Lý giải được tại sao CRISPR/Cas9 chưa thu được hiệu quả ở người

Theo các nhà khoa học Đức, sở dĩ khoa học chưa thành công trong việc chỉnh sửa bộ gene người bằng cách sử dụng công nghệ CRISPR có thể là do hệ miễn dịch của người phản ứng với với protein Cas9 như một tác nhân ngoại lai cần được trung hòa.

Theo tạp chí Nature Medicine, việc các nhà khoa học chưa thành công trong việc chỉnh sửa bộ gene người bằng cách sử dụng công nghệ CRISPR có thể là do hệ miễn dịch của người.


Tế bào miễn dịch phản ứng với protein Cas9 nên ta chưa thể dùng công nghệ CRISPR trên người.

Hóa ra, các tế bào miễn dịch phản ứng với protein Cas9, được sử dụng trong phương pháp này, vì protein này có mặt trong các tế bào của các vi khuẩn liên cầu streptococcus thường gặp.

Công nghệ chỉnh sửa gene CRISPR/Cas9, còn được gọi là chiếc kéo phân tử, mở ra hy vọng lớn trong việc điều trị các bệnh di truyền. Với sự trợ giúp của CRISPR/Cas9, khá nhiều bộ gene của nhiều loài động vật và thực vật khác nhau đã được chỉnh sửa, tuy nhiên, trong trường hợp muốn thay đổi tế bào ở người thì hóa ra lại khó khăn hơn nhiều và có thể xuất hiện đột biến tai hại không lường.

Để đánh giá đầy hơn những rủi ro của việc sử dụng công nghệ này ở người, chúng ta vẫn còn quá ít thông tin. Trong công trình nghiên cứu mới, các nhà khoa học ở Trung tâm Y tế Charite (Đức) nhận thấy khả năng miễn dịch của người phản ứng với protein Cas9 như một tác nhân ngoại lai cần được trung hòa. Ông Michael Schmuck, trưởng nhóm nghiên cứu giải thích rằng một phần của hệ CRISPR/Cas9 là protein Cas9 có nguồn gốc từ vi khuẩn liên cầu streptococcus. Do nhiễm khuẩn liên cầu khá phổ biến ở người nên có khả năng hệ miễn dịch “nhớ Cas9”.

Trong khuôn khổ của công trình mới, các nhà khoa học đã có thể tìm thấy ở hầu hết tất cả những người khỏe mạnh tham gia nghiên cứu loại tế bào miễn dịch - tế bào lympho T, phản ứng với họ protein Cas. Các protein tương tự ở các vi khuẩn khác như staphylococci hoặc các loài vi khuẩn trong đường tiêu hóa, cũng có thể gây một phản ứng miễn dịch. Nhà nghiên cứu Dimitros Wagner giải thích rằng “các tế bào miễn dịch này có thể là nguyên nhân gây ra các tác dụng không mong muốn trong liệu pháp gene và có thể làm giảm hiệu quả và gây mất an toàn”.

Điều đó cũng có thể liên quan đến toàn bộ phương pháp CRISPR/Cas9 và chúng ta nên chuẩn bị cho vấn đề này. Bây giờ các nhà khoa học đang phát triển một công nghệ cải tiến sẽ giúp tránh những phản ứng miễn dịch không mong muốn.

TIN CŨ HƠN
Vitamin B12 quan trọng thế nào?

Vitamin B12 quan trọng thế nào?

Năm 1948, Rickes đã phân lập từ gan lợn một chất kết tinh màu đỏ đặt tên là vitamin B12, sau đó 4 giải Nobel đã được trao tặng cho những công trình nghiên cứu có liên quan đến vitamin B12.

Đăng ngày: 23/09/2025
Táo là loại quả cực tốt cho sức khỏe nhưng không phải ai cũng biết ăn đúng cách

Táo là loại quả cực tốt cho sức khỏe nhưng không phải ai cũng biết ăn đúng cách

Táo là trái cây "vàng" không chỉ trong ẩm thực mà còn là vị thuốc có khả năng phòng tránh và điều trị nhiều loại bệnh.

Đăng ngày: 22/09/2025
Nên ăn hàu sống hay chín?

Nên ăn hàu sống hay chín?

Hàu chứa nhiều kẽm, nhiều loại men tiêu hóa, các vitamin (D, B11, B1, B2, B2, C…), khoáng chất (sắt, đồng, kali, photpho…) rất tốt cho cơ thể; đặc biệt hàm lượng axít béo omega-3 cao.

Đăng ngày: 21/09/2025
Những lợi ích của nước mắt bạn nên biết

Những lợi ích của nước mắt bạn nên biết

Khóc sẽ làm giảm mức độ khoáng chất mangan trong cơ thể. Khoáng chất mangan quá nhiều có thể gây ra sự hỗn độn cảm xúc.

Đăng ngày: 21/09/2025
Có thể thay thế rau xanh bằng trái cây được không?

Có thể thay thế rau xanh bằng trái cây được không?

Rau quả là một trong 4 nhóm thực phẩm cần thiết để có một bữa ăn hợp lý. Giá trị của rau quả là cung cấp cho cơ thể các chất dinh dưỡng có hoạt tính sinh học cao, đặc biệt là các vitamin (vitamin A, vitamin C) chất khoáng, vi khoáng. Ngoài ra l&

Đăng ngày: 21/09/2025
Điều gì sẽ xảy ra Trái đất không còn muỗi?

Điều gì sẽ xảy ra Trái đất không còn muỗi?

Nếu bị tuyệt chủng, 3.500 loài muỗi trên Trái Đất hiện nay sẽ biến mất. Trong số đó, khoảng 200 loài muỗi có khả năng hút máu người và ba loài Anopheles, Culex, Aedes truyền bệnh nguy hiểm.

Đăng ngày: 20/09/2025
Bộ tộc 900 năm qua không một người mắc ung thư

Bộ tộc 900 năm qua không một người mắc ung thư

Bộ tộc Hunzas ăn chay, dùng thực phẩm không hóa chất, môi trường tự nhiên trong lành, vận động nhiều và hít thở xua tan căng thẳng giúp tránh xa các căn bệnh thời đại.

Đăng ngày: 20/09/2025
Khoa Học News