Top 4 loại thuốc có giá đắt nhất thế giới

Zolgensma, Libmeldy, Zynteglo và Hemgenix hiện là các loại thuốc đắt nhất thế giới, mức giá đều trên hai triệu USD một liều.

Nhiều năm liền, các hãng dược chạy đua để phát triển phương pháp điều trị hiệu quả dành cho các loại bệnh hiếm hoặc hội chứng di truyền bẩm sinh. Với mức đầu tư lớn, nguyên liệu đắt đỏ và khâu sản xuất phức tạp, chúng thường có giá bán lên tới hàng triệu USD. Điều này được coi là dễ hiểu với một ngành công nghiệp tương đối rủi ro. Mỗi loại thuốc cần nhiều công sức để nghiên cứu và phát triển.

Hiện nay, kỷ lục về các loại thuốc đắt nhất thế giới thuộc về liệu pháp điều trị teo cơ tủy sống, thuốc điều trị bệnh di truyền loạn dưỡng chất trắng, bệnh rối loạn máu và điều trị máu khó đông.

Zolgensma

Thuốc do hãng dược Novartis phát triển, được phê duyệt vào tháng 5/2019, điều trị bệnh teo cơ tủy sống, có giá 2,1 triệu USD một liệu trình, chỉ cần tiêm một lần duy nhất. Zolgensma sử dụng một virus để tạo ra bản sao bình thường của gene SMN1, loại gene bị khiếm khuyết ở bệnh nhi teo cơ.

Loading...

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt Zolgensma dựa trên các thử nghiệm lâm sàng trên 36 bệnh nhi từ hai tuần tuổi đến tám tháng tuổi. Cơ quan này cho biết trẻ điều trị với Zolgensma cải thiện đáng kể về phát triển vận động, gồm khả năng kiểm soát đầu và ngồi dậy. Zolgensma đã được phê duyệt ở hơn 38 quốc gia và khoảng 1.000 trẻ em sử dụng thuốc này.

Năm 2018, giá ban đầu của Zolgensma do Novartis đưa ra lên tới 5 triệu USD mỗi liệu trình. Viện Đánh giá Kinh tế và Lâm sàng (ICER), một tổ chức độc lập ở Mỹ, cho rằng giá này quá cao. Ngày 24/5, dựa trên các dữ liệu lâm sàng bổ sung từ Novartis cũng như thông tin và mức giá được FDA công bố, ICER cho rằng giá của Zolgensma phù hợp với hiệu quả nó đem lại.

Lãnh đạo Novartis cho rằng giá thuốc Zolgensma là hợp lý, lập luận nó tiết kiệm hơn hẳn những liệu trình kéo dài khiến người bệnh tốn kém vài trăm nghìn USD mỗi năm. Tập đoàn này cũng đang làm việc với các công ty bảo hiểm nhằm giảm gánh nặng cho người mua.

Libmeldy

Đến tháng 12/2020, Cơ quan Dược phẩm châu Âu (EMA) phê duyệt Libmeldy của hãng dược Orchard Therapeutics, điều trị bệnh di truyền loạn dưỡng chất trắng (MLD), giá 2,4 triệu USD.

Thông thường, những trẻ mắc MLD sẽ mất dần khả năng suy nghĩ, di chuyển và cảm nhận thế giới xung quanh. Cuối cùng, các em không thể đi lại, nuốt, nói, nghe, nhìn hoặc phản ứng với các kích thích cơ thể. Hầu hết trẻ mắc MLD sẽ chết trước khi lên 5 tuổi.

Libmeldy cung cấp gene khỏe mạnh để tạo enzyme cho cơ thể trẻ em. Bước đầu, bác sĩ sẽ thu thập tế bào gốc từ tủy xương của bệnh nhân, có khả năng phát triển thành nhiều loại tế bào máu và gửi chúng đến một phòng thí nghiệm ở Italy. Tại đây, các nhà khoa học sẽ sử dụng một loại virus đã được sửa đổi, chèn các bản sao gene khỏe mạnh chứa enzyme vào DNA của chúng.

Cuối cùng, bác sĩ tiêm lại tế bào gốc vào máu bệnh nhân. Các tế bào di chuyển đến tủy xương, tạo ra các tế bào máu có thể sản sinh enzyme và hoạt động bình thường.

Đến tháng 3/2022, thuốc tiếp tục được Viện Sức khỏe và Chăm sóc Chuyên sâu Quốc gia Vương quốc Anh (NICE) phê duyệt. Vào thời điểm đó, thuốc có giá 2,87 triệu bảng Anh với mỗi bệnh nhân.

Top 4 loại thuốc có giá đắt nhất thế giới
Hầu hết các loại thuốc đắt nhất hiện nay đều là liệu pháp gene. (Ảnh: David Mack).

Zynteglo

Zynteglo là loại thuốc điều trị chứng rối loạn máu beta-thalassemia (TDBT), được FDA chấp thuận vào tháng 8/2022. Thuốc do hãng dược Bluebird Bio sản xuất, có giá 2,8 triệu USD.

