Lý giải được tại sao CRISPR/Cas9 chưa thu được hiệu quả ở người

Theo các nhà khoa học Đức, sở dĩ khoa học chưa thành công trong việc chỉnh sửa bộ gene người bằng cách sử dụng công nghệ CRISPR có thể là do hệ miễn dịch của người phản ứng với với protein Cas9 như một tác nhân ngoại lai cần được trung hòa.

Theo tạp chí Nature Medicine, việc các nhà khoa học chưa thành công trong việc chỉnh sửa bộ gene người bằng cách sử dụng công nghệ CRISPR có thể là do hệ miễn dịch của người.


Tế bào miễn dịch phản ứng với protein Cas9 nên ta chưa thể dùng công nghệ CRISPR trên người.

Hóa ra, các tế bào miễn dịch phản ứng với protein Cas9, được sử dụng trong phương pháp này, vì protein này có mặt trong các tế bào của các vi khuẩn liên cầu streptococcus thường gặp.

Công nghệ chỉnh sửa gene CRISPR/Cas9, còn được gọi là chiếc kéo phân tử, mở ra hy vọng lớn trong việc điều trị các bệnh di truyền. Với sự trợ giúp của CRISPR/Cas9, khá nhiều bộ gene của nhiều loài động vật và thực vật khác nhau đã được chỉnh sửa, tuy nhiên, trong trường hợp muốn thay đổi tế bào ở người thì hóa ra lại khó khăn hơn nhiều và có thể xuất hiện đột biến tai hại không lường.

Để đánh giá đầy hơn những rủi ro của việc sử dụng công nghệ này ở người, chúng ta vẫn còn quá ít thông tin. Trong công trình nghiên cứu mới, các nhà khoa học ở Trung tâm Y tế Charite (Đức) nhận thấy khả năng miễn dịch của người phản ứng với protein Cas9 như một tác nhân ngoại lai cần được trung hòa. Ông Michael Schmuck, trưởng nhóm nghiên cứu giải thích rằng một phần của hệ CRISPR/Cas9 là protein Cas9 có nguồn gốc từ vi khuẩn liên cầu streptococcus. Do nhiễm khuẩn liên cầu khá phổ biến ở người nên có khả năng hệ miễn dịch “nhớ Cas9”.

Trong khuôn khổ của công trình mới, các nhà khoa học đã có thể tìm thấy ở hầu hết tất cả những người khỏe mạnh tham gia nghiên cứu loại tế bào miễn dịch - tế bào lympho T, phản ứng với họ protein Cas. Các protein tương tự ở các vi khuẩn khác như staphylococci hoặc các loài vi khuẩn trong đường tiêu hóa, cũng có thể gây một phản ứng miễn dịch. Nhà nghiên cứu Dimitros Wagner giải thích rằng “các tế bào miễn dịch này có thể là nguyên nhân gây ra các tác dụng không mong muốn trong liệu pháp gene và có thể làm giảm hiệu quả và gây mất an toàn”.

Điều đó cũng có thể liên quan đến toàn bộ phương pháp CRISPR/Cas9 và chúng ta nên chuẩn bị cho vấn đề này. Bây giờ các nhà khoa học đang phát triển một công nghệ cải tiến sẽ giúp tránh những phản ứng miễn dịch không mong muốn.

TIN CŨ HƠN
Tất cả những điều bạn cần biết về bệnh sỏi thận

Tất cả những điều bạn cần biết về bệnh sỏi thận

Sỏi thận là một trong những nguyên nhân dẫn đến suy thận, chạy thận gây tổn hại lớn về sức khỏe và kinh tế cho người bệnh.

Đăng ngày: 15/10/2025
Những thực phẩm giúp tăng cường hệ miễn dịch

Những thực phẩm giúp tăng cường hệ miễn dịch

Trong cuộc sống hàng ngày, bạn có thể tìm thấy rất nhiều loại thực phẩm có tác dụng giúp tăng cường hệ miễn dịch cho cơ thể.

Đăng ngày: 10/10/2025
Kỹ năng an toàn để sống sót khi ôtô bị tai nạn giao thông

Kỹ năng an toàn để sống sót khi ôtô bị tai nạn giao thông

Bác sĩ chấn thương chỉnh hình Nguyễn Thành Nhân khuyên, khi có va chạm, hãy gắn chặt mình vào ghế ôtô, ở tư thế cuộn tròn, cúi đầu càng thấp càng tốt, dùng tay ôm đầu để tạo thành một khối chặt.

Đăng ngày: 09/10/2025
Với 20 kháng sinh, 12 chất chống ung thư, tác dụng của nghệ vượt ngoài mong đợi

Với 20 kháng sinh, 12 chất chống ung thư, tác dụng của nghệ vượt ngoài mong đợi

Từ 4.500 năm trước, nghệ đã được sử dụng chủ yếu ở châu Á cả trong nấu ăn và điều trị nhiều chứng bệnh từ tiêu hóa, khớp... đến vết thương ngoài da.

Đăng ngày: 08/10/2025
Những tác dụng không ngờ của nước mía

Những tác dụng không ngờ của nước mía

Nước mía không chỉ có hương vị ngon mà còn cung cấp năng lượng cho cơ thể và ngăn ngừa một số bệnh. Đây là nguồn cung cấp dồi dào chất khoáng thiết yếu và vitamin cần thiết cho cơ thể.

Đăng ngày: 08/10/2025
Viêm xoang và những điều cần biết

Viêm xoang và những điều cần biết

Viêm xoang là một bệnh thường gặp, hay mắc đi mắc lại và gây nhiều khó chịu cho người bệnh.

Đăng ngày: 08/10/2025
Bí mật trên hòn đảo toàn người trường thọ ở Hy Lạp

Bí mật trên hòn đảo toàn người trường thọ ở Hy Lạp

Người dân ở đây có độ tuổi trung bình trên 90, đặc biệt không bệnh tật và ra đi theo cách tự nhiên thanh thản nhất khi cập kê trăm tuổi.

Đăng ngày: 05/10/2025
Khoa Học News