Loại thuốc đắt nhất thế giới
Liệu pháp gene điều trị chứng teo cơ cột sống của Novartis có giá hơn 2 triệu USD một liệu trình.
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) tuần trước phê duyệt liệu pháp gene điều trị chứng teo cơ cột sống của tập đoàn Novartis (Thụy Sĩ). Liệu pháp gene sử dụng thuốc Zolgensma, chỉ cần tiêm một lần duy nhất với giá 2,125 triệu USD. Đây là giá cao "chưa từng thấy" với một loại thuốc.
Năm 2018, giá ban đầu của Zolgensma do Novartis đưa ra lên tới 5 triệu USD mỗi liệu trình. Viện Đánh giá Kinh tế và Lâm sàng (ICER), một tổ chức độc lập ở Mỹ, cho rằng giá này quá cao. Ngày 24/5, dựa trên các dữ liệu lâm sàng bổ sung từ Novartis cũng như thông tin và mức giá được FDA công bố, ICER cho rằng giá của Zolgensma phù hợp với hiệu quả nó đem lại.
Trước những phàn nàn, lãnh đạo Novartis vẫn bảo vệ giá thuốc Zolgensma, lập luận nó tiết kiệm hơn hẳn những liệu trình kéo dài khiến người bệnh tốn kém vài trăm nghìn USD mỗi năm. Tập đoàn này cũng đang làm việc với các công ty bảo hiểm nhằm giảm gánh nặng cho người mua.
Thuốc Zolgensma là loại thuốc đắt nhất thế giới. (Ảnh: WINK News).
Chứng teo cơ cột sống (spinal muscular atrophy - SMA) là bệnh di truyền nguy hiểm với tỷ lệ một trên 10.000 ca sinh nở. Trẻ bị SMA thường bị tê liệt, khó thở, thậm chí tử vong trong vài tháng nếu mắc SMA type I - dạng nghiêm trọng nhất của bệnh. Ước tính 50-70% trường hợp bị SMA là type I.
Zolgensma sử dụng một virus để tạo ra bản sao bình thường của gene SMN1, loại gene bị khiếm khuyết ở bệnh nhi SMA. Thuốc được tiêm vào cơ thể trẻ một lần duy nhất.
FDA phê duyệt Zolgensma dựa trên các thử nghiệm lâm sàng trên 36 bệnh nhi từ hai tuần tuổi đến tám tháng tuổi. Cơ quan này cho biết trẻ điều trị với Zolgensma cải thiện đáng kể về phát triển vận động bao gồm khả năng kiểm soát đầu và ngồi dậy. Theo lãnh đạo Novartis, đến nay, Zolgensma đã điều trị cho 150 bệnh nhi. Các thử nghiệm khác vẫn đang được tiến hành.
Tác dụng phụ của Zolgensma là men gan cao và nôn mửa. FDA hiện yêu cầu nhà sản xuất bổ sung vào nhãn thuốc cảnh báo tổn thương gan nghiêm trọng.
Thuốc Zolgensma được cho là giúp khoảng 80 trẻ sơ sinh tại Anh thoát khỏi tình trạng nguy kịch mỗi năm. Với một liều duy nhất, Zolgensma sẽ thay thế chức năng của gene bị lỗi trong cơ thể các bệnh nhi. Thành phần hoạt chất của Zolgensma có onasemnogene abeparvovec, giúp phục hồi gene và sản xuất protein cần thiết cho chuyển động cơ, chức năng thần kinh.
Thực tế, Zolgensma không chữa khỏi bệnh hoàn toàn nhưng nó giúp ngăn chặn tình trạng bệnh diễn biến nặng. Với một liều duy nhất, trẻ có thể tự thở mà không cần dùng máy hỗ trợ. Các em cũng tự ngồi dậy, bò, thậm chí đi bộ.
Ông Vas Narasimhan, Giám đốc điều hành Novartis nhận xét Zolgensma gần như chữa khỏi SMA nếu trẻ được tiêm ngay sau khi sinh. Tuy nhiên, các dữ liệu chỉ ra tác dụng thuốc kéo dài khoảng 5 năm.
Trên thế giới, mỗi năm, hơn 60.000 trẻ em được chẩn đoán mắc chứng teo cơ tủy sống bẩm sinh. Zolgensma đã được phê duyệt ở hơn 38 quốc gia và khoảng 1.000 trẻ em sử dụng thuốc này.
Zolgensma cạnh tranh với Spinraza của Biogen Inc, phương pháp điều trị SMA đầu tiên được FDA phê duyệt. Bệnh nhi sử dụng Spinraza phải truyền thuốc vào cột sống bốn tháng một lần. Giá niêm yết của liệu pháp này là 750.000 USD cho năm đầu tiên và 375.000 USD các năm kế tiếp. Những mức giá này cũng bị ICER cho là quá cao.
Lupus ban đỏ - Căn bệnh nguy hiểm ít được biết đến
Hệ miễn dịch giúp cơ thể chống lại sự xâm nhập của tác nhân lạ. Mắc lupus ban đỏ hệ thống, hệ thống miễn dịch mất khả năng phân biệt lạ - quen và chống lại cơ thể.
Lý do bạn nên thường xuyên cho gia đình ăn rau cải cúc vào mùa đông
Mỗi khi trời trở lạnh, người ta lại thèm thuồng mùi vị thơm ngon dễ chịu của cải cúc được chế biến thành những món ăn nóng hổi, cho hợp tiết trời.
Những điều có thể chưa biết về cây lô hội
Nha đam hay còn gọi là lô hội, long tu, lưỡi hổ có thể coi là một tủ thuốc nhỏ trong nhà.
Dù thích ăn mứt Tết tới mấy bạn cũng nhất định phải nắm rõ những điều này!
Một hộp mứt Tết “chất lượng” là phải có khoảng chục loại hương vị khác nhau, màu sắc phải hài hoà, bao bì phải bắt mắt, hấp dẫn.
Để trẻ ngủ ngoài trời 0°C để rèn sức khỏe
Bạn có bao giờ để con nhỏ, đặc biệt là trẻ sơ sinh, ngủ trưa ngoài trời giá rét, thậm chí khi nhiệt độ có thể xuống dưới 0°C? Hầu hết các bậc cha mẹ ở Bắc Âu sẽ không ngần ngại làm việc đó. Đối với họ, đây chỉ là “việc thường ngày ở huyện”.
Cách nhận biết giò có hàn the để không bị "đầu độc"
Khi cắn miếng giò mà thấy khô cứng, dai, mịn bất thường thì đó là giò ướp hàn the.