TDBT khiến lượng huyết sắc tố và hồng cầu trong máu giảm, ảnh hưởng đến khả năng cung cấp oxy. Các bệnh nhân phải truyền hồng cầu thường xuyên, khoảng hai lần một tuần.

Zynteglo sử dụng vector virus (virus đã biến đổi, an toàn với cơ thể) để đưa một gene khỏe mạnh vào các tế bào máu của bệnh nhân, từ đó khắc phục tình trạng giảm hồng cầu.

Theo Bluebird Bio, 89% người sử dụng Zynteglo có thể đặt được "trạng thái truyền máu độc lập", tức là không cần truyền máu trong ít nhất 12 tháng.

Giải thích mức giá cao, Bluebird Bio cho biết chi phí điều trị y tế trọn đời cho một bệnh TDBT nhân không dùng Zynteglo, phải phụ thuộc vào truyền máu lên tới 6,3 triệu USD.

Hemgenix

Kỷ lục thuốc đắt nhất thế giới hiện nay thuộc về Hemgenix. Giá của mỗi liệu trình là 3,5 triệu USD. Thuốc được FDA phê duyệt tháng 11/2022 dựa trên tính an toàn và hiệu quả, được đánh giá ở hai nghiên cứu, triển khai ở 60 nam giới trưởng thành.

Hemgenix là liệu pháp gene dành cho người mắc bệnh máu khó đông B (Hemophilia B), một chứng rối loạn chảy máu di truyền khiến người bệnh không sản xuất đủ protein để tạo cục máu đông. Thông thường, quá trình hình thành cục máu đông giúp ngăn ngừa nguy cơ chảy máu sau khi bị chấn thương. Nếu việc này không xảy ra, một vết thương có thể chảy rất nhiều máu.

Thuốc Hemgenix khắc phục tình trạng này bằng cách cung cấp gene khỏe mạnh vào cơ thể. Với gene này, gan sẽ tạo ra nhiều protein, làm tăng mức protein đông máu trong cơ thể, ngăn ngừa hoặc hạn chế lượng máu chảy ra.

Tác dụng phụ phổ biến nhất của thuốc là men gan cao, nhức đầu, triệu chứng giống cúm và một số phản ứng nhẹ liên quan đến truyền dịch.

Từ khóa liên quan:
Loading...
TIN CŨ HƠN
Loại tỏi được gọi là sâm có nhiều ở Việt Nam, là thuốc bổ máu, khỏe xương cốt

Loại tỏi được gọi là sâm có nhiều ở Việt Nam, là thuốc bổ máu, khỏe xương cốt

Tỏi đỏ hay còn gọi là sâm đại hành, là cây mọc dại ở Việt Nam được trồng làm cảnh. Tỏi đỏ còn được trồng lấy củ ăn và làm thuốc.

Đăng ngày: 20/05/2023
Top 10 thực phẩm giúp giảm căng thẳng

Top 10 thực phẩm giúp giảm căng thẳng

Uống trà hoa cúc, sữa ấm, quả bơ, trái cây có múi, cá béo… có thể giúp giảm bớt căng thẳng, trầm cảm và lo lắng.

Đăng ngày: 20/05/2023
Giờ chính xác bạn nên đi ngủ để có sức khỏe tốt nhất

Giờ chính xác bạn nên đi ngủ để có sức khỏe tốt nhất

Vào mùa hè, thời điểm bạn nên lên giường đi ngủ vào khoảng 22h để đảm bảo sức khỏe tốt nhất.

Đăng ngày: 19/05/2023
Hé lộ cơ chế não bộ của người đàn ông nhìn thế giới lộn ngược

Hé lộ cơ chế não bộ của người đàn ông nhìn thế giới lộn ngược

Các nhà khoa học đã lý giải về trường hợp người đàn ông sống sót sau khi bị một viên đạn bắn vào đầu, anh ta tỉnh dậy trong một thế giới đảo ngược.

Đăng ngày: 19/05/2023
Mỹ thử nghiệm thuốc uống loại bỏ chất phóng xạ trong cơ thể

Mỹ thử nghiệm thuốc uống loại bỏ chất phóng xạ trong cơ thể

NIH cho biết cuộc thử nghiệm nhằm xác định tính an toàn, khả năng dung nạp và quá trình xử lý trong cơ thể người khỏe mạnh đối với liều tăng dần của sản phẩm thuốc HOPO 14-1 dạng viên nang.

Đăng ngày: 19/05/2023
Những loại thực phẩm không lành mạnh nhất thế giới

Những loại thực phẩm không lành mạnh nhất thế giới

Những thứ như muối, đường và một số loại chất béo có thể gây hậu quả nghiêm trọng nếu bạn ăn quá thường xuyên.

Đăng ngày: 19/05/2023
Top 3 loại trái cây tưởng mát nhưng thực ra lại gây nóng ngày hè

Top 3 loại trái cây tưởng mát nhưng thực ra lại gây nóng ngày hè

Vị ngọt thanh, mọng nước của nhiều loại quả đã khiến nhiều người nhầm tưởng những loại trái cây đó có khả năng giải nhiệt, làm mát cơ thể trong ngày hè.

Đăng ngày: 19/05/2023
Tiêu điểm
Khoa Học News