
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) tuần trước phê duyệt liệu pháp gene điều trị chứng teo cơ cột sống của tập đoàn Novartis (Thụy Sĩ). Liệu pháp gene sử dụng thuốc Zolgensma, chỉ cần tiêm một lần duy nhất với giá 2,125 triệu USD. Đây là giá cao "chưa từng thấy" với một loại thuốc.
Năm 2018, giá ban đầu của Zolgensma do Novartis đưa ra lên tới 5 triệu USD mỗi liệu trình. Viện Đánh giá Kinh tế và Lâm sàng (ICER), một tổ chức độc lập ở Mỹ, cho rằng giá này quá cao. Ngày 24/5, dựa trên các dữ liệu lâm sàng bổ sung từ Novartis cũng như thông tin và mức giá được FDA công bố, ICER cho rằng giá của Zolgensma phù hợp với hiệu quả nó đem lại.
Trước những phàn nàn, lãnh đạo Novartis vẫn bảo vệ giá thuốc Zolgensma, lập luận nó tiết kiệm hơn hẳn những liệu trình kéo dài khiến người bệnh tốn kém vài trăm nghìn USD mỗi năm. Tập đoàn này cũng đang làm việc với các công ty bảo hiểm nhằm giảm gánh nặng cho người mua.
Thuốc Zolgensma là loại thuốc đắt nhất thế giới. (Ảnh: WINK News).
Chứng teo cơ cột sống (spinal muscular atrophy - SMA) là bệnh di truyền nguy hiểm với tỷ lệ một trên 10.000 ca sinh nở. Trẻ bị SMA thường bị tê liệt, khó thở, thậm chí tử vong trong vài tháng nếu mắc SMA type I - dạng nghiêm trọng nhất của bệnh. Ước tính 50-70% trường hợp bị SMA là type I.
Zolgensma sử dụng một virus để tạo ra bản sao bình thường của gene SMN1, loại gene bị khiếm khuyết ở bệnh nhi SMA. Thuốc được tiêm vào cơ thể trẻ một lần duy nhất.
FDA phê duyệt Zolgensma dựa trên các thử nghiệm lâm sàng trên 36 bệnh nhi từ hai tuần tuổi đến tám tháng tuổi. Cơ quan này cho biết trẻ điều trị với Zolgensma cải thiện đáng kể về phát triển vận động bao gồm khả năng kiểm soát đầu và ngồi dậy. Theo lãnh đạo Novartis, đến nay, Zolgensma đã điều trị cho 150 bệnh nhi. Các thử nghiệm khác vẫn đang được tiến hành.
Tác dụng phụ của Zolgensma là men gan cao và nôn mửa. FDA hiện yêu cầu nhà sản xuất bổ sung vào nhãn thuốc cảnh báo tổn thương gan nghiêm trọng.
Thuốc Zolgensma được cho là giúp khoảng 80 trẻ sơ sinh tại Anh thoát khỏi tình trạng nguy kịch mỗi năm. Với một liều duy nhất, Zolgensma sẽ thay thế chức năng của gene bị lỗi trong cơ thể các bệnh nhi. Thành phần hoạt chất của Zolgensma có onasemnogene abeparvovec, giúp phục hồi gene và sản xuất protein cần thiết cho chuyển động cơ, chức năng thần kinh.
Thực tế, Zolgensma không chữa khỏi bệnh hoàn toàn nhưng nó giúp ngăn chặn tình trạng bệnh diễn biến nặng. Với một liều duy nhất, trẻ có thể tự thở mà không cần dùng máy hỗ trợ. Các em cũng tự ngồi dậy, bò, thậm chí đi bộ.
Ông Vas Narasimhan, Giám đốc điều hành Novartis nhận xét Zolgensma gần như chữa khỏi SMA nếu trẻ được tiêm ngay sau khi sinh. Tuy nhiên, các dữ liệu chỉ ra tác dụng thuốc kéo dài khoảng 5 năm.
Trên thế giới, mỗi năm, hơn 60.000 trẻ em được chẩn đoán mắc chứng teo cơ tủy sống bẩm sinh. Zolgensma đã được phê duyệt ở hơn 38 quốc gia và khoảng 1.000 trẻ em sử dụng thuốc này.
Zolgensma cạnh tranh với Spinraza của Biogen Inc, phương pháp điều trị SMA đầu tiên được FDA phê duyệt. Bệnh nhi sử dụng Spinraza phải truyền thuốc vào cột sống bốn tháng một lần. Giá niêm yết của liệu pháp này là 750.000 USD cho năm đầu tiên và 375.000 USD các năm kế tiếp. Những mức giá này cũng bị ICER cho là quá cao.
Những cách làm mát cơ thể đơn giản trong ngày nóng
Trong tình hình nắng nóng hoành hành trên toàn cầu, các chuyên gia đưa ra một số lưu ý về chế độ ăn uống và sinh hoạt có thể giúp cơ thể giải nhiệt hiệu quả hơn.
Những sự thật thú vị về cơ thể con người
Trung bình mỗi người cười 15 lần một ngày, bạn không thể hắt hơi nếu không nhắm mắt, trên đầu mỗi người có cả thảy 125.000 sợi tóc...
Các nhà khoa học đã làm gì với bộ não của Albert Einstein
Albert Einstein (1879-1955) là nhà bác học thiên tài và kiệt xuất trong lịch sử phát triển nhân loại.
Bóng cười là gì và bóng cười nguy hiểm thế nào?
Bóng cười là khí gây cười, tên hóa học là Đinitơ monoxit hay nitrous oxide, là hợp chất hóa học với công thức N2O. Khi bơm vào bóng bay, gọi là bóng cười (funkyball).
Hậu quả của việc xem phim "quên trời quên đất" khiến bạn khóc thét
Có lẽ sau khi đọc bài viết này bạn sẽ muốn thay đổi thói quen xem phim của mình đấy!
Kinh nghiệm phòng tránh và điều trị kiến ba khoang đốt người
Người dân ở nhiều vùng trong cả nước trong thời gian qua rất hoang mang vì kiến ba khoang xuất hiện nhiều và đốt người. Vì vậy, mọi người dân cần biết cách phòng tránh.
